Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii komórkowej RTX001 (makrofagi autologiczne) u pacjentów z niewyrównaną marskością wątroby

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy oceny leku RTX001 w leczeniu pacjentów z marskością wątroby w stadium dekompensacji. Dekompensacja oznacza pogorszenie funkcji wątroby, które może objawiać się gromadzeniem płynu w jamie brzusznej (wodobrzusze), zaburzeniami świadomości lub krwawieniem z żylaków przełyku. Lek RTX001 to preparat zawierający specjalnie przygotowane komórki odpornościowe (makrofagi) pobrane wcześniej od pacjenta.

W ramach badania pacjenci otrzymają dożylnie własne komórki odpornościowe (RTX001) oraz lek filgrastim (znany jako Neupogen), który pomaga w produkcji komórek krwi. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii RTX001 u pacjentów z dekompensacją marskości wątroby.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać leczenie w warunkach szpitalnych, gdzie będą dokładnie monitorowani pod kątem możliwych działań niepożądanych i odpowiedzi na leczenie. Szczególną uwagę zwraca się na reakcje podczas podawania leku oraz zmiany w funkcjonowaniu wątroby. Okres obserwacji pacjentów będzie trwał kilka lat, aby ocenić długoterminowe efekty terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Badanie jest przeznaczone dla osób w wieku 18-75 lat z marskością wątroby.

    Wymagane jest potwierdzenie marskości wątroby na podstawie badań obrazowych, elastografii (Fibroscan) lub biopsji wątroby.

    Pacjent musi mieć wynik MELD (skala oceny zaawansowania choroby wątroby) między 12 a 20 punktów.

  2. Krok 2

    Podanie leku RTX001

    Lek RTX001 jest podawany dożylnie w formie wlewu.

    Przed podaniem leku RTX001 pacjent otrzyma lek filgrastim (Neupogen) w dwóch możliwych dawkach:

    - 30 MU (0,6 mg/ml) lub

    - 48 MU (0,96 mg/ml)

    Filgrastim podawany jest w formie zastrzyku lub wlewu dożylnego.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    W trakcie badania monitorowane będą:

    - występowanie i nasilenie działań niepożądanych

    - zmiany w wynikach badań bezpieczeństwa

    - reakcje na wlew leku

    Szczególna uwaga będzie zwrócona na wystąpienie powikłań związanych z nadciśnieniem wrotnym, takich jak:

    - wodobrzusze

    - krwawienie z żylaków

    - encefalopatia wątrobowa

    - żółtaczka

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie będzie trwać do sierpnia 2028 roku.

    W trakcie całego okresu badania oceniane będą:

    - zmiany w skali MELD

    - przeżycie pacjentów

    - konieczność przeszczepienia wątroby

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek między 18 a 75 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody
  • Potwierdzona gotowość i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania

  • Zdiagnozowana marskość wątroby potwierdzona przynajmniej jednym z następujących:

    • Cechy kliniczne i radiologiczne wskazujące na marskość
    • Elastografia wątroby (Fibroscan) >15 kPa
    • Wcześniejsza biopsja wątroby potwierdzająca marskość
  • Przyczyna choroby wątroby związana ze stłuszczeniem wątroby, w tym MASLD lub Met-ALD lub ALD
  • Hospitalizacja w ciągu ostatnich 6 tygodni z powodu poważnego epizodu niewyrównanej funkcji wątroby (wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa, krwawienie z żylaków, HRS-AKI lub SBP)
  • W przypadku pacjentów ambulatoryjnych: oporne na leczenie wodobrzusze wymagające co najmniej dwóch zabiegów upuszczenia płynu w ciągu 6 miesięcy
  • Test na obecność alkoholu (PEth) poniżej 200 ng/ml
  • Wynik MELD 12-20 w ciągu dwóch tygodni od kwalifikującego zdarzenia dekompensacji
  • Brak przeciwwskazań do stosowania filgrastymu lub procedury leukaferezy
  • Stosowanie antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoby poniżej 18 roku życia oraz powyżej 65 lat nie mogą wziąć udziału w badaniu
  • Pacjenci z aktywnym krwawieniem z żylaków przełyku (poszerzonych żył w przełyku, które mogą krwawić) w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Osoby z encefalopatią wątrobową (zaburzeniami świadomości i funkcji mózgu spowodowanymi niewydolnością wątroby) stopnia II lub wyższego
  • Pacjenci z wodobrzuszem (nagromadzeniem płynu w jamie brzusznej) opornym na leczenie
  • Osoby z niewydolnością nerek wymagającą dializy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z nowotworem wątroby lub innymi aktywnymi nowotworami złośliwymi
  • Osoby z poważnymi chorobami serca, w tym niewydolnością serca klasy III lub IV według NYHA
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokim ciśnieniem krwi)
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z aktywnym uzależnieniem od alkoholu lub narkotyków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

RTX001 to eksperymentalna terapia komórkowa wykorzystująca autologiczne makrofagi (komórki odpornościowe pobrane od pacjenta). Jest to terapia opracowana do leczenia pacjentów z marskością wątroby, u których wystąpiła dekompensacja (pogorszenie funkcji) tego narządu. Makrofagi są pobierane od pacjenta, specjalnie przygotowywane w laboratorium, a następnie podawane z powrotem do organizmu w celu wsparcia procesu regeneracji wątroby i poprawy jej funkcjonowania.

Co już wiadomo o tej terapii

RTX001 - Jest to eksperymentalna terapia komórkowa wykorzystująca autologiczne makrofagi (komórki pobrane od pacjenta), stosowana w leczeniu zaawansowanej marskości wątroby z dekompensacją. Lek podawany jest w formie infuzji dożylnej i znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych 1/2, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Mechanizm działania polega na wykorzystaniu odpowiednio przygotowanych makrofagów pacjenta, które po podaniu mają wspierać regenerację tkanki wątrobowej i poprawiać funkcjonowanie tego narządu. Terapia ta należy do grupy zaawansowanych terapii komórkowych (ATMP - Advanced Therapy Medicinal Products) i reprezentuje innowacyjne podejście w leczeniu chorób wątroby.

Badane choroby

Marskość wątroby - Marskość wątroby to przewlekła choroba, w której zdrowa tkanka wątrobowa jest stopniowo zastępowana przez tkankę bliznowatą. Jest to proces postępujący, podczas którego dochodzi do zaburzenia prawidłowej struktury wątroby i jej funkcjonowania. W miarę rozwoju choroby pojawiają się charakterystyczne zmiany w krążeniu krwi w układzie wrotnym, co może prowadzić do nadciśnienia wrotnego. Choroba rozwija się zazwyczaj powoli, przez wiele lat. W przebiegu marskości wątroby może dojść do gromadzenia się płynu w jamie brzusznej (wodobrzusze) oraz rozwoju żylaków przełyku. Stan ten może być związany z występowaniem encefalopatii wątrobowej, czyli zaburzeń funkcji mózgu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-516288-10-00Kod protokołuRTX001-002Planowana liczba uczestników24 osobySponsorResolution Therapeutics Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).