Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie leków bleksymenibu, wenetoklaksu i azacytydyny u pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową z mutacjami KMT2A lub NPM1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej białaczki szpikowej, która jest chorobą nowotworową szpiku kostnego i krwi. W badaniu mogą wziąć udział osoby z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, u których stwierdzono określone zmiany genetyczne zwane przearanżacjami KMT2A lub mutacjami NPM1, i które nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii ze względu na wiek lub inne schorzenia. W badaniu stosowane będą następujące leki: bleximenib o nazwie kodowej JNJ-75276617, venetoclax oraz azacytydyna. Część uczestników otrzyma bleximenib w połączeniu z venetoclax i azacytydyną, a część otrzyma placebo z venetoclax i azacytydyną.

Celem badania jest porównanie skuteczności leczenia bleximenibem w połączeniu z venetoclax i azacytydyną z leczeniem samym venetoclax i azacytydyną. Badanie będzie oceniać, jak często dochodzi do całkowitej remisji choroby, czyli zniknięcia objawów białaczki, oraz jak długo żyją uczestnicy badania. Wszystkie leki podawane są doustnie w postaci tabletek powlekanych lub w postaci zastrzyków do żyły w przypadku azacytydyny.

Badanie ma charakter randomizowany i podwójnie zaślepiony, co oznacza, że uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup leczenia, a ani oni, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje bleximenib, a kto placebo. Leczenie będzie kontynuowane przez długi okres czasu, a uczestnicy będą regularnie badani w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków. W badaniu mogą wziąć udział osoby w wieku co najmniej osiemnastu lat, które spełniają określone kryteria zdrowotne dotyczące funkcji nerek, wątroby oraz liczby białych krwinek.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia - faza wstępna

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup leczenia. Proces losowania jest przypadkowy i ani Ty, ani lekarze nie będziecie wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony (badanie podwójnie zaślepione).

    Jedna grupa otrzyma połączenie trzech leków: bleximenib, wenetoklaks i azacytydynę. Druga grupa otrzyma wenetoklaks i azacytydynę oraz placebo (substancję nieaktywną) zamiast bleximenibu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leków doustnych

    Będziesz przyjmować bleximenib (lub placebo) w postaci tabletek powlekanych do połykania. Lek ten jest przeznaczony do podawania doustnego.

    Będziesz również przyjmować wenetoklaks w postaci tabletek powlekanych. Dostępne są tabletki o dawkach 50 mg i 100 mg. Lek ten również jest przeznaczony do podawania doustnego.

    Dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania przyjmowania tych leków zostaną ustalone przez lekarza prowadzącego badanie zgodnie z protokołem.

  3. Krok 3

    Otrzymywanie azacytydyny

    Będziesz otrzymywać azacytydynę w postaci zawiesiny do wstrzykiwań. Lek ten jest podawany dożylnie (do żyły).

    Azacytydyna jest dostępna w dawce 25 mg na mililitr w postaci proszku do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań.

    Harmonogram podawania azacytydyny zostanie ustalony przez lekarza zgodnie z protokołem badania.

  4. Krok 4

    Cykle leczenia

    Leczenie będzie prowadzone w cyklach. Każdy cykl trwa określony czas, w którym przyjmujesz leki zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Będziesz kontynuować przyjmowanie leków przez kolejne cykle zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty i badania kontrolne

    W trakcie badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych w ośrodku badawczym.

    Podczas tych wizyt będą przeprowadzane badania krwi, badania szpiku kostnego oraz inne niezbędne badania diagnostyczne w celu oceny odpowiedzi na leczenie i monitorowania Twojego stanu zdrowia.

    Będziesz również pytany o samopoczucie oraz ewentualne działania niepożądane leków.

  6. Krok 6

    Kontynuacja leczenia

    Leczenie będzie kontynuowane zgodnie z protokołem badania. Czas trwania leczenia zależy od odpowiedzi organizmu na terapię oraz od decyzji lekarza prowadzącego.

