Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i farmakokinetyką Givinostatu u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a w wieku od 2 do 6 lat

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD), która jest poważną chorobą genetyczną prowadzącą do osłabienia i zaniku mięśni. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie givinostat, który jest podawany w formie zawiesiny doustnej. Givinostat działa jako inhibitor deacetylazy histonowej, co oznacza, że wpływa na procesy komórkowe związane z regulacją genów.

Celem badania jest ocena, jak organizm dzieci w wieku od 2 do mniej niż 6 lat przetwarza givinostat oraz jak bezpieczny jest ten lek przy długotrwałym stosowaniu. Badanie składa się z dwóch faz: fazy głównej i fazy przedłużonej. W fazie głównej dzieci będą przyjmować lek przez określony czas, a w fazie przedłużonej oceni się bezpieczeństwo jego długotrwałego stosowania.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia dzieci, takie jak reakcje na lek oraz zmiany w funkcjonowaniu fizycznym. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak givinostat może pomóc w leczeniu dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a, a także zapewnienie, że jest on bezpieczny do stosowania w tej grupie wiekowej.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie fazy głównej

    Faza główna rozpoczyna się od przyjęcia do badania dzieci płci męskiej w wieku od 2 do mniej niż 6 lat z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).

    Podczas tej fazy, dzieci przyjmują lek givinostat w formie zawiesiny doustnej, co oznacza, że lek jest podawany doustnie.

    Dawkowanie leku jest ustalane indywidualnie i podawane regularnie przez co najmniej 7 dni, aby osiągnąć stan równowagi farmakokinetycznej.

  2. Krok 2

    Monitorowanie i ocena w fazie głównej

    Podczas fazy głównej, która trwa 48 tygodni, ocenia się profil farmakokinetyczny leku, co oznacza, że badane jest, jak lek jest wchłaniany, rozprowadzany, metabolizowany i wydalany z organizmu.

    Regularnie monitorowane są również parametry życiowe, wyniki badań laboratoryjnych oraz zmiany w funkcji fizycznej dzieci.

  3. Krok 3

    Zakończenie fazy głównej

    Po zakończeniu 48 tygodni fazy głównej, dzieci uczestniczą w wizycie końcowej, podczas której ocenia się ogólny stan zdrowia i reakcję na leczenie.

  4. Krok 4

    Rozpoczęcie fazy przedłużonej

    Dzieci, które ukończyły fazę główną, mogą kontynuować udział w fazie przedłużonej badania, która trwa do 144 tygodni.

    Podczas tej fazy nadal podawany jest lek givinostat, a jego bezpieczeństwo i tolerancja są regularnie oceniane.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena w fazie przedłużonej

    W fazie przedłużonej kontynuowane jest monitorowanie parametrów życiowych, wyników badań laboratoryjnych oraz zmian w funkcji fizycznej dzieci.

    Oceniane są również wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas długoterminowego stosowania leku.

  6. Krok 6

    Zakończenie fazy przedłużonej

    Po zakończeniu fazy przedłużonej, dzieci uczestniczą w końcowej wizycie, podczas której dokonuje się ostatecznej oceny stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Chłopcy w wieku od 2 do mniej niż 6 lat mogą wziąć udział w badaniu. Chłopcy, którzy mają 6 lat lub więcej, nie mogą być włączeni do badania.
  • Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w badaniu. Jeśli to możliwe, dziecko również powinno wyrazić zgodę na piśmie.
  • Dziecko musi mieć potwierdzoną genetycznie diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).
  • Jeśli dziecko przyjmuje kortykosteroidy (leki stosowane w leczeniu DMD), dawka leku nie powinna się znacząco zmieniać przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania. Jeśli dziecko nie przyjmuje kortykosteroidów, nie powinno ich zaczynać podczas pierwszej fazy badania.
  • Aby wziąć udział w drugiej fazie badania, dziecko musi uczestniczyć w pierwszej fazie przez 48 tygodni i wziąć udział w końcowej wizycie kontrolnej.
  • Rodzic lub opiekun prawny musi ponownie wyrazić pisemną zgodę na udział dziecka w drugiej fazie badania. Jeśli to możliwe, dziecko również powinno wyrazić zgodę na piśmie.
  • W drugiej fazie, jeśli dziecko przyjmuje kortykosteroidy, dawka leku powinna pozostać stabilna. Jeśli dziecko nie przyjmowało kortykosteroidów w pierwszej fazie, może zacząć je przyjmować, jeśli lekarz uzna to za konieczne.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może być dziewczynką. Badanie jest przeznaczone tylko dla chłopców.
  • Pacjent nie może mieć mniej niż 2 lata.
  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć historii reakcji alergicznych na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Givinostat to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest oceniany pod kątem jego działania farmakokinetycznego oraz bezpieczeństwa u młodych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Celem badania jest zrozumienie, jak organizm przetwarza ten lek oraz jakie mogą być jego długoterminowe skutki uboczne.

Co już wiadomo o tej terapii

Givinostat – Givinostat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u chłopców w wieku od 2 do mniej niż 6 lat. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie oceniane są jego farmakokinetyka oraz bezpieczeństwo stosowania. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę stanu zdrowia pacjentów z DMD. Mechanizm działania polega na hamowaniu enzymów zwanych deacetylazami histonowymi, co może prowadzić do zmniejszenia stanu zapalnego i poprawy funkcji mięśni. Givinostat jest klasyfikowany jako inhibitor deacetylazy histonowej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka, kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Objawy zazwyczaj pojawiają się we wczesnym dzieciństwie, często między 2 a 5 rokiem życia, i obejmują trudności z chodzeniem, biegiem oraz wstawaniem z pozycji siedzącej lub leżącej. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać problemów z oddychaniem i sercem, ponieważ mięśnie oddechowe i sercowe również ulegają osłabieniu. Choroba ta dotyka głównie chłopców, a jej przebieg jest różny, ale zazwyczaj prowadzi do utraty zdolności chodzenia w wieku nastoletnim.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-511823-32-00Kod protokołuDSC/14/2357/52Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorItalfarmaco S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).