Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad skutecznością efruksiferminu u pacjentów z marskością wątroby związaną z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH/MASH)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z marskością wątroby spowodowaną przez niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH) lub zapalenie wątroby związane z zaburzeniami metabolicznymi (MASH). Marskość wątroby to stan, w którym zdrowa tkanka wątroby zostaje zastąpiona przez blizny, co utrudnia jej prawidłowe funkcjonowanie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku efruxifermin (EFX) w porównaniu z placebo. Efruxifermin to lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwań, który ma na celu poprawę stanu wątroby u pacjentów z tymi schorzeniami.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej efruxifermin lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić wpływ leku na ich zdrowie, w tym na regresję włóknienia wątroby, co oznacza zmniejszenie ilości blizn w wątrobie, bez pogorszenia stanu zapalnego.

Badanie ma na celu ocenę wpływu Efruxiferminu na różne aspekty zdrowia wątroby, w tym na przeżycie bez zdarzeń klinicznych związanych z chorobą wątroby. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, w tym biopsji wątroby, aby ocenić zmiany w strukturze wątroby. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy efruxifermin może być skutecznym leczeniem dla osób z marskością wątroby spowodowaną NASH lub MASH.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomization

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca efruxifermin lub grupa otrzymująca placebo.

    Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel badawczy nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje efruxifermin lub placebo w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są określone przez protokół badania, a uczestnik jest informowany o harmonogramie wizyt i podawania leku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym ocena funkcji wątroby i innych parametrów zdrowotnych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena wpływu efruxiferminu na przeżycie bez zdarzeń klinicznych, takich jak progresja choroby, dekompensacja wątroby, przeszczep wątroby lub kwalifikacja do przeszczepu oraz śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny.

    Dodatkowo, w 96. tygodniu badania, oceniana jest poprawa stanu wątroby na podstawie biopsji wątroby u uczestników z grupy 1.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 2029 roku, a jego zakończenie następuje po zakończeniu wszystkich zaplanowanych wizyt i procedur.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poinformowany o wynikach badania oraz o tym, czy otrzymywał efruxifermin czy placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Mężczyźni i kobiety, które nie są w ciąży ani nie karmią piersią, w wieku od 18 do 80 lat (w Korei Południowej od 19 do 80 lat).
  • Stosowanie dozwolonych leków musi być zgodne z ustalonymi dawkami i kryteriami dostosowania.
  • Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego i negatywny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.
  • Mężczyźni i kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie określonych metod antykoncepcji, jeśli uprawiają seks heteroseksualny.
  • Historia lub obecność cukrzycy typu 2 (T2D) lub dwa z czterech elementów zespołu metabolicznego: otyłość, zaburzenia lipidowe, podwyższone ciśnienie krwi, podwyższony poziom glukozy na czczo.
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) wynoszący co najmniej 25 kg/m².
  • Tylko dla uczestników z grupy 1: Osoby, które nie mają wcześniejszego wyniku biopsji wątroby, muszą spełniać jedno z kryteriów: a. Pomiar sztywności wątroby za pomocą FibroScan® b. Wynik ELF.
  • Tylko dla uczestników z grupy 1: Biopsja potwierdzająca obecność marskości wątroby (stopień 4) z powodu NASH/MASH, wykonana w ciągu 365 dni przed badaniem przesiewowym, z wynikiem aktywności NAFLD wynoszącym co najmniej 3, z co najmniej 1 punktem w każdej z następujących kategorii: a. Stłuszczenie, b. Zmiany balonowate, c. Zapalenie zrazikowe.
  • Tylko dla uczestników z grupy 2: Muszą spełniać jedno z określonych kryteriów.
  • Badania laboratoryjne muszą spełniać wszystkie następujące kryteria podczas badania przesiewowego: a. Albumina co najmniej 3,5 g/dL; b. Szacowany wskaźnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) co najmniej 15 mL/min (w Korei Południowej ponad 30 mL/min); c. Hemoglobina A1c (HbA1c) nie więcej niż 9,5%; d. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) nie więcej niż 1,3, chyba że wynika to z leczenia przeciwzakrzepowego; e. Bilirubina bezpośrednia nie więcej niż 0,5 mg/dL; f. Kinaza kreatynowa (CK) poniżej 3 razy górnej granicy normy (ULN); g. Poziom triglicerydów (TG) nie więcej niż 500 mg/dL; h. Witamina D (25-hydroksy) co najmniej 13 ng/mL.
  • Badania laboratoryjne muszą spełniać wszystkie następujące kryteria podczas badania przesiewowego i przed rozpoczęciem badania: a. Całkowita bilirubina poniżej 1,3 mg/dL. Dla osób z zespołem Gilberta lub niedokrwistością hemolityczną bilirubina całkowita może być podwyższona, jeśli bilirubina bezpośrednia jest w normie; b. Liczba płytek krwi co najmniej 75 000/µL; c. Aminotransferaza alaninowa (ALT) nie więcej niż 5 razy ULN; d. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) nie więcej niż 5 razy ULN; e. Fosfataza alkaliczna (ALP) poniżej 1,5 razy ULN.
  • Stabilność poziomów ALT i AST, co oznacza brak znaczącego pogorszenia wartości ALT i AST przed rozpoczęciem badania w porównaniu z wartościami z badania przesiewowego, zgodnie z następującymi parametrami: a. Jeśli wartości ALT i AST z badania przesiewowego i przed rozpoczęciem badania są obie poniżej 1,5 razy ULN, nie ma ograniczeń co do różnicy między wartościami b. Jeśli co najmniej jedna z wartości ALT lub AST z badania przesiewowego lub przed rozpoczęciem badania jest powyżej 1,5 razy ULN i wykazuje pogorszenie przed rozpoczęciem badania, wzrost procentowy musi być nie większy niż 50%.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby wątroby, które nie są związane z NASH lub MASH. NASH to niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby, a MASH to stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z zaburzeniami metabolicznymi.
  • Osoby, które przeszły przeszczep wątroby, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci z aktywnymi infekcjami wirusowymi, takimi jak wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, nie mogą brać udziału.
  • Osoby z niewyrównaną marskością wątroby, co oznacza, że wątroba nie działa prawidłowo, są wykluczone z badania.
  • Pacjenci, którzy mają nowotwory złośliwe, czyli nowotwory, które mogą się rozprzestrzeniać, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które biorą udział w innych badaniach klinicznych, są wykluczone z tego badania.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają alergię na składniki leku badawczego, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania, są wykluczone.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efruxifermin (EFX) to lek badany w tej próbie klinicznej. Jest stosowany u pacjentów z marskością wątroby spowodowaną niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) lub stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH). Celem stosowania tego leku jest ocena jego wpływu na zmniejszenie śmiertelności z różnych przyczyn oraz poprawę wyników klinicznych związanych z wątrobą. Badanie ma również na celu sprawdzenie, czy efruxifermin może pomóc w cofnięciu się włóknienia wątroby bez pogorszenia stanu NASH lub MASH.

