Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją treprostynilu sodowego u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci poniżej 18 roku życia z nadciśnieniem tętniczym płucnym (PAH). Jest to poważna choroba, w której ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest zbyt wysokie, co utrudnia sercu pompowanie krwi do płuc. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku treprostinil sodowy, który jest podawany w formie roztworu do infuzji. Lek ten może być podawany podskórnie lub dożylnie.

W badaniu używane są różne dawki leku, oznaczone jako TREPaed_0.5, TREPaed_1, TREPaed_2.5, TREPaed_5 i TREPaed_10. Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują ten sam lek, a nie placebo. Uczestnicy mogą być nowi w leczeniu lub wcześniej leczeni podobnymi lekami. Badanie ma na celu monitorowanie działań niepożądanych i reakcji na lek przez pierwsze pięć miesięcy.

Podczas badania będą oceniane różne aspekty zdrowia uczestników, takie jak jakość życia, zdolność do wysiłku fizycznego oraz parametry sercowe. Badanie potrwa do 2028 roku, a rekrutacja uczestników rozpocznie się w 2024 roku. Wszystkie te informacje pomogą zrozumieć, jak dzieci z PAH reagują na leczenie treprostinilem sodowym i czy jest ono dla nich bezpieczne.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po podpisaniu zgody przez rodziców lub prawnych opiekunów oraz uzyskaniu pisemnej zgody od uczestników w odpowiednim wieku, pacjent zostaje włączony do badania.

    Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ciężkiego nadciśnienia płucnego (PAH) i wymagać leczenia infuzją prostacykliny.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna leczenie lekiem treprostinil w postaci roztworu do infuzji.

    Lek podawany jest drogą podskórną lub dożylną, w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas pierwszych 5 miesięcy (20 tygodni ± 1 tydzień) leczenia, monitorowane są częstość i powaga działań niepożądanych oraz reakcji na lek.

    Ocena odbywa się zgodnie z Kryteriami Terminologii dla Działań Niepożądanych (CTCAE, wersja 5.0).

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Zmiany w jakości życia pacjenta są oceniane za pomocą kwestionariusza Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL, wersja 4.0).

  5. Krok 5

    Dalsze badania i oceny

    Dla pacjentów powyżej 6 roku życia oceniana jest zmiana w dystansie pokonywanym w teście 6-minutowego marszu (6MWD).

    Dokonywane są zmiany w klasyfikacji funkcjonalnej WHO (WHO FC) oraz parametrach echokardiograficznych (ECHO).

    Monitorowane są zmiany w stężeniu peptydu natriuretycznego (NTproBNP) w osoczu.

  6. Krok 6

    Obserwacja i analiza

    Podczas okresu obserwacyjnego nadal monitorowane są częstość i powaga działań niepożądanych oraz reakcji na lek.

    Analizowane jest stężenie treprostinilu w osoczu pacjenta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Podpisana zgoda na udział w badaniu przez rodziców lub prawnych opiekunów oraz pisemna zgoda od uczestników w odpowiednim wieku.
  • Chłopcy lub dziewczynki od urodzenia do poniżej 18 lat w momencie podpisania zgody na udział w badaniu.
  • Potwierdzona diagnoza ciężkiego nadciśnienia płucnego (PAH) wymagającego leczenia za pomocą infuzji prostacykliny.
  • Aktualna diagnoza PAH potwierdzona przez cewnikowanie prawego serca (RHC) podczas badania przesiewowego lub wcześniej, z następującymi wynikami:
    • Średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) >20 mmHg
    • Indeks oporu naczyniowego płuc (PVRI) >3 jednostki Wooda (WU) m²
    • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni prostacykliną lub byli wcześniej leczeni treprostinilem podawanym podskórnie (SC) lub dożylnie (IV) przed badaniem przesiewowym.
    • Uczestnik jest uprawniony do udziału w badaniu, jeśli:
      • Nie może mieć dzieci (fizjologicznie niezdolny do zajścia w ciążę); lub
      • Może mieć dzieci - ma negatywny test ciążowy, nie karmi piersią i, jeśli jest aktywny seksualnie, zgadza się na stosowanie 2 niezawodnych metod antykoncepcji do zakończenia badania i przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Przykłady niezawodnych metod antykoncepcji obejmują prawdziwą abstynencję jako wybór stylu życia (okresowa metoda abstynencji seksualnej nie jest akceptowalna); stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych; niezawodną metodę barierową (diafragmy z żelem antykoncepcyjnym; kapturki szyjkowe z żelem antykoncepcyjnym; prezerwatywy z pianką antykoncepcyjną; urządzenia wewnątrzmaciczne).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby płuc, która nie jest związana z nadciśnieniem tętniczym płucnym. Nadciśnienie tętnicze płucne to stan, w którym ciśnienie krwi w naczyniach płucnych jest zbyt wysokie.
  • Pacjent nie może mieć ciężkiej niewydolności serca. Niewydolność serca to sytuacja, gdy serce nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinno.
  • Pacjent nie może mieć ciężkiej choroby wątroby. Choroba wątroby to problem z funkcjonowaniem wątroby, która jest ważnym organem w ciele.
  • Pacjent nie może mieć ciężkiej choroby nerek. Choroba nerek to problem z funkcjonowaniem nerek, które filtrują krew i usuwają z niej odpady.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć alergii na lek, który jest badany w tym badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Treprostinil to lek stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego płucnego (PAH). W badaniu klinicznym ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję u dzieci poniżej 18 roku życia. Lek ten pomaga rozszerzać naczynia krwionośne w płucach, co ułatwia przepływ krwi i zmniejsza ciśnienie w tętnicach płucnych. Jest to szczególnie ważne dla pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli leczeni innymi formami treprostinilu.

Co już wiadomo o tej terapii

Treprostinil – Treprostinil jest lekiem podawanym w formie wstrzyknięć, stosowanym w leczeniu nadciśnienia tętniczego płucnego (PAH). Obecnie jest badany w kontekście bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci poniżej 18 roku życia z PAH. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę zdolności wysiłkowej i złagodzenie objawów związanych z PAH. Działa poprzez rozszerzanie naczyń krwionośnych w płucach, co zmniejsza ciśnienie krwi w tych naczyniach. Klasyfikowany jest jako lek rozszerzający naczynia krwionośne.

Badane choroby

Nadciśnienie tętnicze płucne (PAH) – Jest to choroba charakteryzująca się wysokim ciśnieniem krwi w tętnicach płucnych, które prowadzi do przeciążenia serca. W miarę postępu choroby, serce musi pracować ciężej, aby pompować krew przez zwężone naczynia krwionośne w płucach. Objawy mogą obejmować duszność, zmęczenie, zawroty głowy i obrzęki nóg. Choroba może rozwijać się powoli, a jej objawy mogą być początkowo łagodne i trudne do zauważenia. W miarę postępu, objawy stają się bardziej wyraźne i mogą wpływać na codzienne czynności. Nadciśnienie tętnicze płucne może występować samoistnie lub być związane z innymi schorzeniami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-505082-91-00Kod protokołuTREPaedPlanowana liczba uczestników37 osóbSponsorAop Orphan Pharmaceuticals GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).