Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie kliniczne leku asciminib u pacjentów z przewlekłą lub przyspieszoną fazą białaczki szpikowej z mutacją T315I, którzy nie mogą przyjmować ponatynibu lub leczenie było nieskuteczne

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) w fazie przewlekłej lub przyspieszonej, u których występuje specyficzna mutacja T315I. Jest to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której dochodzi do nieprawidłowego namnażania się białych krwinek. Badany lek to ascyminib (znany również jako Scemblix lub ABL001), który jest podawany w formie tabletek powlekanych.

Celem badania jest ocena skuteczności leczenia ascyminibem u pacjentów, którzy nie mogą przyjmować lub nie reagują na leczenie innym lekiem - ponatynibem. Lek będzie podawany doustnie w dawce maksymalnej do 400 mg dziennie przez okres do 48 miesięcy.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie poddawani badaniom krwi w celu monitorowania odpowiedzi na leczenie. Głównym celem jest sprawdzenie, czy po 12 miesiącach terapii nastąpi zmniejszenie ilości nieprawidłowych komórek nowotworowych we krwi do określonego poziomu. Dodatkowo będzie oceniane bezpieczeństwo stosowania leku oraz długoterminowe efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek Scemblix (asciminib) w postaci tabletek powlekanych 40 mg do stosowania doustnego.

    Badanie jest przeznaczone dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej lub przyspieszonej, z mutacją T315I.

  2. Krok 2

    Okres leczenia i monitorowania

    Przez pierwsze 12 miesięcy będziesz przyjmować lek i odbywać regularne wizyty kontrolne.

    W trakcie wizyt będą wykonywane badania krwi w celu oceny poziomu markera BCR::ABL1, który pokazuje skuteczność leczenia.

    Kontrole będą przeprowadzane w 3, 6, 9 i 12 miesiącu leczenia.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia

    Po pierwszym roku leczenia badania kontrolne będą kontynuowane w 18 i 24 miesiącu terapii.

    W trakcie całego badania będzie monitorowane bezpieczeństwo leczenia i występowanie ewentualnych działań niepożądanych.

    Całkowity czas trwania badania zaplanowano do grudnia 2028 roku.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem jest osiągnięcie odpowiedzi na leczenie, mierzonej poziomem markera BCR::ABL1 po 12 miesiącach terapii.

    Dodatkowo oceniane będą: czas do uzyskania odpowiedzi na leczenie, jak długo odpowiedź się utrzymuje oraz ogólne przeżycie pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu przed jego rozpoczęciem.
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku powyżej 18 lat z rozpoznaniem przewlekłej lub zaawansowanej fazy przewlekłej białaczki szpikowej (CML-CP lub CML-AP).
  • Pacjenci muszą mieć udokumentowaną mutację T315I po co najmniej jednym leczeniu inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI), którzy są oporni, nie tolerują lub nie kwalifikują się do leczenia ponatynibem.
  • Pacjenci z CML-CP muszą spełniać następujące kryteria:
    • mniej niż 15% blastów we krwi obwodowej i szpiku kostnym
    • mniej niż 30% blastów i promielocytów we krwi i szpiku
    • mniej niż 20% bazofili we krwi obwodowej
    • liczba płytek krwi ≥ 100,000/mm3
    • Pacjent nie może być wcześniej leczony asciminibem lub innym inhibitorem allosterycznym.
    • Pacjent musi wykazywać niepowodzenie leczenia lub nietolerancję na ponatynib podczas badań przesiewowych.
    • Pacjent musi posiadać dowód na obecność typowego lub nietypowego transkryptu BCR::ABL1, który można zmierzyć za pomocą standardowych metod badawczych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci bez potwierdzonej mutacji T315I w badaniu molekularnym nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci w fazie blastycznej CML (przewlekłej białaczki szpikowej) nie mogą brać udziału w badaniu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek nie kwalifikują się do badania
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni nie mogą brać udziału
  • Pacjenci z niekontrolowanymi chorobami współistniejącymi (np. nadciśnienie, cukrzyca) nie kwalifikują się
  • Osoby z historią innych nowotworów w ciągu ostatnich 3 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry) nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca nie kwalifikują się do badania
  • Osoby z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem nie mogą brać udziału w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Asciminib

    to lek stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Jest to nowoczesny lek, który działa szczególnie u pacjentów z mutacją T315I. Lek ten jest stosowany, gdy pacjenci nie mogą przyjmować leku ponatynib lub gdy ten lek nie działa wystarczająco dobrze. Asciminib działa poprzez blokowanie specyficznych białek odpowiedzialnych za rozwój choroby nowotworowej, pomagając w ten sposób kontrolować wzrost komórek białaczkowych.

  • Ponatynib

    to wcześniej stosowany lek w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej. Jest to lek z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej, który był standardowym wyborem w leczeniu pacjentów z mutacją T315I. W przypadku gdy pacjenci nie tolerują tego leku lub nie odpowiadają na leczenie, mogą być zakwalifikowani do terapii asciminibem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Asciminib

    Jest to innowacyjny lek stosowany w terapii przewlekłej białaczki szpikowej (CML) z mutacją T315I, podawany doustnie w formie tabletek. Asciminib działa jako selektywny inhibitor kinazy tyrozynowej ABL1, przy czym wyróżnia się unikalnym mechanizmem działania poprzez wiązanie się z miejscem myristylowym białka BCR-ABL1, co odróżnia go od standardowych inhibitorów kinaz tyrozynowych. Lek ten jest szczególnie wartościowy dla pacjentów, którzy wykazują oporność lub nietolerancję na ponatynib, lub nie kwalifikują się do jego stosowania. W badaniach klinicznych wykazuje obiecujące rezultaty w osiąganiu odpowiedzi molekularnej u pacjentów z CML w fazie przewlekłej lub akceleracji.

  • Ponatinib

    Jest to doustny inhibitor kinazy tyrozynowej trzeciej generacji, stosowany w leczeniu przewlekłej białaczki szpikowej (CML) z mutacją T315I. Lek działa poprzez blokowanie nieprawidłowego białka BCR-ABL1, które jest odpowiedzialne za niekontrolowany wzrost komórek białaczkowych. Ponatinib jest uznawany za standardową opcję terapeutyczną dla pacjentów z mutacją T315I, jednak ze względu na profil bezpieczeństwa i możliwe działania niepożądane, niektórzy pacjenci mogą wymagać alternatywnych metod leczenia.

Badane choroby

Przewlekła białaczka szpikowa (CML) - Przewlekła białaczka szpikowa to nowotwór krwi, który rozwija się w szpiku kostnym. Choroba charakteryzuje się nieprawidłowym wzrostem i namnażaniem się białych krwinek. W fazie przewlekłej (CP) choroba rozwija się powoli, a pacjenci mogą nie odczuwać wyraźnych objawów. W fazie akceleracji (AP) choroba postępuje szybciej, a liczba niedojrzałych komórek krwi (blastów) we krwi i szpiku kostnym wzrasta. Szczególnym wariantem choroby jest CML z mutacją T315I, która charakteryzuje się specyficzną zmianą genetyczną w komórkach białaczkowych. Choroba ta należy do grupy rzadkich nowotworów krwi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516049-38-00Kod protokołuCABL001AFR05Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorNovartis Pharma S.A.S.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).