Badanie gilteritinibu i midostauryny w leczeniu ostrej białaczki szpikowej lub zespołu mielodysplastycznego z mutacją FLT3 u pacjentów kwalifikujących się do chemioterapii intensywnej.

Badanie dotyczy leczenia pacjentów z nowo zdiagnozowaną ostrej białaczki szpikowej (AML) lub zespołem mielodysplastycznym z nadmiarem blastów-2 (MDS-EB2), którzy mają mutację genu FLT3 i kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. W badaniu porównuje się dwa leki: gilteritinib (znany również jako Xospata) oraz midostaurin (znany jako Rydapt). Oba leki są stosowane w połączeniu z terapią indukcyjną i konsolidacyjną, a następnie przez rok jako terapia podtrzymująca.

Celem badania jest porównanie skuteczności tych dwóch leków w połączeniu z chemioterapią. Pacjenci będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma gilteritinib, a druga midostaurin. Oba leki są podawane doustnie. Badanie obejmuje kilka etapów leczenia, w tym terapię indukcyjną, konsolidacyjną oraz roczną terapię podtrzymującą. W trakcie badania pacjenci będą monitorowani pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

Ostra białaczka szpikowa (AML) to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym, co zakłóca produkcję normalnych krwinek. Zespół mielodysplastyczny (MDS-EB2) to grupa chorób, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej liczby zdrowych krwinek. Mutacja FLT3 jest częstym zaburzeniem genetycznym występującym w tych chorobach, co czyni ją celem dla nowych terapii, takich jak gilteritinib i midostaurin.