Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością SB-007 u pacjentów z chorobą Stargardta spowodowaną mutacjami genu ABCA4

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby Stargardta typu 1 (STGD1), która jest dziedziczną chorobą siatkówki powodowaną przez mutacje w genie ABCA4. Choroba ta prowadzi do stopniowej utraty widzenia centralnego. W badaniu oceniana jest substancja SB-007, która podawana jest poprzez wstrzyknięcie podsiatkówkowe. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności tej substancji u osób z chorobą Stargardta.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać wstrzyknięcie leku SB-007 pod siatkówkę oka. Następnie przez 96 tygodni będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i potencjalnych korzyści leczenia. Wyniki leczenia będą porównywane z grupą kontrolną, która nie otrzyma leczenia. W badaniu uczestniczą osoby dorosłe w wieku od 18 do 65 lat z potwierdzoną genetycznie chorobą Stargardta typu 1.

Podczas badania będą wykonywane różne badania oka, w tym obrazowanie autofluorescencji dna oka (FAF), optyczna koherentna tomografia (SD-OCT), badanie wrażliwości siatkówki za pomocą mikroperymerii oraz badania ostrości wzroku w różnych warunkach oświetlenia. Wyniki tych badań pozwolą ocenić, czy lek spowalnia postęp choroby i poprawia funkcje wzrokowe.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Po włączeniu do badania zostaniesz zweryfikowany pod kątem kryteriów udziału, w tym m.in. potwierdzenia diagnozy choroby Stargardta typu 1 (STGD1) z mutacjami genu ABCA4.

    Lekarz sprawdzi, czy masz czysty ośrodek oka i odpowiednią zdolność rozszerzenia źrenicy w oku badanym, co pozwoli na wykonanie wysokiej jakości obrazowania siatkówki.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, będziesz musiała mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem badania oraz w Dniu 0, jeśli masz otrzymać aktywne leczenie.

  2. Krok 2

    Pomiary początkowe (baseline)

    Przed rozpoczęciem leczenia zostaną wykonane podstawowe badania oczu, które będą punktem odniesienia do oceny skuteczności terapii.

    Badania obejmują: autofluorescencję dna oka (FAF) do pomiaru wielkości zmian chorobowych, optyczną koherentną tomografię (SD-OCT) do oceny struktury siatkówki, mikroperimetrię do badania czułości siatkówki oraz testy ostrości widzenia (BCVA) z wykorzystaniem tablic ETDRS.

    Dodatkowo zostanie wykonane badanie ostrości widzenia przy niskim oświetleniu (LLVA) oraz testy wrażliwości na kontrast.

  3. Krok 3

    Randomizacja

    Zostaniesz losowo przydzielony do grupy otrzymującej leczenie lekiem SB-007 lub do grupy kontrolnej bez leczenia.

    Badanie ma charakter otwarty z zamaskowaniem oceniającego, co oznacza, że będziesz wiedzieć, czy otrzymujesz lek, ale osoby oceniające wyniki badań nie będą miały tej informacji.

  4. Krok 4

    Podanie leku (tylko grupa leczona)

    Lek SB-007 to terapia genowa wykorzystująca wektor wirusowy AAV8 (adenowirusowy wektor serotypu 8) kodujący białko ABCA4.

    Lek zostanie podany jako pojedyncza iniekcja podsiatkówkowa (wstrzyknięcie pod siatkówkę oka) w Dniu 0.

    Badanie ma charakter eskalacji dawki, co oznacza, że różni pacjenci mogą otrzymać różne dawki leku w celu określenia optymalnej dawki.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne

    Po podaniu leku będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych przez okres do 96 tygodni (około 2 lat).

    Podczas wizyt kontrolnych będą monitorowane potencjalne działania niepożądane związane z okiem i ogólnoustrojowe.

    Na każdej wizycie będą powtarzane badania wykonane na początku, w tym obrazowanie FAF, badania OCT, mikroperimetria oraz testy ostrości widzenia, aby ocenić skuteczność leczenia.

  6. Krok 6

    Pomiary skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena zmian w wielkości zmian chorobowych w porównaniu do stanu początkowego, mierzonych jako obszary o zdecydowanie zmniejszonej autofluorescencji (DDAF) w badaniu FAF.

    Będzie również oceniana zmiana struktury siatkówki (warstwa elipsoidalna) za pomocą OCT, czułość siatkówki za pomocą mikroperimetrii oraz ostrość widzenia z wykorzystaniem tablic ETDRS.

