Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa stosowania substancji tinlarebant u pacjentów z chorobą Stargardta

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na chorobę Stargardta, która jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do stopniowego pogarszania się wzroku poprzez uszkodzenie siatkówki oka. W procesie badawczym wykorzystywany jest lek o nazwie tinlarebant (kod LBS-008), który jest podawany w formie tabletki do przyjmowania doustnego. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm i oczy reagują na przyjmowanie tego preparatu w dłuższym czasie.

Udział w badaniu obejmuje długoterminową obserwację pacjentów, trwającą do trzech lat. Podczas tego okresu monitorowane są reakcje całego organizmu oraz stan oczu. Istotnym elementem jest badanie autofluorescencji dna oka, czyli specjalnej metody obrazowania, która pozwala ocenić zmiany w siatkówce poprzez analizę sposobu, w jaki tkanki oka emitują światło. Dzięki temu możliwe jest sprawdzenie, czy lek wpływa na obszary, w których naturalne sygnały świetlne w oku uległy zmniejszeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po przystąpieniu do badania następuje etap podawania leku o nazwie tinlarebant.

    Lek występuje w formie tabletki do stosowania drogą doustną.

    Dawka wynosi 5 mg.

  2. Krok 2

    Kontynuacja leczenia i monitorowanie

    Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że stosowany lek i jego dawka są znane.

    Proces kontynuacji leczenia oraz monitorowania bezpieczeństwa i tolerancji organizmu na lek trwa przez okres 3 lat.

    Podczas trwania badania oceniane są zmiany w autofluorescencji DNA oka (metoda FAF), która pozwala na obserwację zmian w obrazowaniu siatkówki oka.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoba musi chorować na chorobę Stargardta, która jest rzadką chorobą dotyczącą wzroku.
  • Pacjent musi być kobietą lub mężczyzną.
  • Pacjent musi znajdować się w grupie wiekowej obejmującej dzieci lub młodzież (według kodów wieku 2 i 3).
  • Osoba musi mieć za sobą 24-miesięczne leczenie w ramach wcześniejszych badań klinicznych o nazwach LBS-008-CT02 lub LBS-008-CT03.
  • Pacjent musi być po zakończeniu wszystkich wymaganych badań i ocen, które odbywają się podczas ostatniej wizyty po zakończeniu wcześniejszego leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Przeprowadzenie operacji oka (zabiegu chirurgicznego) w oku, które jest badane, w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Brak zgody na podpisanie świadomej zgody, czyli dokumentu potwierdzającego, że pacjent rozumie zasady badania i dobrowolnie bierze w nim udział.
  • Decyzja lekarza prowadzącego, że dany pacjent nie jest odpowiedni do udziału w badaniu.
  • Stosowanie leków na receptę, takich jak izotretynoina lub inne substancje wpływające na retinol (pochodną witaminy A), które mogą zaburzyć działanie badanego leku.
  • Przyjmowanie leków lub suplementów, które wpływają na enzymy cytochromu P450 (białka w wątrobie odpowiedzialne za przetwarzanie leków), takich jak rifampina, barbiturany czy dziurawiec, w ciągu 30 dni przed badaniem.
  • Spożywanie produktów, które wpływają na działanie konkretnego enzymu o nazwie CYP3A4, takich jak grejpfrut, gorzka pomarańcza, granat lub karambola, w ciągu 48 godzin przed przyjęciem leku.
  • Występowanie chorób zagrażających życiu, w tym aktualne leczenie nowotworów (chorób wywołanych przez niekontrolowany wzrost komórek).
  • Nadużywanie alkoholu lub innych substancji psychoaktywnych.
  • Zbyt wysoki poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aspartatowej (AST), czyli enzymów wątrobowych, przekraczający 2,5 raza górną normę.
  • Niewydolność nerek, czyli osłabiona praca nerek, stwierdzona na podstawie wskaźnika eGFR (pojemność nerek do filtrowania krwi) niższego niż 30 mL/min/1.73m2.
  • Ciąża, karmienie piersią lub sytuacja, w której kobiety w wieku rozrodczym nie mogą lub nie chcą stosować skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegających ciąży).
  • Sytuacja, w której mężczyzna nie zgadza się na to, aby jego partnerka stosowała odpowiednią antykoncepcję lub była trwale niezdolna do zajścia w ciążę.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tinlarebant to lek przyjmowany doustnie w formie tabletek, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tego, jak organizm oraz oczy reagują na jego długotrwałe stosowanie u osób cierpiących na chorobę Stargardta.

Co już wiadomo o tej terapii

Tinlarebant - Ten lek podawany jest doustnie w postaci tabletki i jest obecnie badany w celu sprawdzenia jego długofalowego bezpieczeństwa. Substancja ta należy do grupy leków eksperymentalnych, które mają na celu pomoc w leczeniu choroby Stargardta, czyli rzadkiej choroby zwyrodnieniowej siatkówki oka. Mechanizm działania polega na hamowaniu konkretnego enzymu w organizmie, co pomaga ograniczyć gromadzenie się szkodliwych substancji w komórkach wzrokowych i może spowolnić utratę wzroku.

Badane choroby

Choroba Stargardta - Jest to rzadka choroba genetyczna, która dotyczy siatkówki oka. Powoduje ona stopniowe niszczenie komórek odpowiedzialnych za widzenie barw i szczegółów. W przebiegu choroby w siatkówce gromadzą się nieprawidłowe substancje, co prowadzi do zmian w jej barwie widocznych podczas badań. Z czasem zmiany te rozprzestrzeniają się na coraz większe obszary oka. Proces ten wpływa na pogorszenie jakości obrazu dostarczanego do mózgu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-522460-33-00Kod protokołuLBS-008-CT08Planowana liczba uczestników66 osóbSponsorBelite Bio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).