Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne rusfertidu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej czerwienicą prawdziwą, która jest rodzajem nowotworu krwi. W tej chorobie organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek, co może prowadzić do różnych problemów zdrowotnych. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest lek o nazwie rusfertide (znany również jako PTG-300) w kontrolowaniu poziomu hematokrytu, czyli ilości czerwonych krwinek we krwi, u pacjentów z czerwienicą prawdziwą.

W badaniu pacjenci będą otrzymywać rusfertide w formie zastrzyków podskórnych. Istnieją różne dawki tego leku, takie jak 10 mg, 20 mg, 30 mg, 45 mg i 60 mg. Niektórzy pacjenci mogą otrzymać placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnej substancji. Badanie ma na celu ocenę, czy rusfertide pomaga w utrzymaniu poziomu hematokrytu poniżej 45% bez potrzeby częstych upustów krwi, które są standardowym sposobem leczenia tej choroby.

Badanie będzie trwało kilka miesięcy, a pacjenci będą monitorowani pod kątem liczby upustów krwi, poziomu hematokrytu oraz ogólnego samopoczucia. Wyniki te pomogą określić, czy rusfertide jest skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia czerwienicy prawdziwej. Pacjenci będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby lekarze mogli śledzić ich stan zdrowia i odpowiedź na leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej rusfertide lub placebo.

    Lek rusfertide jest podawany w formie zastrzyku podskórnego. Dostępne dawki to 10 mg, 20 mg, 30 mg, 45 mg i 60 mg.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje zastrzyki podskórne zgodnie z przydzieloną dawką. Częstotliwość i czas trwania podawania leku są określone przez badaczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta oraz skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są m.in. wartości hematokrytu, liczba krwinek białych i płytek krwi.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest ocena, czy rusfertide pomaga w utrzymaniu kontroli nad hematokrytem u pacjentów z czerwienicą prawdziwą.

    Wyniki są oceniane na podstawie liczby flebotomii oraz poziomu hematokrytu w okresie od 20 do 32 tygodnia badania.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę zmian w objawach i ogólnym stanie zdrowia.

    Badanie ma na celu zakończenie w kwietniu 2027 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Osoby, które mają co najmniej 18 lat lub więcej, w zależności od minimalnego wieku zgody w danym kraju.
  • Osoby, które spełniają zaktualizowane kryteria Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2016 roku dotyczące diagnozy czerwienicy prawdziwej (Polycythemia Vera).
  • Osoby, które potrzebują upustów krwi z powodu niewystarczającej kontroli hematokrytu (procent krwi składający się z czerwonych krwinek), co oznacza:
    • Przynajmniej 3 upusty krwi w ciągu 28 tygodni przed losowym przydzieleniem do grupy badawczej lub przynajmniej 5 upustów krwi w ciągu roku przed losowym przydzieleniem do grupy badawczej.
    • Ostatni upust krwi z powodu niewystarczającej kontroli hematokrytu w ciągu 3 miesięcy przed losowym przydzieleniem do grupy badawczej.
    • Brak upustu krwi w ciągu 6 dni przed losowym przydzieleniem do grupy badawczej.
    • Wyniki morfologii krwi (CBC) tuż przed losowym przydzieleniem do grupy badawczej muszą być następujące:
      • Hematokryt poniżej 45%.
      • Liczba białych krwinek (WBC) od 4000 do 20 000 na mikrolitr krwi.
      • Liczba płytek krwi od 100 000 do 1 000 000 na mikrolitr krwi.
      • Osoby przyjmujące terapię cytoredukcyjną (leczenie zmniejszające liczbę komórek) w momencie losowego przydzielenia do grupy badawczej muszą być na stabilnym schemacie leczenia czerwienicy prawdziwej.
      • Osoby leczone wyłącznie upustami krwi w momencie losowego przydzielenia do grupy badawczej muszą przerwać terapię cytoredukcyjną od 2 do 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Rusfertide (PTG-300) to lek, który naśladuje działanie hepcydyny – naturalnej substancji w organizmie regulującej poziom żelaza. W badaniu ocenia się jego skuteczność w kontrolowaniu hematokrytu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą.

Co już wiadomo o tej terapii

Rusfertide – Rusfertide jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie pacjentów z czerwienicą prawdziwą, chorobą charakteryzującą się nadmierną produkcją czerwonych krwinek. Rusfertide działa jako mimetyk hepcydyny, co oznacza, że naśladuje działanie naturalnego hormonu regulującego poziom żelaza w organizmie, pomagając w kontrolowaniu hematokrytu. Jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Czerwienica prawdziwa – Jest to choroba krwi, w której organizm produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek. Nadmiar tych komórek powoduje zagęszczenie krwi, co może prowadzić do problemów z krążeniem. Objawy mogą obejmować bóle głowy, zawroty głowy, świąd skóry oraz zaczerwienienie twarzy. Choroba rozwija się powoli i może trwać wiele lat bez wyraźnych objawów. W miarę postępu choroby mogą pojawić się powikłania, takie jak powiększenie śledziony. Czerwienica prawdziwa jest uważana za rzadką chorobę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509750-58-00Kod protokołuVERIFYPlanowana liczba uczestników250 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).