W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których analizowano Water For Injection. W badaniach oceniano głównie bezpieczeństwo, skuteczność lub rolę placebo w różnych chorobach i grupach pacjentów. Obejmowały one m.in. dzieci, dorosłych i osoby z chorobami alergicznymi, nowotworowymi oraz autoimmunologicznymi.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z udziałem Water For Injection obejmowały różne choroby i różne grupy wiekowe, od małych dzieci po dorosłych. W danych widoczne są badania fazy 1, 2 i 3, więc oceniano zarówno bezpieczeństwo, jak i skuteczność. Water For Injection pojawiało się głównie jako placebo, porównanie lub składnik pomocniczy, a nie jako główne leczenie. Najczęściej badano choroby alergiczne, nowotworowe, autoimmunologiczne, zakaźne oraz ból krzyża. W badaniach mierzono m.in. objawy choroby, nawroty, ból, gorączkę i działania niepożądane.
Zakres badań z Water For Injection
W przedstawionych danych Water For Injection nie było badane jako samodzielne leczenie. Pojawiało się jako placebo, składnik porównawczy albo pomocniczy element w badaniach innych terapii.
Badania dotyczyły bardzo różnych problemów zdrowotnych, między innymi choroby tarczycy, neuroblastomy, bólu krzyża, tocznia nerkowego, atopowego zapalenia skóry, alergii na orzeszki ziemne, alergicznego nieżytu nosa, zakażenia adenowirusem oraz zmian związanych z HPV.
Jakie grupy pacjentów badano
W badaniach uczestniczyły różne grupy pacjentów, zależnie od choroby i celu projektu.
- Dorośli z bólem krzyża, atopowym zapaleniem skóry, alergicznym nieżytem nosa lub toczniem nerkowym byli włączani do badań oceniających objawy, skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.
- Dzieci brały udział w badaniach nad alergią na orzeszki ziemne oraz zakażeniem adenowirusem, gdzie oceniano odpowiedź na leczenie i bezpieczeństwo.
- Pacjenci z chorobami nowotworowymi obejmowali osoby z neuroblastomą, rakiem szyjki macicy oraz zmianami HSIL związanymi z HPV.
- Osoby z chorobami alergicznymi obejmowały pacjentów z alergią na orzeszki ziemne oraz alergią na roztocza kurzu domowego.
Fazy badań klinicznych
W zestawie danych znalazły się badania fazy 1, fazy 2 i fazy 3.
Faza 1 zwykle sprawdza przede wszystkim bezpieczeństwo i dawkę, a faza 2 i faza 3 częściej oceniają skuteczność u większej liczby pacjentów.
W danych widać, że część projektów była już zakończona, a część miała status „Authorised”, czyli została dopuszczona do prowadzenia.
Cele badań i punkty końcowe
Badania miały różne cele, ale najczęściej chodziło o ocenę skuteczności i bezpieczeństwa.
- W badaniu nad chorobą tarczycy oceniano zmianę proptozy, czyli wysunięcia gałki ocznej, oraz bezpieczeństwo LASN01 w porównaniu z placebo.
- W badaniu nad neuroblastomą sprawdzano częstość toksyczności ograniczających dawkę, czyli działań niepożądanych na tyle silnych, że wyznaczają granicę tolerowanej dawki.
- W badaniu bólu krzyża głównym wynikiem była zmiana natężenia bólu mierzona skalą VAS, czyli 100-milimetrową linią, na której pacjent zaznacza nasilenie bólu.
- W badaniu tocznia nerkowego oceniano odsetek pacjentów osiągających CRR, czyli pełną odpowiedź kliniczną, w 37. tygodniu.
- W badaniu atopowego zapalenia skóry porównywano TEWL, czyli przeznaskórkową utratę wody, jako wskaźnik funkcji bariery skórnej.
- W badaniach alergicznych oceniano odsetek osób reagujących na leczenie, wyniki testów prowokacyjnych oraz objawy nosa, oczu i skóry.
- W badaniu adenowirusowym głównym celem była liczba dzieci bez gorączki w ciągu 24 godzin.
- W badaniach HPV oceniano nawroty zmian przednowotworowych lub raka oraz czas do nawrotu po leczeniu.
Najważniejsze projekty badawcze
Poniżej opisano najważniejsze badania, w których pojawiało się Water For Injection, wraz z ich głównym celem i grupą pacjentów.
Badanie w chorobie tarczycy oczodołowej
W badaniu NCT06226545 oceniano skuteczność i bezpieczeństwo LASN01 u 24 pacjentów z Thyroid Eye Disease w fazie 2.
Water For Injection występowało tutaj jako część porównania z placebo, a głównym miernikiem była zmiana proptozy oraz analiza działań niepożądanych, badań laboratoryjnych, EKG i badania fizykalnego.
Badanie w neuroblastomie wysokiego ryzyka
Badanie 2023-509673-22-00 było badaniem fazy 1 z udziałem 39 pacjentów z nowo rozpoznanym neuroblastomem wysokiego ryzyka.
