Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie mavacamten u młodzieży z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem drogi odpływu

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy młodzieży z chorobą serca zwaną objawową przerostową kardiomiopatią z zawężeniem drogi odpływu. Jest to stan, w którym mięsień sercowy jest zbyt gruby, co utrudnia przepływ krwi. Celem badania jest sprawdzenie, jak lek o nazwie mavacamten wpływa na poprawę przepływu krwi w sercu w porównaniu do placebo. Mavacamten jest podawany w formie kapsułek i ma na celu zmniejszenie grubości mięśnia sercowego, co może poprawić objawy choroby.

W badaniu wezmą udział młodzi pacjenci w wieku od 12 do 18 lat, którzy mają zdiagnozowaną przerostową kardiomiopatię z zawężeniem drogi odpływu i odczuwają objawy tej choroby. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej mavacamten lub placebo. Badanie będzie trwało kilka miesięcy, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy mavacamten jest skuteczny w leczeniu tej choroby u młodzieży.

Podczas badania lekarze będą monitorować zmiany w sercu uczestników, takie jak przepływ krwi i grubość ścian serca, oraz obserwować, czy lek wpływa na poprawę objawów. Wyniki te będą porównywane z grupą otrzymującą placebo, aby ocenić skuteczność mavacamten. Badanie ma na celu dostarczenie ważnych informacji na temat leczenia przerostowej kardiomiopatii u młodych pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny wpływu leku mavacamten na pacjentów z objawową przerostową kardiomiopatią zaporową.

    Uczestnik musi spełniać kryteria włączenia, takie jak wiek od 12 do poniżej 18 lat, diagnoza przerostowej kardiomiopatii, obecność przeszkody w odpływie z lewej komory serca oraz występowanie objawów.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek mavacamten w formie kapsułek doustnych. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez zespół badawczy.

    W badaniu stosowany jest również placebo, które ma postać kapsułek żelatynowych o rozmiarze 2, zawierających 120 mg mieszanki substancji pomocniczych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Podczas badania, uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem zmian w zdrowiu. Główne punkty końcowe obejmują zmianę gradientu odpływu z lewej komory serca po 28 tygodniach.

    Dodatkowe pomiary obejmują zmiany w grubości ściany serca, testy wysiłkowe oraz ocenę objawów sercowych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po zakończeniu 28-tygodniowego okresu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności leku mavacamten w porównaniu z placebo.

    Analizowane są również wszelkie zdarzenia niepożądane oraz zmiany w parametrach elektrokardiograficznych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby w wieku od 12 do poniżej 18 lat w momencie zgody na udział w badaniu.
  • Diagnoza HCM, co oznacza przerostową kardiomiopatię - chorobę serca, w której mięsień sercowy jest pogrubiony.
  • Obecność obstrukcji LVOT, co oznacza, że przepływ krwi z serca jest utrudniony.
  • Obecność objawów związanych z chorobą.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mavacamten to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego wpływu na zmniejszenie przeszkody w odpływie z lewej komory serca u młodzieży z objawową przerostową kardiomiopatią zaporową. Lek ten działa poprzez zmniejszenie nadmiernej kurczliwości mięśnia sercowego, co może pomóc w poprawie przepływu krwi i złagodzeniu objawów związanych z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Mavacamten – Mavacamten jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest badany w kontekście leczenia objawowej przerostowej kardiomiopatii zaporowej u młodzieży. Działa poprzez zmniejszenie nadmiernej aktywności białek kurczliwych w sercu, co prowadzi do zmniejszenia przeszkody w odpływie krwi z lewej komory serca. Mavacamten jest klasyfikowany jako inhibitor białek kurczliwych, co oznacza, że wpływa na mechanizmy skurczu mięśnia sercowego.

Badane choroby

Objawowa kardiomiopatia przerostowa z zawężaniem drogi odpływu – Jest to choroba serca, w której mięsień sercowy staje się nienormalnie pogrubiony, co utrudnia przepływ krwi przez serce. Objawy mogą obejmować duszność, ból w klatce piersiowej, zawroty głowy i omdlenia, szczególnie podczas wysiłku fizycznego. Choroba ta może prowadzić do zmniejszenia zdolności serca do pompowania krwi, co może wpływać na codzienne funkcjonowanie pacjenta. W miarę postępu choroby, objawy mogą się nasilać, a pacjenci mogą doświadczać większych trudności z wykonywaniem codziennych czynności. Choroba ta jest często dziedziczna i może występować w różnych stopniach nasilenia wśród członków tej samej rodziny. W niektórych przypadkach może prowadzić do poważnych komplikacji, takich jak arytmie serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505650-17-00Kod protokołuCV027-010Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorBristol-Myers Squibb Services Unlimited Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).