Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności długoterminowego leczenia vamorolonem u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a po wcześniejszych badaniach z vamorolonem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chłopców z Dystrofią Mięśniową Duchenne'a, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach z użyciem leku vamorolone. Dystrofia Mięśniowa Duchenne'a to choroba genetyczna, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. Celem badania jest zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności długoterminowego stosowania vamorolone. Vamorolone to lek w formie zawiesiny doustnej, który należy do grupy leków zwanych glikokortykosteroidami.

W badaniu uczestnicy będą kontynuować leczenie vamorolone przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdrowie, w tym na ryzyko złamań kręgów. Badanie ma na celu ocenę liczby złamań kręgów oraz innych potencjalnych skutków ubocznych, takich jak zaćma czy zmiany w masie ciała. Uczestnicy będą regularnie poddawani badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i ewentualne zmiany w wynikach testów fizycznych, takich jak test chodzenia na 6 minut.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest stosowany. Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejsze badania z vamorolone, będą kontynuować leczenie tym lekiem. Badanie potrwa do 2028 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć długoterminowe działanie vamorolone u chłopców z Dystrofią Mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Wymagana jest również zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

    Uczestnik musi wcześniej ukończyć jedno z wcześniejszych badań z użyciem vamorolone i być w trakcie jego stosowania w dniu przystąpienia do badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek AGAMREE 40 mg/ml w postaci zawiesiny doustnej jest podawany doustnie.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania vamorolone u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a, szczególnie w kontekście złamań kręgów.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne badania rentgenowskie są wykonywane w celu oceny liczby złamań kręgów.

    Monitorowane są również inne aspekty zdrowia, takie jak liczba złamań poza kręgami, występowanie zaćmy, zmiany w masie ciała, wzroście i wskaźniku masy ciała (BMI).

  4. Krok 4

    Ocena postępów

    Przeprowadzane są testy funkcjonalne, takie jak test wstawania z pozycji siedzącej oraz test 6-minutowego marszu, aby ocenić zmiany w zdolnościach ruchowych.

    Oceniane są również wyniki w NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA) oraz wiek osiągnięcia kamieni milowych związanych z mobilnością.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie jest planowane do zakończenia 31 października 2028 roku.

    Rekrutacja uczestników ma rozpocząć się 31 października 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent lub jego rodzic(e) lub opiekun prawny muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Pacjent musi wcześniej ukończyć jedno z badań: VBP15-LTE lub VBP15-004, i przejść przez programy CUP, NPP lub EAP.
  • Pacjent musi przyjmować lek o nazwie vamorolone w dniu zapisania się do badania.
  • Pacjent oraz jego rodzic(e) lub opiekun prawny muszą być chętni i zdolni do przestrzegania harmonogramu badania, ocen i wymagań.
  • Badanie dotyczy chłopców, co oznacza, że uczestnikami mogą być tylko chłopcy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może być dziewczynką. Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.
  • Pacjent nie może mieć mniej niż 2 lata.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vamorolone to lek stosowany w leczeniu chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Jest to terapia mająca na celu ocenę bezpieczeństwa długoterminowego stosowania, szczególnie w kontekście ryzyka złamań kręgów. Vamorolone działa jako lek przeciwzapalny i immunosupresyjny, co może pomóc w spowolnieniu postępu choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Vamorolone – Vamorolone jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Lek ten znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa długoterminowego stosowania, szczególnie w kontekście złamań kręgów. Vamorolone działa jako modulator receptorów glukokortykoidowych, co oznacza, że wpływa na procesy zapalne i immunologiczne w organizmie. Jest klasyfikowany jako lek przeciwzapalny i immunomodulujący.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku tego białka w mięśniach. Objawy zazwyczaj pojawiają się we wczesnym dzieciństwie, często między 2 a 5 rokiem życia. Początkowo dotyka mięśni bioder, miednicy i ud, a z czasem obejmuje także inne grupy mięśniowe. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z chodzeniem, wstawaniem i utrzymaniem równowagi. W późniejszych etapach może dojść do poważnych problemów z oddychaniem i sercem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-512828-12-00Kod protokołuSNT-IV-VAM-011Planowana liczba uczestników43 osobySponsorSanthera Pharmaceuticals (Schweiz) AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).