W tym projekcie Water For Injection było jednym z produktów używanych w schemacie leczenia, a głównym celem była ocena bezpieczeństwa połączenia dinutuksymabu beta z chemioterapią oraz znalezienie dawki zalecanej do dalszych badań i maksymalnej tolerowanej dawki.
Badanie bólu krzyża
W badaniu 2024-518753-42-00 oceniano leczenie ostrego umiarkowanego do ciężkiego bólu krzyża u 216 dorosłych w fazie 3.
Water For Injection było użyte w grupie porównawczej, a badanie mierzyło zmianę bólu w ciągu 48 godzin i do 3. dnia, korzystając ze skali VAS i wskaźnika SPID, czyli sumarycznej zmiany bólu w czasie.
Badanie w aktywnym toczniu nerkowym
W badaniu NCT05781750 oceniano zetomipzomib u 247 pacjentów z aktywnym toczniem nerkowym w fazie 2.
W danych badania pojawiało się Sterile Water For Injection jako element podawania leczenia, a głównym punktem końcowym był odsetek pacjentów z pełną odpowiedzią kliniczną w 37. tygodniu.
Badanie funkcji bariery skóry w atopowym zapaleniu skóry
Badanie 2023-508560-29-00 objęło 55 dorosłych z wywiadem atopowego zapalenia skóry i miało charakter interwencyjny w fazie 2.
W tym badaniu porównywano wpływ różnych preparatów na barierę skórną, a Water For Injection występowało jako jeden z porównywanych produktów miejscowych; głównym wynikiem była przeznaskórkowa utrata wody, czyli TEWL.
Badania alergiczne: orzeszki ziemne i roztocza kurzu domowego
W badaniu NCT05741476 oceniano DBV712 u 600 dzieci w wieku 4–7 lat z alergią na orzeszki ziemne w fazie 3.
W innym badaniu, 2023-504942-75-01, oceniano immunoterapię podskórną u 582 dorosłych z umiarkowanym do ciężkiego alergicznym nieżytem nosa lub zapaleniem nosa i spojówek wywołanym przez roztocza kurzu domowego.
W obu projektach Water For Injection pojawiało się jako produkt porównawczy lub element procedury badawczej, a oceny dotyczyły skuteczności leczenia, objawów oraz bezpieczeństwa.
Badanie u małych dzieci z alergią na orzeszki ziemne
W badaniu NCT07003919 oceniano bezpieczeństwo DBV712 250 µg u 450 dzieci w wieku 1–3 lat z alergią na orzeszki ziemne.
Water For Injection nie było tu głównym leczeniem, lecz pojawiało się w zestawie porównawczym, a badanie skupiało się na działaniach niepożądanych, reakcjach skórnych, wynikach badań laboratoryjnych i łatwości usuwania systemu leczniczego.
Badania HPV i rak szyjki macicy
W badaniu NCT03848039 sprawdzano, czy szczepienie HPV 9-walentną szczepionką przed zabiegiem może zmniejszyć nawroty choroby po leczeniu zmian CIN2+ i wczesnego raka szyjki macicy u 1220 kobiet.
Water For Injection było użyte jako porównanie w grupie kontrolnej, a głównym wynikiem była liczba nawrotów zmian przednowotworowych lub mikroinwazyjnego raka szyjki macicy.
W badaniu 2024-520140-42-00 oceniano także szczepienie HPV jako wtórną profilaktykę po leczeniu zmian HSIL w różnych lokalizacjach, przy udziale 984 pacjentów w fazie 3.
W tym projekcie głównym punktem końcowym był czas do nawrotu zmian HSIL typu swoistego dla HPV w miejscu początkowej zmiany.
Badanie środków do płukania jamy ustnej przeciw wirusom oddechowym
W badaniu 2024-515939-30-01 oceniano natychmiastowe działanie wirusobójcze różnych płukanek u 810 pacjentów z COVID-19, grypą A lub RSV w fazie 3.
Water For Injection pojawiało się jako jeden z preparatów użytych w badaniu, a mierzone wyniki obejmowały ładunek wirusa w ślinie i wskaźniki pokazujące, ile cząstek wirusa pozostało nienaruszonych.
Badanie u dzieci z zakażeniem adenowirusem
Badanie NCT06299813 obejmowało 80 dzieci z objawowym zakażeniem adenowirusem i było prowadzone w fazie 3.
W danych badania pojawiało się Aqua ad iniectabilia Braun jako rozpuszczalnik, a celem było sprawdzenie, czy po pojedynczej dawce betametazonu więcej dzieci przestanie mieć gorączkę w ciągu 24 godzin.
Jak rozumieć wyniki tych badań
W tych projektach Water For Injection pełniło rolę techniczną lub porównawczą, więc samo nie było głównym lekiem badanym pod kątem działania leczniczego.
Najważniejsze informacje dla pacjentów dotyczą tego, że badania sprawdzały różne pytania kliniczne: czy leczenie działa, czy jest bezpieczne i czy lepiej wypada niż placebo lub inny preparat.
Zakres uczestników był szeroki, ale każde badanie miało własne kryteria, dlatego udział był możliwy tylko dla osób spełniających konkretne warunki związane z wiekiem, rozpoznaniem i nasileniem choroby.