    Dodatkowe pomiary obejmują ostrość widzenia przy niskim oświetleniu oraz wrażliwość na kontrast.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Badanie zakończy się po 96 tygodniach od podania leku lub wcześniej, jeśli wystąpią poważne działania niepożądane.

    Na ostatniej wizycie zostaną wykonane wszystkie badania oczu w celu porównania z wynikami początkowymi i określenia długoterminowych efektów terapii.

    Badanie kliniczne będzie trwać do września 2028 roku, ale twój indywidualny udział zakończy się po ukończeniu okresu obserwacji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Twój wiek musi wynosić od 18 do 65 lat (włącznie).
  • Musisz być w stanie zrozumieć procedury badania i stosować się do nich.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną chorobę Stargardta typu 1 (STGD1) - jest to genetyczna choroba siatkówki oka.
  • Musisz mieć objawy kliniczne zgodne z chorobą Stargardta typu 1.
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz mieć negatywny test ciążowy podczas badania przesiewowego oraz w dniu 0 (jeśli masz otrzymać aktywne leczenie).
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną (lub twoja partnerka jest w wieku rozrodczym), musisz zgodzić się na ścisłą abstynencję seksualną lub, jeśli jesteś aktywny/a seksualnie, stosować akceptowalną metodę antykoncepcji przez 4 miesiące od dnia 0.
  • Musisz mieć przezroczyste ośrodki optyczne oka (czyli "czyste" struktury oka) i odpowiednią możliwość rozszerzenia źrenicy w badanym oku, w tym brak alergii na krople rozszerzające źrenice, aby umożliwić wykonanie dobrej jakości obrazowania siatkówki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci, którzy mają mniej niż 18 lat lub więcej niż 70 lat
  • Osoby z zaawansowaną chorobą Stargardta, gdzie uszkodzenie siatkówki jest zbyt rozległe
  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami oczu (np. jaskra, zaćma, retinopatia cukrzycowa)
  • Osoby, które mają przeciwwskazania do znieczulenia ogólnego
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci biorący udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Osoby, które nie mają potwierdzonych genetycznie obustronnych mutacji genu ABCA4 (gen odpowiedzialny za chorobę Stargardta)
  • Pacjenci z poważnymi chorobami układowymi (np. niekontrolowana cukrzyca, choroby serca, choroby nerek)
  • Osoby, które przeszły operację oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami oczu lub ogólnoustrojowymi
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub stosujące leki przeciwzakrzepowe, których nie można czasowo odstawić
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć lub wypełnić wymogów badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SB-007 to terapia genowa stosowana poprzez zastrzyk podsiatkówkowy. Jest badana u pacjentów z chorobą Stargardta typu 1 (STGD1), rzadką chorobą genetyczną oka, która prowadzi do utraty wzroku. SB-007 ma na celu rozwiązanie problemu mutacji w genie ABCA4, które są przyczyną tej choroby. Terapia ma potencjał poprawy funkcji wzrokowych u osób cierpiących na tę chorobę.

Co już wiadomo o tej terapii

SB-007 – eksperymentalny lek podawany podsiatkówkowo (przez iniekcję pod siatkówkę oka), obecnie badany w I/II fazie badań klinicznych u pacjentów z chorobą Stargardta typu 1 (STGD1). Lek ten jest testowany u osób z potwierdzonymi genetycznie obustronnym mutacjami genu ABCA4, które powodują tę rzadką chorobę siatkówki prowadzącą do utraty wzroku. Chociaż dokładny mechanizm działania SB-007 nie został jeszcze w pełni opisany w literaturze medycznej, badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji oraz wstępnej skuteczności leku w różnych dawkach, co może potencjalnie przynieść nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z tą obecnie nieuleczalną chorobą genetyczną.

Badane choroby

Choroba Stargardta Jest to genetyczne schorzenie siatkówki oka związane z mutacjami w genie ABCA4. Choroba charakteryzuje się postępującą utratą centralnego widzenia z powodu obumierania komórek światłoczułych w plamce żółtej - części siatkówki odpowiedzialnej za ostre widzenie centralne. W miarę postępu choroby w siatkówce pojawiają się charakterystyczne złogi przypominające plamki, widoczne podczas badania dna oka. Choroba Stargardta zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub okresie dojrzewania, choć znane są również przypadki o późniejszym początku. Typowym objawem jest stopniowe pogorszenie ostrości wzroku, trudności z adaptacją do ciemności oraz zaburzenia widzenia kolorów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-519535-42-00Kod protokołuSB-007 CS-101Planowana liczba uczestników86 osóbSponsorSplicebio S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).