Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie leczenia ostrej białaczki szpikowej i zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka hydroksykarbamidem lub merkaptopuryną z kwasem walproinowym u pacjentów niezdolnych do standardowej chemioterapii

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi (AML) oraz zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka (HR-MDS), którzy nie mogą być poddani standardowej chemioterapii. W badaniu stosowane są dwa różne schematy leczenia. Pierwszy z nich łączy hydroksykarbamid z kwasem walproinowym, a drugi łączy merkaptopurynę z kwasem walproinowym. Hydroksykarbamid i merkaptopuryna to leki stosowane w leczeniu nowotworów, a kwas walproinowy jest lekiem przeciwpadaczkowym, który może wspomagać działanie innych leków.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji tych kombinacji leków oraz ich skuteczności w leczeniu pacjentów z AML i HR-MDS. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jakie leki są podawane. Pacjenci będą przyjmować leki doustnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez cały czas trwania badania. W trakcie badania będą oceniane zmiany w stanie zdrowia pacjentów oraz ewentualne korzyści kliniczne wynikające z zastosowanego leczenia.

Badanie ma na celu również ocenę jakości życia pacjentów oraz zmniejszenie liczby hospitalizacji i transfuzji krwi lub płytek krwi. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla pacjentów, którzy nie mogą być poddani standardowej chemioterapii. Badanie potrwa do 2032 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do poprawy opieki nad pacjentami z AML i HR-MDS.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat przebiegu badania oraz wymaganych procedur.

    Pacjent podpisuje formularz świadomej zgody, co jest niezbędne do uczestnictwa w badaniu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków

    Pacjent przyjmuje leki doustnie. W badaniu stosowane są dwa schematy leczenia: hydroksykarbamid w połączeniu z kwasem walproinowym lub merkaptopuryna w połączeniu z kwasem walproinowym.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leków są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie, zgodnie z ustalonymi dawkami klinicznymi.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są działania niepożądane, w tym ich częstość i nasilenie.

    Pacjent przechodzi badania fizykalne oraz badania laboratoryjne krwi i moczu, aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest na podstawie korzyści klinicznych, które są zdefiniowane w protokole badania.

    Oceniane są zmiany w stanie zdrowia pacjenta od momentu rozpoczęcia badania oraz w trakcie jego trwania.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Pacjent wypełnia kwestionariusze dotyczące jakości życia związanej ze zdrowiem, takie jak EQ-5D-5L, SF-36, QLQ-C30 oraz NCI-PRO-CTCAE.

    Analizowana jest liczba hospitalizacji oraz transfuzji krwi i płytek krwi w trakcie i po zakończeniu badania w porównaniu do stanu początkowego.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 1 września 2032 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje na temat wyników oraz dalszych kroków związanych z leczeniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Kobieta lub mężczyzna, w wieku 18 lat lub starszy
  • Podpisana pisemna zgoda na udział w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do standardowej terapii, co oznacza, że mają wynik HCT-CI równy lub większy niż 3
  • Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do standardowej terapii z innych powodów, w tym z powodu wyboru pacjenta
  • Pacjenci z rozpoznaniem ostrej białaczki szpikowej (AML) według klasyfikacji ELN 2022, lub z nawrotem/odpornością na leczenie AML, lub z AML związanym z zespołem mielodysplastycznym (MDS) lub wywołanym terapią, lub z wysokim ryzykiem MDS, lub z ostrą białaczką promielocytową, którzy nie kwalifikują się do standardowej terapii i/lub specyficznej terapii
  • Odpowiednia funkcja nerek i wątroby, chyba że jest to wyraźnie związane z chorobą, co oznacza, że wyniki badań laboratoryjnych muszą być w określonych granicach
  • Status wydolności według Europejskiej Grupy Współpracy Onkologicznej (ECOG) wynoszący 0, 1 lub 2, co oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkimi ograniczeniami
  • Kobiety karmiące piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na 3 dni przed przyjęciem pierwszej dawki leku badawczego. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez ponad 3 miesiące po ostatniej dawce leku badawczego. Kobiety są uważane za niezdolne do rozrodu, jeśli mają historię chirurgicznej sterylizacji lub dowody na stan pomenopauzalny, co oznacza brak miesiączki przez ponad rok z powodu naturalnej menopauzy, owariektomii wywołanej promieniowaniem lub menopauzy wywołanej chemioterapią

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ostrej białaczki szpikowej (AML). To rodzaj nowotworu krwi i szpiku kostnego.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby móc uczestniczyć.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, więc płeć nie jest kryterium wykluczającym.
  • Osoby należące do szczególnie wrażliwych grup, które wymagają dodatkowej ochrony, nie są wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Hydroksymocznik to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów, w tym białaczki. Działa poprzez spowalnianie lub zatrzymywanie wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z kwasem walproinowym, aby ocenić jego bezpieczeństwo i skuteczność u pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka, którzy nie mogą być poddani standardowej chemioterapii. Kwas walproinowy to lek, który jest zwykle stosowany w leczeniu padaczki i zaburzeń nastroju. W tym badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z hydroksymocznikiem lub 6-merkaptopuryną, aby ocenić jego potencjalne korzyści w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową lub zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka. 6-Merkaptopuryna to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez zakłócanie wzrostu komórek nowotworowych. Jest stosowany w leczeniu niektórych rodzajów białaczki. W badaniu klinicznym jest łączony z kwasem walproinowym, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów, którzy nie mogą być poddani standardowej chemioterapii.

Co już wiadomo o tej terapii

Hydroksymocznik – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka (HR-MDS) u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do standardowej chemioterapii. Obecnie jest badany w połączeniu z kwasem walproinowym w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności. Hydroksymocznik działa poprzez hamowanie syntezy DNA, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych. Kwas walproinowy – Jest to lek podawany doustnie, który w badaniach klinicznych jest łączony z hydroksymocznikiem lub 6-merkaptopuryną w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka (HR-MDS). Kwas walproinowy jest znany ze swojego działania przeciwdrgawkowego, ale w tym kontekście badany jest jego potencjał w terapii nowotworowej. Działa poprzez modulację aktywności enzymów histonowych, co wpływa na ekspresję genów i może hamować wzrost komórek nowotworowych. 6-Merkaptopuryna – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) oraz zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka (HR-MDS) w połączeniu z kwasem walproinowym. Obecnie jest badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w tej kombinacji. 6-Merkaptopuryna działa jako antymetabolit, zakłócając syntezę puryn, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa (AML) – Jest to rodzaj nowotworu krwi i szpiku kostnego, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek. Te nieprawidłowe komórki mogą gromadzić się w szpiku kostnym, co prowadzi do zmniejszenia produkcji normalnych krwinek. Choroba może prowadzić do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie, infekcje i krwawienia. AML może rozwijać się szybko i wymagać natychmiastowej uwagi medycznej. W miarę postępu choroby, może dojść do poważnych zaburzeń w funkcjonowaniu organizmu. Choroba jest bardziej powszechna u dorosłych niż u dzieci.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-501992-15-00Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorHelse Bergen HF

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).