Bezpieczeństwo i tolerancja S233107 podawanego dośrodkowo u pacjentów z spinokerebellarną ataksją typu 3

Rozpoczęcie udziału

Po zapisaniu się do badania podpisuje się zgodę i przeprowadza się badania wyjściowe, które obejmują badanie kliniczne, elektrokardiogram (EKG), badania laboratoryjne krwi i płynu mózgowo‑rdzeniowego, pomiar parametrów życiowych, wagę oraz ocenę ryzyka samobójstwa.

Wszystkie wyniki są wykorzystywane do oceny stanu zdrowia przed podaniem jakiegokolwiek leku.

Randomizacja i podział na grupy

Następnie uczestnik jest losowo przydzielany do grupy otrzymującej S233107 lub do grupy otrzymującej placebo. podział odbywa się w podwójnie ślepym trybie, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

Grupy są równomiernie zbalansowane, aby wyniki były porównywalne.

Część 1 – wielokrotne dawki rosnące

W tej fazie podaje się lek S233107 w postaci roztworu do wstrzykiwań o stężeniu 15 mg/ml lub 4 mg/ml, podawany jest do przestrzeni podpajęczynówkowej (tzw. podanie intrathecalne), czyli bezpośrednio do płynu mózgowo‑rdzeniowego.

Dawka i objętość podawana przy każdym wstrzyknięciu są określone w protokole badania i zwiększane stopniowo w kolejnych kohortach uczestników.

Podania odbywają się wielokrotnie w określonych odstępach czasu, które są ustalone w protokole (np. co kilka tygodni). po każdym podaniu przeprowadza się kontrolę bezpieczeństwa.

Ocena bezpieczeństwa po każdej dawce

Po każdym podaniu leku lub placebo monitoruje się wystąpienie działań niepożądanych, wykonuje się elektrokardiogram, ponownie pobiera się próbki krwi i płynu mózgowo‑rdzeniowego oraz mierzy parametry życiowe, wagę i ocenę ryzyka samobójstwa.

Wszystkie obserwacje są zapisywane i analizowane przed przystąpieniem do kolejnej dawki.

Przejście do części otwartej (część 2)

Po zakończeniu części 1 uczestnicy mogą wziąć udział w części otwartej, w której wszyscy otrzymują aktywny lek S233107 bez użycia placebo.

Dawki są podawane w taki sam sposób – podanie intrathecalne roztworu o stężeniu 15 mg/ml lub 4 mg/ml – i powtarzane zgodnie z harmonogramem określonym w protokole.

Długoterminowe monitorowanie

W trakcie części otwartej oraz po jej zakończeniu wykonywane są regularne wizyty kontrolne, podczas których ponownie ocenia się bezpieczeństwo, wykonuje się elektrokardiogram, badania laboratoryjne krwi i płynu mózgowo‑rdzeniowego oraz monitoruje parametry życiowe i wagę.

Monitorowanie trwa do końca badania, aby zebrać pełne dane dotyczące tolerancji i działania leku.