Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością SAR442501 u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, która jest rodzajem osteochondrodysplazji. Achondroplazja to choroba genetyczna, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu i innych problemów związanych z budową ciała. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie kodowej SAR442501, który jest specjalnym rodzajem białka nazywanym humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym. Przeciwciała te są zaprojektowane, aby działać na specyficzny cel w organizmie, w tym przypadku na receptor wzrostu fibroblastów 3 (FGFR3), który jest związany z achondroplazją.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR442501 podawanego w formie zastrzyków podskórnych. Badanie jest prowadzone w dwóch etapach, gdzie dawki leku będą stopniowo zwiększane, aby sprawdzić, jak organizm dzieci reaguje na różne ilości leku. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych oraz zmian w ich wzroście i proporcjach ciała. Badanie ma również na celu zrozumienie, jak lek jest przetwarzany w organizmie (farmakokinetyka) i jak wpływa na procesy biologiczne związane z kośćmi (farmakodynamika).

Podczas badania uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w ich wzroście, proporcjach ciała oraz ogólnej jakości życia. Będą również przeprowadzane testy krwi, aby sprawdzić poziom leku w organizmie oraz jego wpływ na różne markery kostne. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w opracowaniu skutecznego leczenia dla dzieci z achondroplazją.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku SAR442501 u dzieci z achondroplazją.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną mutację w genie FGFR3 oraz być gotowym do wykonania wszystkich procedur badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek SAR442501 jest podawany w formie proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane indywidualnie w ramach badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem występowania działań niepożądanych, w tym poważnych działań niepożądanych.

    Oceniane są zmiany w tempie wzrostu, proporcjach ciała oraz inne parametry zdrowotne i jakości życia.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia we wrześniu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych ocenach w celu analizy długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć achondroplazję z potwierdzoną mutacją w genie FGFR3. Achondroplazja to stan, który wpływa na wzrost kości.
  • Uczestnicy oraz ich rodzice lub prawni opiekunowie muszą być chętni i zdolni do wykonywania wszystkich procedur badania w miarę swoich fizycznych możliwości.
  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą być w stanie podpisać świadomą zgodę, a uczestnicy muszą być w stanie wyrazić zgodę, jeśli to dotyczy.
  • Badanie jest otwarte dla dzieci w wieku od 2 lat.
  • W badaniu mogą uczestniczyć zarówno kobiety, jak i mężczyźni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące zakłócać działanie testowanego leku.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie.
  • Osoby z alergią na składniki testowanego leku.
  • Osoby, które nie mogą bezpiecznie przyjmować leku podawanego podskórnie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SAR442501 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z achondroplazją. Lek ten jest podawany podskórnie i ma na celu zbadanie jego wpływu na organizm, w tym jak jest wchłaniany, jak działa oraz jakie efekty przynosi w kontekście leczenia achondroplazji.

Co już wiadomo o tej terapii

SAR442501 – SAR442501 jest lekiem podawanym podskórnie, który obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych. Badania te mają na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz skuteczności tego leku u dzieci z achondroplazją, rodzajem osteochondrodysplazji. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie achondroplazji, która jest genetycznym zaburzeniem wzrostu kości. Mechanizm działania SAR442501 polega na modulacji szlaków sygnałowych związanych z wzrostem kości, co może prowadzić do poprawy wzrostu u pacjentów z tym schorzeniem. Lek ten jest klasyfikowany jako środek farmakologiczny działający na poziomie molekularnym w celu regulacji procesów wzrostu kości.

Badane choroby

Osteochondrodysplazja – Jest to grupa chorób genetycznych, które wpływają na rozwój kości i chrząstek. Charakteryzuje się nieprawidłowym wzrostem i kształtem kości, co prowadzi do różnorodnych deformacji szkieletowych. Objawy mogą obejmować skrócenie kończyn, nieprawidłowy rozwój stawów oraz problemy z kręgosłupem. Choroba może wpływać na wzrost i proporcje ciała, co często prowadzi do niskiego wzrostu. W niektórych przypadkach mogą występować dodatkowe objawy, takie jak problemy z oddychaniem lub słuchem. Osteochondrodysplazje są zazwyczaj diagnozowane w dzieciństwie i mogą mieć różny przebieg w zależności od konkretnego typu choroby.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-503677-37-00Kod protokołuDRI16646Planowana liczba uczestników36 osóbSponsorSanofi-Aventis Recherche & Developpement

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).