Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności etranakogenu dezaparwowek u dorosłych mężczyzn z hemofilią B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mężczyzn z chorobą zwaną hemofilią B. Hemofilia B to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo z powodu braku białka zwanego czynnikiem IX. W tym badaniu oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie etranacogene dezaparvovec, znanego również jako CSL222. Jest to specjalny rodzaj terapii genowej, która ma na celu poprawę krzepnięcia krwi poprzez wprowadzenie zmodyfikowanego genu czynnika IX do organizmu pacjenta.

W badaniu biorą udział mężczyźni, którzy wcześniej otrzymali leczenie CSL222 w ramach wcześniejszych badań. Celem jest monitorowanie ich stanu zdrowia przez dłuższy czas, aby upewnić się, że terapia jest bezpieczna i skuteczna. Uczestnicy będą regularnie badani, aby sprawdzić, czy nie występują u nich poważne działania niepożądane oraz jak dobrze działa terapia w zmniejszaniu liczby krwawień.

Badanie będzie trwało do 2035 roku, a jego wyniki pomogą lepiej zrozumieć, jak terapia genowa wpływa na osoby z hemofilią B. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem liczby krwawień, poziomu czynnika IX w organizmie oraz jakości życia. Badanie ma na celu zapewnienie, że terapia jest bezpieczna i przynosi korzyści pacjentom w dłuższej perspektywie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Udział w badaniu wymaga wcześniejszego zakończenia udziału w badaniach CSL222_2001 lub CSL222_3001, lub upływu co najmniej 5 lat od otrzymania leku CSL222.

    Konieczne jest podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu oraz gotowość do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek Hemgenix zawierający substancję czynną etranacogene dezaparvovec jest podawany w formie dożylnej infuzji.

    Lek jest dostępny jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji o stężeniu 1 x 10^13 kopii genomu/mL.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku u dorosłych mężczyzn z hemofilią B.

    Monitorowane są poważne zdarzenia niepożądane (SAE) oraz zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Badanie obejmuje ocenę rocznego wskaźnika krwawień (ABR) oraz liczby uczestników bez epizodów krwawień.

    Analizowana jest aktywność endogennego czynnika IX (FIX) oraz zmiany w jego aktywności w porównaniu do wartości wyjściowych.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Badanie obejmuje ocenę jakości życia za pomocą kwestionariusza EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) oraz Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Hem-A-QoL).

    Analizowane są zmiany w wynikach tych kwestionariuszy w porównaniu do wartości wyjściowych.

  6. Krok 6

    Czas trwania badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 23 marca 2035 roku.

    Rekrutacja uczestników planowana jest na 15 września 2024 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi być dorosłym mężczyzną z hemofilią B. Hemofilia B to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Pacjent musiał otrzymać leczenie CSL222 w badaniu o nazwie CSL222_2001 lub CSL222_3001 i zakończyć udział w jednym z tych badań, lub musi minąć co najmniej 5 lat od otrzymania CSL222.
  • Pacjent musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu. Oznacza to, że pacjent zgadza się na udział i rozumie, na czym polega badanie.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań związanych z badaniem. Oznacza to, że pacjent musi być gotowy do współpracy i wykonywania wszystkich zaleceń związanych z badaniem.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest mężczyzną.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma hemofilii B.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie był wcześniej leczony w badaniach CSL222_2001 lub CSL222_3001.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest osobą dorosłą.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) to terapia genowa stosowana w leczeniu hemofilii B. Celem tej terapii jest dostarczenie pacjentom z hemofilią B genu, który koduje czynnik IX, białko niezbędne do prawidłowego krzepnięcia krwi. Dzięki temu pacjenci mogą produkować czynnik IX samodzielnie, co może zmniejszyć częstotliwość krwawień i poprawić jakość życia. Terapia ta jest badana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych mężczyzn, którzy wcześniej otrzymali tę terapię w ramach wcześniejszych badań klinicznych.

Co już wiadomo o tej terapii

Etranacogene Dezaparvovec – Jest to lek podawany w formie terapii genowej, który stosuje się dożylnie. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych mężczyzn z hemofilią B. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie hemofilii B, choroby genetycznej charakteryzującej się niedoborem czynnika IX krzepnięcia krwi. Mechanizm działania leku polega na dostarczeniu do organizmu pacjenta genu kodującego czynnik IX, co pozwala na jego produkcję w wątrobie. Etranacogene Dezaparvovec klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Hemofilia B – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika IX, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią B doświadczają częstych krwawień, które mogą występować spontanicznie lub po urazach. Krwawienia mogą dotyczyć stawów, mięśni oraz narządów wewnętrznych, co prowadzi do bólu i uszkodzeń tkanek. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Postęp choroby może prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie jest odpowiednio zarządzana. Regularne monitorowanie i odpowiednia opieka medyczna są kluczowe dla osób z tą chorobą.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2023-503765-37-00Kod protokołuCSL222_3003Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorCSL Behring LLC

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).