Co już wiadomo o tej terapii

Efruxifermin – Efruxifermin jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z marskością wątroby spowodowaną niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) lub stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z dysfunkcją metaboliczną (MASH). Mechanizm działania efruxiferminu polega na poprawie funkcji wątroby poprzez zmniejszenie stanu zapalnego i włóknienia, co może prowadzić do cofania się zmian chorobowych. Klasyfikowany jest jako lek działający na układ metaboliczny i wątrobowy.

Badane choroby

  • Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH)

    Jest to choroba wątroby charakteryzująca się nagromadzeniem tłuszczu w wątrobie, któremu towarzyszy stan zapalny i uszkodzenie komórek wątroby. NASH może rozwijać się przez wiele lat, często bez wyraźnych objawów, prowadząc do postępującego uszkodzenia wątroby. W miarę postępu choroby może dojść do zwłóknienia, a w zaawansowanych przypadkach do marskości wątroby. Choroba jest związana z otyłością, cukrzycą typu 2 i innymi zaburzeniami metabolicznymi. NASH jest częścią spektrum chorób wątroby związanych z niealkoholowym stłuszczeniem wątroby (NAFLD).

  • Stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH)

    Jest to forma stłuszczeniowego zapalenia wątroby związana z zaburzeniami metabolicznymi, takimi jak otyłość, insulinooporność i cukrzyca typu 2. MASH charakteryzuje się nagromadzeniem tłuszczu w wątrobie, któremu towarzyszy stan zapalny i uszkodzenie komórek wątroby. Choroba może prowadzić do postępującego zwłóknienia wątroby, a w zaawansowanych przypadkach do marskości. MASH jest podobna do NASH, ale bardziej bezpośrednio związana z zaburzeniami metabolicznymi. Choroba rozwija się powoli i często nie daje wyraźnych objawów we wczesnych stadiach.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512895-36-00Kod protokołuAK-US-001-0106Planowana liczba uczestników2 176 osóbSponsorAkero Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).