Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa delandistrogene moxeparvovec u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a po wcześniejszym leczeniu

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. W ramach tego badania oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie Delandistrogene moxeparvovec (znanego również jako SRP-9001). Lek ten jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji dożylnej. Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci, którzy wcześniej otrzymali ten lek, reagują na niego w dłuższym okresie czasu.

W badaniu uczestniczą osoby, które już wcześniej przyjęły Delandistrogene moxeparvovec w ramach wcześniejszych badań klinicznych. Badanie ma na celu monitorowanie wszelkich działań niepożądanych, które mogą wystąpić po podaniu leku, oraz ocenę zmian w funkcjonowaniu mięśni i układu oddechowego. Uczestnicy będą obserwowani przez kilka lat, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich zdolność do poruszania się i ogólną kondycję fizyczną.

Podczas badania będą oceniane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak czas potrzebny na wstanie z podłogi, szybkość chodzenia na dystansie 10 metrów, oraz wyniki badań obrazowych, takich jak MRI serca i mięśni. Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat długoterminowego wpływu leku na zdrowie pacjentów z Dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Uczestnik musi wcześniej otrzymać delandistrogene moxeparvovec w ramach wcześniejszego badania klinicznego dotyczącego dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

    Uczestnik musi mieć rodzica lub opiekuna prawnego, lub być w wieku co najmniej 18 lat i być w stanie zrozumieć oraz przestrzegać harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek delandistrogene moxeparvovec jest podawany dożylnie w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Podanie leku odbywa się w ramach wcześniejszego badania klinicznego, a obecne badanie ma na celu długoterminową obserwację.

  3. Krok 3

    Obserwacja długoterminowa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania delandistrogene moxeparvovec.

    Badanie obejmuje monitorowanie liczby uczestników z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem, poważnymi zdarzeniami niepożądanymi oraz zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie ocenia zmiany w wynikach testów funkcji ruchowych, takich jak ocena ambulatoryjna North Star, czas wstawania z podłogi, czas biegu na 10 metrów oraz wyniki testów funkcji kończyn górnych.

    Oceniane są również zmiany w wynikach badań MRI serca i układu mięśniowo-szkieletowego oraz zmiany w procentowej pojemności życiowej płuc i szczytowym przepływie wydechowym.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Badanie ma trwać do 15 listopada 2030 roku.

    Planowany początek rekrutacji uczestników to 29 maja 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną dystrofię mięśniową Duchenne'a. To choroba, która powoduje osłabienie mięśni.
  • Pacjent musiał wcześniej otrzymać lek o nazwie delandistrogene moxeparvovec w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent musi mieć rodzica lub opiekuna prawnego, który pomoże mu zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt w badaniu oraz innych wymagań. Jeśli pacjent ma co najmniej 18 lat, musi sam być w stanie to zrozumieć i przestrzegać tych wymagań.
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie są mężczyznami, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mają dystrofii mięśniowej Duchenne'a, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SRP-9001 to eksperymentalna terapia genowa, która jest badana w celu leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Terapia ta ma na celu dostarczenie zdrowej kopii genu dystrofiny do komórek mięśniowych, co może pomóc w poprawie funkcji mięśni i spowolnieniu postępu choroby. W badaniu klinicznym ocenia się długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność tej terapii u pacjentów, którzy wcześniej ją otrzymali.

Co już wiadomo o tej terapii

Delandistrogene moxeparvovec – Jest to lek podawany w formie infuzji dożylnej, stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania. Działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie genów, które pomagają w produkcji dystrofiny, białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, co oznacza, że jego działanie polega na modyfikacji genetycznej w celu leczenia choroby.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i charakteryzuje się trudnościami w chodzeniu, bieganiu oraz wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem pacjenci mogą stracić zdolność do samodzielnego poruszania się. Choroba wpływa również na mięśnie oddechowe i sercowe, co może prowadzić do problemów z oddychaniem i funkcjonowaniem serca. Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505043-39-00Kod protokołuSRP-9001-305Planowana liczba uczestników393 osobySponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).