    W przypadku wystąpienia działań niepożądanych lekarz może dostosować dawki leków lub wprowadzić inne modyfikacje leczenia.

  7. Krok 7

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem badania jest porównanie skuteczności leczenia w obu grupach. Oceniane będą dwa główne parametry: osiągnięcie całkowitej remisji (CR - complete remission, czyli stan, w którym nie stwierdza się objawów choroby) oraz całkowite przeżycie (OS - overall survival, czyli czas od rozpoczęcia leczenia do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny).

    Wyniki Twojego leczenia będą systematycznie dokumentowane i analizowane w ramach badania.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Badanie jest planowane do zakończenia w sierpniu 2029 roku. Twój udział w badaniu może trwać różnie długo w zależności od odpowiedzi na leczenie i stanu zdrowia.

    Po zakończeniu leczenia w ramach badania lekarz omówi z Tobą dalsze opcje terapeutyczne i plan opieki medycznej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat lub więcej w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową (rodzaj nowotworu krwi) z określonymi zmianami genetycznymi: KMT2Ar (zmiana w genie KMT2A) lub NPM1m (mutacja w genie NPM1), z co najmniej 10% blastów (niedojrzałych komórek białaczkowych) zgodnie z kryteriami z 2022 roku.
  • Pacjenci z częściowymi duplikacjami lub amplifikacjami genu KMT2A nie kwalifikują się do badania.
  • Dopuszcza się wcześniejsze zastosowanie leukaforezy awaryjnej (zabieg usuwania nadmiaru białych krwinek) lub leczenia obniżającego liczbę komórek za pomocą hydroksymocznika lub jednej dawki do 2 gramów na metr kwadratowy powierzchni ciała cytarabiny (lek chemioterapeutyczny) przed pierwszą dawką leku badanego. Te leczenia nie mogą być podane przed oceną szpiku kostnego i muszą być przerwane co najmniej 24 godziny przed pierwszą dawką leku badanego.
  • Pacjent musi być niekwalifikujący się do intensywnej chemioterapii (silnego leczenia nowotworów) na podstawie następujących kryteriów: ma 75 lat lub więcej i według oceny lekarza nie kwalifikuje się do intensywnej chemioterapii, ze stanem sprawności ECOG (skala oceny ogólnego stanu zdrowia) od 0 do 2, lub ma od 18 do 74 lat i ma co najmniej jedną z następujących chorób współistniejących: stan sprawności ECOG równy 2, ciężkie zaburzenie serca (na przykład niewydolność serca wymagająca leczenia lub przewlekła stabilna dławica piersiowa), ciężkie zaburzenie płuc (na przykład DLCO - zdolność dyfuzyjna płuc - równa lub mniejsza niż 65% lub FEV1 - objętość wydechowa w pierwszej sekundzie - równa lub mniejsza niż 65%), zaburzenie czynności nerek określone jako eGFR (szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej wyliczony według wzoru MDRD) poniżej określonej wartości, lub choroba współistniejąca, która według opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do intensywnej chemioterapii, co musi być udokumentowane przed włączeniem do badania. W krajach, gdzie jest to standardowa procedura, niekwalifikowalność do intensywnej chemioterapii powinna być wyraźnie zatwierdzona przez zespół wielodyscyplinarny.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią czynność nerek i wątroby przed losowym przydziałem do grupy: poziomy enzymów wątrobowych AST i ALT poniżej 3-krotności górnej granicy normy (w przypadku zajęcia narządów przez białaczkę potwierdzonego biopsją lub obrazowaniem dopuszcza się AST i ALT poniżej 5-krotności górnej granicy normy), bilirubina całkowita (produkt rozpadu czerwonych krwinek) równa lub mniejsza niż 1,5-krotność górnej granicy normy, chyba że podwyższenie bilirubiny wynika z wrodzonej niehemolitycznej hiperbilirubinemii, takiej jak zespół Gilberta, lub ma pochodzenie pozawątrobowe, oraz eGFR według wzoru MDRD na odpowiednim poziomie.
  • Pacjent musi mieć liczbę białych krwinek mniejszą niż 25 razy 10 do potęgi 9 na litr.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia (czyli powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostarczonych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Bleximenib

    to lek badawczy, który jest testowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W tym badaniu jest podawany w połączeniu z innymi lekami w celu sprawdzenia, czy może poprawić wyniki leczenia u pacjentów z nowo zdiagnozowaną chorobą, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.

