Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad Tinlarebantem w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Stargardta, która jest dziedziczną chorobą oczu prowadzącą do utraty wzroku. Celem badania jest ocena skuteczności leku tinlarebant w spowalnianiu wzrostu zmian zanikowych w oczach młodych pacjentów z tą chorobą. Tinlarebant jest podawany w formie tabletki i porównywany z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymają lek, a inni nieaktywną substancję, aby sprawdzić, jak działa lek.

Badanie jest prowadzone w sposób, który zapewnia, że ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje tinlarebant, a kto placebo. To pomaga uzyskać bardziej wiarygodne wyniki. Uczestnicy badania będą mieli regularne wizyty kontrolne, podczas których będą oceniane zmiany w ich oczach za pomocą specjalnych zdjęć i pomiarów grubości siatkówki. Badanie potrwa do 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje formalnie włączony do badania klinicznego dotyczącego choroby Stargardta.

    Uczestnik musi mieć od 12 do 20 lat i zdiagnozowaną chorobę Stargardta z co najmniej jedną mutacją w genie ABCA4.

  2. Krok 2

    Przydział do grupy badawczej

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca tinlarebant lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnik, ani badacze nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje tinlarebant w formie tabletki doustnej o dawce 5 mg lub placebo, zgodnie z przydziałem do grupy.

    Lek przyjmuje się codziennie przez cały okres trwania badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt wykonywane są badania, takie jak fotografia autofluorescencyjna (FAF) w celu oceny zmian w obszarze zanikowym siatkówki oraz tomografia optyczna (SDOCT) w celu oceny grubości i morfologii siatkówki.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie we wrześniu 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik zostaje poinformowany o wynikach oraz o tym, czy otrzymywał tinlarebant czy placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby w wieku od 12 do 20 lat, zarówno mężczyźni, jak i kobiety.
  • Osoba musi mieć klinicznie zdiagnozowaną chorobę Stargardta (STGD1) z co najmniej jedną mutacją zidentyfikowaną w genie ABCA4.
  • Osoba musi mieć określoną wielkość zmiany zanikowej w oku, która nie przekracza 3 obszarów dysku (7,62 mm²), co jest obrazowane za pomocą FAF. Osoba musi mieć ostrość wzroku (BCVA) na poziomie 20/200 lub lepszą w badanym oku, co jest oceniane na podstawie skali liter ETDRS.
  • Osoba oraz jej rodzic(e) lub prawny opiekun muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu, podpisując formularz zgody zatwierdzony przez odpowiednią komisję etyczną przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej choroby Stargardta, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w wieku od 2 do 18 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tinlarebant to lek badany w leczeniu choroby Stargardta u młodzieży. Celem jego stosowania jest spowolnienie tempa wzrostu zmian zanikowych w siatkówce oka, które są charakterystyczne dla tej choroby. Tinlarebant jest testowany w ramach badania klinicznego, aby ocenić jego bezpieczeństwo i skuteczność w tej grupie pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Tinlarebant – Tinlarebant jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie choroby Stargardta, rzadkiej choroby genetycznej oczu. Mechanizm działania Tinlarebantu polega na spowalnianiu wzrostu zmian zanikowych w siatkówce, co może pomóc w zachowaniu widzenia u pacjentów. Tinlarebant jest klasyfikowany jako lek oftalmologiczny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są nadal oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroba Stargardta – Jest to dziedziczna choroba oczu, która prowadzi do postępującej utraty widzenia centralnego. Zwykle zaczyna się w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania. Choroba ta charakteryzuje się gromadzeniem się żółtych plam w plamce, co prowadzi do degeneracji siatkówki. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z widzeniem szczegółów, czytaniem oraz rozpoznawaniem twarzy. Widzenie peryferyjne zazwyczaj pozostaje nienaruszone. Choroba Stargardta jest najczęstszą formą dziedzicznej dystrofii plamki.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513483-26-00Kod protokołuLBS-008-CT03Planowana liczba uczestników105 osóbSponsorBelite Bio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).