Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością Viltolarsenu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chłopców z Dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), co jest poważną chorobą genetyczną, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie viltolarsen, który jest podawany w formie roztworu do infuzji. Viltolarsen to rodzaj leku zwanego oligonukleotydem antysensownym, który ma na celu poprawę funkcji mięśni u pacjentów z DMD.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji Viltolarsenu, który jest podawany dożylnie raz w tygodniu w dawce 80 mg/kg. Badanie jest kontynuacją wcześniejszego badania i obejmuje chłopców, którzy już w nim uczestniczyli. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem różnych parametrów zdrowotnych, takich jak wyniki badań krwi, badania moczu, elektrokardiogram (EKG) oraz ultrasonografia nerek.

Podczas badania będą również przeprowadzane testy oceniające zdolności ruchowe, takie jak test wstawania, test biegu/chodu na 10 metrów, test sześciominutowego marszu oraz ocena siły mięśniowej. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak viltolarsen wpływa na zdrowie i funkcjonowanie chłopców z DMD, a jego zakończenie planowane jest na rok 2025.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Pacjent, który ukończył badanie NS-065/NCNP-01-301, może przystąpić do tego badania.

    Rodzice lub opiekunowie prawni pacjenta muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz, jeśli to konieczne, zgodę na przetwarzanie danych medycznych.

    Pacjent oraz jego rodzice/opiekunowie muszą być gotowi do uczestnictwa w zaplanowanych wizytach oraz przestrzegania planu podawania leku i procedur badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek viltolarsen jest podawany w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Dawkowanie wynosi 80 mg/kg masy ciała i jest podawane raz w tygodniu.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Regularne badania obejmują pomiar ciśnienia krwi, badanie fizykalne oraz testy laboratoryjne (hematologia, chemia kliniczna, analiza moczu, cytologia moczu).

    Wykonywane są także badania na obecność przeciwciał przeciwko dystrofinie i viltolarsenowi oraz elektrokardiogram (EKG).

    Przeprowadzane jest badanie ultrasonograficzne nerek oraz monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena funkcji ruchowych

    Przeprowadzane są testy oceniające zdolności ruchowe, takie jak test wstawania z pozycji siedzącej, test biegu/chodu na 10 metrów, test sześciominutowego marszu oraz ocena North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

    Dodatkowo wykonywany jest test wspinania się po 4 schodach oraz pomiar siły mięśniowej za pomocą dynamometru ręcznego.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 20 sierpnia 2025 roku.

    Wyniki badania będą analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku viltolarsen.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć ukończone badanie o nazwie NS-065/NCNP-01-301.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu oraz, jeśli to konieczne, zgodę na przetwarzanie danych medycznych zgodnie z przepisami o ochronie danych osobowych. Pacjent może być poproszony o wyrażenie zgody na udział w badaniu w formie pisemnej lub ustnej, zgodnie z lokalnymi wymaganiami.
  • Pacjent oraz jego rodzic lub opiekun prawny muszą być chętni i zdolni do przestrzegania harmonogramu wizyt, planu podawania badanego leku oraz procedur badania.
  • Badanie jest przeznaczone dla chłopców.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest chłopcem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ukończył wcześniejszego badania o nazwie NS-065/NCNP-01-301.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Viltolarsen to lek stosowany w leczeniu chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Jest podawany dożylnie, co oznacza, że lek jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły. Celem stosowania tego leku w badaniu jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innym badaniu klinicznym.

Co już wiadomo o tej terapii

Viltolarsen – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i skuteczność. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest poprawa funkcji mięśni u pacjentów z DMD. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację ekspresji genów, co prowadzi do produkcji skróconej, ale funkcjonalnej wersji białka dystrofiny. Klasyfikowany jest jako lek stosowany w terapii genowej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba zaczyna się zazwyczaj w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i objawia się trudnościami w chodzeniu, bieganiu oraz wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem dochodzi do utraty zdolności do samodzielnego poruszania się. DMD jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku tego białka w mięśniach. W miarę postępu choroby, mogą wystąpić problemy z sercem i układem oddechowym. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-507146-91-00Kod protokołuNS-065/NCNP-01-302Planowana liczba uczestników74 osobySponsorNs Pharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).