  • Venetoklaks

    to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez blokowanie pewnych białek w komórkach białaczki, co prowadzi do ich obumierania. Jest stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, szczególnie u osób starszych lub tych, którzy nie mogą otrzymać intensywnego leczenia.

  • Azacytydyna

    to lek chemioterapeutyczny, który pomaga przywrócić prawidłowe działanie genów w komórkach nowotworowych. Jest stosowany w leczeniu różnych typów białaczki i chorób krwi, a w tym badaniu jest podawany razem z innymi lekami w celu zwiększenia skuteczności terapii.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Bleximenib

    Lek badany w połączeniu z wenetokaksem i azacytydyną w leczeniu ostrej białaczki szpikowej u pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Substancja ta jest obecnie w fazie trzeciej badań klinicznych, co oznacza zaawansowany etap oceny jej skuteczności i bezpieczeństwa przed potencjalną rejestracją. Mechanizm działania bleximenibu polega na oddziaływanie na specyficzne procesy molekularne w komórkach białaczkowych, choć szczegółowe informacje o jego działaniu na poziomie molekularnym wymagają dalszych badań. Lek jest stosowany w formie systemowej w ramach terapii skojarzonej z innymi lekami przeciwnowotworowymi.

  • Wenetoklaks

    Lek przeciwnowotworowy stosowany doustnie w postaci tabletek, który jest już zatwierdzony i stosowany w leczeniu różnych typów nowotworów krwi, w tym ostrej białaczki szpikowej. Działa poprzez blokowanie białka BCL-2, które pomaga komórkom nowotworowym przetrwać, co prowadzi do ich naturalnej śmierci i zmniejszenia liczby nieprawidłowych komórek w organizmie. Należy do grupy leków zwanych inhibitorami BCL-2 i jest często stosowany w połączeniu z innymi lekami, takimi jak azacytydyna, szczególnie u pacjentów starszych lub tych, którzy nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii. W badaniu klinicznym jest stosowany jako część standardowej terapii porównawczej.

  • Azacytydyna

    Lek przeciwnowotworowy podawany w formie wstrzyknięć podskórnych lub dożylnych, który jest szeroko stosowany w leczeniu chorób krwi, w tym ostrej białaczki szpikowej. Działa poprzez wpływanie na sposób, w jaki komórki odczytują informacje genetyczne, co pomaga przywrócić prawidłowe funkcjonowanie komórek i hamuje wzrost komórek nowotworowych. Należy do grupy leków nazywanych inhibitorami metylacji DNA i jest często stosowany w połączeniu z innymi lekami u pacjentów, którzy nie mogą otrzymać agresywnej chemioterapii ze względu na wiek lub stan zdrowia. W badaniu klinicznym stanowi część standardowej terapii skojarzonej z wenetokaksem.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa – Jest to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania się niedojrzałych komórek białych krwi w szpiku kostnym. Nieprawidłowe komórki białaczkowe wypierają zdrowe komórki krwi, co prowadzi do zaburzeń w produkcji prawidłowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Choroba rozwija się szybko i wymaga pilnego rozpoczęcia leczenia. U pacjentów pojawiają się objawy takie jak osłabienie, bladość skóry, częste infekcje oraz skłonność do krwawień i siniaków. Komórki białaczkowe mogą gromadzić się również w śledzionie, wątrobie i węzłach chłonnych, powodując ich powiększenie. Choroba występuje zarówno u dzieci, jak i u dorosłych, przy czym częstość zachorowań wzrasta z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-520154-38-00Kod protokołu75276617AML3001Planowana liczba uczestników584 osobySponsorJanssen Cilag International

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).