Badanie porównujące gilteritinib i midostaurin z chemioterapią w przypadku nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej lub zespołu mielodysplastycznego z mutacją FLT3
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy, Finlandia, Belgia, Holandia, Hiszpania, Austria, Norwegia, Szwecja, Irlandia, Litwa
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch chorobach: ostrej białaczce szpikowej (AML) oraz zespole mielodysplastycznym z nadmiarem blastów typu 2 (MDS-EB2). Są to nowotwory krwi, które wpływają na szpik kostny i komórki krwi. Badanie ma na celu zbadanie skuteczności dwóch leków – gilteritinibu i midostauryny – przyjmowanych doustnie, w połączeniu z chemioterapią u pacjentów z określoną mutacją genetyczną zwaną mutacją FLT3, która wpływa na przebieg tych chorób.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Możliwość przyjmowania leku doustnie
- Status sprawności według skali WHO/ECOG wynoszący 2 lub mniej (skala oceniająca zdolność wykonywania codziennych czynności)
- Prawidłowa funkcja wątroby i nerek (klirens kreatyniny większy niż 40 ml/min)
- Nowo zdiagnozowana ostra białaczka szpikowa (AML) lub zespół mielodysplastyczny z nadmiarem blastów typu 2 (MDS-EB2) z potwierdzoną mutacją genu FLT3
- Kwalifikacja do intensywnej chemioterapii
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu
- Kobiety muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez określony czas po ostatniej dawce leku
- Mężczyźni i ich partnerki muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas badania i przez określony czas po ostatniej dawce leku
Główne kryteria wykluczenia z badania:
- Brak nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML) z mutacją genu FLT3
- Brak kwalifikacji do intensywnej chemioterapii
- Obecność innego rodzaju białaczki lub zaburzenia krwi
- Wiek spoza określonego przedziału wiekowego
- Przynależność do grup wrażliwych, których badanie nie obejmuje
Cel i struktura badania:
Badanie ma porównać skuteczność gilteritinibu i midostauryny w połączeniu z chemioterapią. Uczestnicy otrzymają jeden z tych leków wraz ze standardową chemioterapią. Leczenie składa się z kilku faz:
- Terapia indukcyjna: Podawanie gilteritinibu (tabletki Xospata 40 mg) lub midostauryny (kapsułki Rydapt 25 mg) w połączeniu z chemioterapią w celu osiągnięcia remisji poprzez zmniejszenie liczby komórek nowotworowych
- Terapia konsolidacyjna: Kontynuacja tego samego leku z chemioterapią w celu wyeliminowania pozostałych komórek nowotworowych
- Terapia podtrzymująca: Trwa jeden rok i polega na regularnym przyjmowaniu przypisanego leku w celu zapobiegania nawrotowi choroby
Badane leki:
Gilteritinib (znany również jako ASP2215) jest inhibitorem kinazy tyrozynowej, który działa poprzez blokowanie aktywności białka FLT3, często nadmiernie aktywnego w tego typu nowotworach, co spowalnia lub zatrzymuje wzrost komórek nowotworowych.
Midostaurin to wielokinazowy inhibitor, który blokuje wiele kinaz, w tym FLT3, co pomaga zapobiegać namnażaniu się komórek nowotworowych. Działa na specyficzne szlaki zaangażowane w rozwój komórek nowotworowych.
Podczas badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem czasu wolnego od progresji choroby lub nawrotu, całkowitego czasu przeżycia oraz wszelkich działań niepożądanych. Badanie będzie również oceniać, jak szybko pacjenci odzyskują prawidłowe parametry morfologii krwi po każdym cyklu chemioterapii. Badanie ma trwać do 2031 roku, dostarczając cennych informacji na temat długoterminowych korzyści i bezpieczeństwa tych terapii.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dla pacjentów z zespołem mielodysplastycznym z nadmiarem blastów typu 2 z mutacją FLT3. Badanie to prowadzone jest w 11 krajach europejskich, ze szczególnym uwzględnieniem krajów Europy Zachodniej i Północnej, takich jak Francja, Niemcy, Holandia, Belgia, kraje skandynawskie oraz Irlandia i Litwa.
Badanie koncentruje się na porównaniu dwóch inhibitorów kinaz – gilteritinibu i midostauryny – stosowanych w połączeniu z chemioterapią. Oba leki działają na białko FLT3, które jest nadmiernie aktywne u pacjentów z tą mutacją genetyczną. Badanie ma kompleksową strukturę obejmującą trzy fazy leczenia: indukcję, konsolidację i roczną terapię podtrzymującą.
Należy podkreślić, że badanie jest przeznaczone wyłącznie dla pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą i potwierdzoną mutacją FLT3, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Długość trwania badania do 2031 roku pozwoli na ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa obu metod leczenia.
Austria
