Badanie kliniczne fazy 2 nad wpływem momelotinibu i luspaterceptu u pacjentów z mielofibrozą zależną od transfuzji.

Rozpoczęcie leczenia

Na początku badania otrzymasz dwa leki: momelotinib i luspaterceptu.

Momelotinib będziesz przyjmować w postaci tabletek codziennie przez usta.

Luspaterceptu (znany również jako Reblozyl) otrzymasz w postaci zastrzyku podawanego co 3 tygodnie. Lek ten jest przygotowywany z proszku (75 mg) i podawany jako roztwór do wstrzykiwań.

Leczenie przez pierwsze 24 tygodnie

Będziesz otrzymywać oba leki przez pierwsze 24 tygodnie badania.

W tym czasie będziesz regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia.

Głównym celem tego okresu jest sprawdzenie, czy kombinacja leków pomoże ci w osiągnięciu niezależności od transfuzji - czyli sytuacji, w której nie będziesz potrzebować przetaczania krwi przez co najmniej 12 tygodni.

Ocena po 24 tygodniach

Po 24 tygodniach leczenia zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena twojego stanu.

Sprawdzone zostanie, czy osiągnąłeś niezależność od transfuzji - oznacza to, że przez co najmniej 12 tygodni przed 24. tygodniem nie potrzebowałeś transfuzji krwi (z wyjątkiem sytuacji krwawienia).

Dodatkowo twój poziom hemoglobiny (białka w krwi odpowiedzialnego za transport tlenu) powinien utrzymywać się na poziomie co najmniej 8 g/dL przez ten okres.

Regularne wizyty kontrolne

Podczas całego badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych.

Na każdej wizycie będą sprawdzane twoje parametry laboratoryjne - wyniki badań krwi, które pokażą, jak działają leki.

Będą również monitorowane twoje funkcje życiowe takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura.

Lekarz będzie oceniać twój stan sprawności według skali ECOG - jest to sposób oceny, jak dobrze radzisz sobie z codziennymi czynnościami.

Monitorowanie działań niepożądanych

Przez cały czas trwania badania będą dokładnie monitorowane wszelkie działania niepożądane - czyli problemy zdrowotne, które mogą być związane z przyjmowaniem leków.

Szczególną uwagę będzie poświęcona poważnym działaniom niepożądanym oraz takim, które mogą wymagać przerwania leczenia.

Będą również sprawdzane zmiany w funkcjach narządów, aby upewnić się, że leki nie wpływają negatywnie na pracę twojego organizmu.

Badania stężenia leków

W określonych momentach badania zostaną pobrane próbki twojej krwi do zbadania stężenia momelotinibu i jego metabolitu o nazwie M21.

Te badania pomogą zrozumieć, jak twój organizm przetwarza lek i czy osiąga odpowiednie poziomy w krwi.

Kontynuacja lub zakończenie badania

Po ocenie wyników w 24. tygodniu, w zależności od twojej odpowiedzi na leczenie, leczenie może być kontynuowane.

Badanie będzie trwać do października 2026 roku lub do momentu, gdy zostanie podjęta decyzja o jego zakończeniu.

Jeśli w którymkolwiek momencie wystąpią poważne problemy zdrowotne związane z leczeniem, może być konieczne przerwanie udziału w badaniu.