Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie emavusertibu jako monoterapii u pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch poważnych chorób krwi: ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz zespołu mielodysplastycznego (MDS) o wyższym ryzyku. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie CA-4948, znany również jako emavusertib. Lek ten jest podawany w formie tabletek doustnych. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i tolerowany jest ten lek u pacjentów, którzy mają nawrót choroby lub nie reagują na wcześniejsze leczenie.

Badanie składa się z dwóch części. W pierwszej części, zwanej fazą 1, naukowcy będą stopniowo zwiększać dawkę leku, aby znaleźć maksymalną dawkę, którą pacjenci mogą tolerować. W drugiej części, fazie 2a, lek będzie podawany w dawce ustalonej w fazie 1, aby ocenić jego działanie przeciwnowotworowe. W tej fazie szczególną uwagę zwróci się na pacjentów z mutacjami genów FLT-3, SF3B1 lub U2AF1, które mogą wpływać na rozwój choroby.

Podczas badania pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych oraz reakcji organizmu na leczenie. Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa leku, ale także jego skuteczności w zwalczaniu nowotworów krwi. W niektórych przypadkach pacjenci mogą otrzymać placebo, co jest standardową praktyką w badaniach klinicznych, aby porównać efekty działania nowego leku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Wymagana jest pisemna zgoda na udział oraz zgoda na przestrzeganie wymagań badania.

    Pacjent musi być w stanie przyjmować leki doustnie i zgodzić się na regularne pobieranie próbek szpiku kostnego i krwi obwodowej w trakcie badania.

  2. Krok 2

    Faza 1: eskalacja dawki

    Pacjent przyjmuje lek CA-4948 w formie powlekanej tabletki doustnie. Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku oraz ustalenie maksymalnej tolerowanej dawki.

    Podczas tej fazy monitorowane są działania niepożądane, wyniki badań laboratoryjnych, elektrokardiogramy oraz parametry życiowe pacjenta.

  3. Krok 3

    Faza 2a: rozszerzenie kohorty

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie leku CA-4948 w dawce ustalonej w fazie 1. Celem tej fazy jest ocena skuteczności leku w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) i zespołu mielodysplastycznego (MDS).

    Monitorowane są odpowiedzi kliniczne, takie jak całkowita odpowiedź (CR) oraz czas trwania odpowiedzi. Dodatkowo oceniane są parametry bezpieczeństwa, podobnie jak w fazie 1.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje badania laboratoryjne, ocenę stanu zdrowia oraz podsumowanie wyników leczenia.

    Pacjent jest informowany o dalszych krokach, które mogą obejmować kontynuację leczenia lub inne zalecenia medyczne w zależności od wyników badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat.
  • Musisz mieć oczekiwaną długość życia wynoszącą co najmniej 3 miesiące.
  • Twój stan zdrowia musi być oceniony jako dobry lub bardzo dobry według skali, która mierzy, jak dobrze pacjent radzi sobie z codziennymi czynnościami.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę ostrej białaczki szpikowej (AML) lub zespołu mielodysplastycznego (MDS) o wyższym ryzyku, zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 roku.
  • Musisz mieć akceptowalną funkcję narządów, co oznacza, że twoje wyniki badań krwi i inne testy muszą być w określonych granicach.
  • Musisz mieć poziom enzymu CPK poniżej określonego poziomu, co oznacza, że twoje mięśnie nie są nadmiernie uszkodzone.
  • Musisz być w stanie połykać i przyswajać leki doustne.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, oraz mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznych metod antykoncepcji podczas badania i przez 180 dni po ostatniej dawce leku.
  • Musisz być gotowy i zdolny do podpisania pisemnej zgody na udział w badaniu oraz przestrzegania jego wymagań.
  • Musisz być gotowy do poddania się pobraniu próbek szpiku kostnego i krwi w trakcie badania, co jest niezbędne do diagnozy i oceny AML i MDS.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które niedawno przeszły inne terapie przeciwnowotworowe, które mogą zakłócać działanie leku badawczego.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu.
  • Osoby z ciężkimi problemami z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, ponieważ lek może wpływać na rozwój dziecka.
  • Pacjenci z alergią na składniki leku badawczego.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania lub nie wyrażają zgody na udział.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CA-4948 to lek podawany doustnie, który jest badany w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym (MDS). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tego leku u pacjentów, u których choroba powróciła lub nie reaguje na standardowe leczenie. Lek działa poprzez hamowanie specyficznego białka, co może pomóc w kontrolowaniu wzrostu komórek nowotworowych. W fazie 2a badania, CA-4948 jest testowany pod kątem jego skuteczności w zwalczaniu nowotworów u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi.

Co już wiadomo o tej terapii

CA-4948 – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2A. Jego głównym celem jest leczenie pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) oraz zespołem mielodysplastycznym (MDS) o wyższym ryzyku. CA-4948 działa poprzez hamowanie kinazy IRAK4, co wpływa na szlaki sygnałowe związane z rozwojem nowotworów. Lek ten jest klasyfikowany jako inhibitor kinazy i jest badany pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności w leczeniu nowotworów z mutacjami FLT-3 oraz mutacjami spliceosomu SF3B1 lub U2AF1.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa (AML)

    Jest to nowotwór krwi, który zaczyna się w szpiku kostnym, gdzie produkowane są komórki krwi. W AML dochodzi do niekontrolowanego wzrostu nieprawidłowych białych krwinek, które zakłócają produkcję normalnych komórek krwi. Choroba może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie, infekcje i krwawienia. AML może szybko się rozwijać, co wymaga szybkiej interwencji medycznej. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać poważnych problemów zdrowotnych związanych z niedoborem zdrowych komórek krwi.

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS) o wyższym ryzyku

    Jest to grupa zaburzeń, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. W MDS komórki krwi są często nieprawidłowe i nie funkcjonują prawidłowo, co prowadzi do anemii, infekcji i krwawień. Zespół ten może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową, co czyni go bardziej niebezpiecznym. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, bladość skóry i częste infekcje. Choroba postępuje różnie u różnych pacjentów, ale zazwyczaj wymaga regularnego monitorowania i interwencji medycznej.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-513313-13-00Kod protokołuCA-4948-102Planowana liczba uczestników366 osóbSponsorCuris Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).