Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad koenzymem Q (ubichinol) i kwasem askorbinowym u pacjentów z zaburzeniami mitochondrialnymi i ataksją móżdżkową

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobami mitochondrialnymi oraz ataksją móżdżkową. Choroby mitochondrialne to schorzenia, które wpływają na funkcjonowanie mitochondriów, czyli części komórek odpowiedzialnych za produkcję energii. Ataksja móżdżkowa to zaburzenie, które powoduje problemy z koordynacją ruchową. W badaniu zostanie użyty ubiquinol, znany również jako koenzym Q10, który jest substancją naturalnie występującą w organizmie i wspomagającą produkcję energii w komórkach.

Celem badania jest sprawdzenie, czy ubiquinol jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu tych schorzeń. Uczestnicy będą przyjmować ubiquinol w formie proszku do sporządzania zawiesiny doustnej. Badanie będzie trwało 18 miesięcy, podczas których uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w celu monitorowania ich stanu zdrowia i oceny efektów leczenia. W trakcie wizyt będą przeprowadzane wywiady oraz badania, aby ocenić, czy występują jakiekolwiek działania niepożądane oraz jak ubiquinol wpływa na objawy choroby.

W badaniu zostanie również oceniona zmiana w funkcjonowaniu poznawczym, umiejętnościach językowych, jakości życia oraz nasilenie objawów ruchowych. Dodatkowo, monitorowane będą poziomy koenzymu Q10 we krwi, aby sprawdzić, jak organizm reaguje na leczenie. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy ubiquinol może być skutecznym sposobem leczenia dla osób z chorobami mitochondrialnymi i ataksją móżdżkową.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 1 do 90 lat oraz diagnoza choroby mitochondrialnej lub ataksji móżdżkowej.

    Uczestnik musi wyrazić zgodę na przestrzeganie procedur badania, w tym na częste i długotrwałe wizyty kontrolne.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje ubiquinol w formie proszku do sporządzania zawiesiny doustnej w saszetkach o dawce 150 mg.

    Lek przyjmowany jest doustnie przez okres 18 miesięcy.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Podczas badania uczestnik bierze udział w regularnych wizytach kontrolnych, które obejmują ocenę ewentualnych działań niepożądanych związanych z przyjmowaniem Ubiquinolu.

    Wizyty kontrolne odbywają się w określonych momentach: V1, V3, V4, V5 i V6.

  4. Krok 4

    Ocena efektów leczenia

    Na koniec 18-miesięcznego okresu leczenia ocenia się zmiany w funkcjonowaniu poznawczym, umiejętnościach językowych, jakości życia oraz nasileniu objawów.

    Zmiany te są mierzone za pomocą różnych skal i testów, takich jak Skala Zachowań Adaptacyjnych Vineland, III edycja (VABS-III).

  5. Krok 5

    Monitorowanie biomarkerów

    Podczas badania monitorowane są poziomy CoQ10 w osoczu oraz inne biomarkery, takie jak FGF21 i GDF15, w celu oceny skuteczności leczenia.

    Analizy te są przeprowadzane podczas wizyt V1, V3, V5 i V6.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Minimalny wiek uczestnika to 1 rok w momencie wizyty kwalifikacyjnej. W badaniu mogą brać udział zarówno dzieci, jak i dorośli, maksymalny wiek to 90 lat.
  • Diagnoza co najmniej jednej z następujących chorób:
    • Genetyczna diagnoza choroby mitochondrialnej
    • Ataksja móżdżkowa (z diagnozą molekularną lub bez niej). Ataksja móżdżkowa to zaburzenie, które wpływa na koordynację ruchów.
    • Poziom w klasyfikacji funkcji motorycznych (GMFCS) poniżej 4 na początku badania. GMFCS to system oceny zdolności ruchowych.
    • Zgoda na przestrzeganie procedur badania. W przypadku osób poniżej 18 roku życia (lub wieku zgody), rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić zgodę na udział w badaniu i przestrzeganie jego wymagań, w tym częstych i długotrwałych wizyt kontrolnych. Pacjenci w wieku od 12 do 18 lat powinni podpisać dokument zgody na udział.
    • Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą być gotowi stosować skuteczną metodę antykoncepcji (np. implanty, zastrzyki, plastry, doustne środki antykoncepcyjne, metody barierowe, urządzenia wewnątrzmaciczne) od momentu podpisania zgody do 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego lub wizyty końcowej. Mężczyźni muszą zgodzić się na nieoddawanie nasienia podczas badania i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego lub wizyty końcowej. Uwaga: Metoda podwójnej bariery (np. prezerwatywa z środkiem plemnikobójczym) jest wymagana, jeśli nie stosuje się innych metod antykoncepcji.
    • Uczestnicy muszą powstrzymać się od stosowania innych form Koenzymu Q10 i/lub statyn przez 30 dni przed wizytą początkową i przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej genetycznej diagnozy choroby mitochondrialnej lub ataksji móżdżkowej, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Przedział wiekowy obejmuje dzieci i dorosłych.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Dotyczy to osób, które mogą być uznane za szczególnie wrażliwe.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Koenzym Q (Ubiquinol) to substancja, która jest badana w tym badaniu klinicznym. Ubiquinol jest formą koenzymu Q10, który jest naturalnie obecny w organizmie i odgrywa kluczową rolę w produkcji energii w komórkach. W tym badaniu jest stosowany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zaburzeniami mitochondrialnymi oraz ataksją móżdżkową. Celem jest sprawdzenie, czy ubiquinol może poprawić funkcjonowanie komórek i złagodzić objawy związane z tymi schorzeniami.

Co już wiadomo o tej terapii

Ubiquinol – Ubiquinol jest podawany doustnie i jest stosowany w leczeniu zaburzeń mitochondrialnych oraz ataksji móżdżkowej. Obecnie znajduje się w fazie IIa badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują choroby mitochondrialne oraz ataksje móżdżkowe. Ubiquinol działa na poziomie molekularnym jako antyoksydant, wspomagając produkcję energii w komórkach. Klasyfikowany jest jako suplement diety o działaniu wspomagającym funkcje mitochondrialne.

Badane choroby

  • Zaburzenia mitochondrialne

    Są to choroby wynikające z nieprawidłowego funkcjonowania mitochondriów, które są odpowiedzialne za produkcję energii w komórkach. Objawy mogą być bardzo różnorodne i obejmować problemy z mięśniami, sercem, wątrobą, układem nerwowym oraz wzrokiem. Choroba może postępować powoli lub szybko, w zależności od rodzaju mutacji genetycznej. Często występuje zmęczenie, osłabienie mięśni, a także problemy z koordynacją ruchową. W miarę postępu choroby mogą pojawić się trudności z oddychaniem i problemy neurologiczne.

  • Ataksje móżdżkowe

    To grupa zaburzeń charakteryzujących się problemami z koordynacją ruchową, równowagą i mową, wynikającymi z uszkodzenia móżdżku. Objawy mogą obejmować chwiejny chód, trudności z precyzyjnymi ruchami, drżenie oraz niewyraźną mowę. Choroba może być dziedziczna lub nabyta, a jej przebieg jest różnorodny. W miarę postępu mogą pojawić się dodatkowe objawy neurologiczne, takie jak problemy z oczami czy trudności z połykaniem. Ataksje mogą wpływać na codzienne funkcjonowanie, utrudniając wykonywanie prostych czynności.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-505244-18-01Kod protokołuFSJD-EnergiQ-2023Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorFundacio Sant Joan De Deu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).