Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością exagamglogene autotemcel u pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną transfuzyjnozależną beta-talasemią. Jest to schorzenie, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek, co prowadzi do konieczności regularnych transfuzji krwi. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leczenia, które polega na podaniu jednej dawki zmodyfikowanych komórek macierzystych. Te komórki są modyfikowane za pomocą technologii CRISPR-Cas9, co pozwala na poprawę produkcji hemoglobiny w organizmie.

W badaniu stosowane są różne leki, w tym filgrastim, pleriksafor, busulfan oraz nowatorska terapia komórkowa o nazwie exagamglogene autotemcel, znana również jako CTX001. Filgrastim i pleriksafor są podawane w formie zastrzyków podskórnych, a busulfan w formie infuzji dożylnej. CTX001 to infuzja komórek macierzystych, które zostały genetycznie zmodyfikowane, aby poprawić funkcjonowanie krwinek czerwonych.

Przebieg badania obejmuje podanie jednej dawki CTX001, po której pacjenci będą monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leczenia. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy nowa terapia może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z beta-talasemią. Uczestnicy będą obserwowani przez dłuższy czas, aby ocenić, jak dobrze działa leczenie i czy jest bezpieczne. W trakcie badania będą również analizowane różne parametry zdrowotne, takie jak poziom hemoglobiny i ogólny stan zdrowia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po potwierdzeniu diagnozy transfuzyjno-zależnej β-talasemii (TDT) i spełnieniu kryteriów kwalifikacyjnych, następuje przyjęcie do badania klinicznego.

    Wymagana jest dokumentacja dotycząca historii transfuzji krwi oraz potwierdzenie genotypu przed rozpoczęciem kondycjonowania busulfanem.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Podawanie filgrastimu w formie zastrzyków podskórnych w celu mobilizacji komórek macierzystych.

    Podawanie pleriksaforu w formie zastrzyków podskórnych w celu zwiększenia liczby komórek macierzystych w krwi obwodowej.

  3. Krok 3

    Kondycjonowanie

    Podawanie busulfanu dożylnie w celu przygotowania organizmu do przeszczepu komórek macierzystych.

  4. Krok 4

    Przeszczep komórek macierzystych

    Podanie exagamglogene autotemcel (CTX001) dożylnie. Jest to pojedyncza dawka autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych metodą CRISPR-Cas9.

  5. Krok 5

    Monitorowanie po przeszczepie

    Regularne badania w celu oceny neutrofilów i płytek krwi oraz monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji leczenia.

    Ocena skuteczności przeszczepu poprzez monitorowanie poziomu hemoglobiny i redukcji transfuzji krwi.

  6. Krok 6

    Długoterminowe obserwacje

    Ocena długoterminowych efektów leczenia, w tym zmiany w jakości życia, poziomu żelaza w organizmie oraz potrzeby stosowania terapii chelatującej żelazo.

    Monitorowanie genetycznych modyfikacji w komórkach krwi i szpiku kostnego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną transfuzjozależną β-talasemię (TDT). Oznacza to, że pacjent ma pewne zmiany genetyczne związane z tą chorobą, które muszą być potwierdzone w laboratorium przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjent musi mieć historię przetoczeń krwi, co oznacza, że w ciągu ostatnich dwóch lat przed podpisaniem zgody na udział w badaniu otrzymał co najmniej 100 ml krwi na kilogram masy ciała rocznie lub co najmniej 10 jednostek krwi rocznie.
  • Pacjent musi być uznany za odpowiedniego do przeszczepu własnych komórek macierzystych, co ocenia lekarz prowadzący badanie.
  • Badanie jest otwarte dla pacjentów obu płci.
  • Badanie nie obejmuje populacji wrażliwej, co oznacza, że nie dotyczy osób, które mogą być w szczególnie trudnej sytuacji zdrowotnej lub społecznej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w stanie przetoczeniowej β-talasemii. To oznacza, że pacjent musi regularnie otrzymywać transfuzje krwi z powodu tej choroby.
  • Osoby, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym od 12 do 35 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CTX001 to eksperymentalna terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych CD34+ pochodzących od pacjenta. Celem tej terapii jest leczenie pacjentów z transfuzjozależną beta-talasemią poprzez wprowadzenie zmian genetycznych, które mogą poprawić produkcję zdrowych krwinek czerwonych. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych od pacjenta, ich modyfikacji w laboratorium, a następnie ponownym wprowadzeniu do organizmu pacjenta.

Co już wiadomo o tej terapii

CTX001 – CTX001 to eksperymentalny lek podawany w formie pojedynczej dawki zmodyfikowanych komórek macierzystych CD34+ za pomocą technologii CRISPR-Cas9. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności. Główne wskazanie terapeutyczne to leczenie pacjentów z transfuzjozależną β-talasemią (TDT). Mechanizm działania polega na modyfikacji genetycznej komórek macierzystych, co ma na celu poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe i komórkowe.

Badane choroby

Talasemia β zależna od przetoczeń – Jest to genetyczna choroba krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości. Osoby z TDT wymagają regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Choroba ta jest wynikiem mutacji w genach odpowiedzialnych za produkcję hemoglobiny, co prowadzi do nieprawidłowej budowy czerwonych krwinek. Z czasem, częste transfuzje mogą prowadzić do nadmiaru żelaza w organizmie, co wymaga dodatkowego leczenia. TDT jest chorobą dziedziczną, co oznacza, że jest przekazywana z pokolenia na pokolenie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, a także problemy z rozwojem fizycznym u dzieci.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516894-57-00Kod protokołuCTX001-111Planowana liczba uczestników17 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).