Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad brigatynibem u dzieci i młodych dorosłych z chłoniakiem anaplastycznym wielkokomórkowym, guzami zapalnymi miofibroblastów lub innymi guzami litymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia dzieci i młodych dorosłych z pewnymi rodzajami nowotworów, w tym z chłoniakiem anaplastycznym z dużych komórek (ALCL), guzami zapalnymi mięśniaków (IMT) oraz innymi nowotworami litymi. W badaniu stosowany jest lek o nazwie brigatynib, który jest dostępny w postaci tabletek powlekanych. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania brigatynibu u pacjentów z nowotworami, które mają specyficzną zmianę genetyczną zwaną ALK+.

Brigatynib jest podawany doustnie i ma na celu ocenę jego działania przeciwnowotworowego u dzieci i młodych dorosłych. Badanie ma na celu ustalenie odpowiedniej dawki leku oraz zbadanie, jak organizm pacjentów przetwarza ten lek. W trakcie badania pacjenci będą przyjmować brigatynib przez okres do dwóch lat, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany. W niektórych przypadkach pacjenci mogą otrzymać placebo zamiast leku, aby porównać efekty leczenia.

Badanie jest podzielone na różne etapy, w których oceniane są różne aspekty działania leku, takie jak jego skuteczność i ewentualne działania niepożądane. Celem jest znalezienie najbardziej efektywnej dawki, która jednocześnie będzie bezpieczna dla pacjentów. Badanie ma potrwać do 2030 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla pacjentów z tymi rodzajami nowotworów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nowotworu, w tym chłoniaka anaplastycznego wielkokomórkowego (ALCL), zapalnych guzów miofibroblastycznych (IMT) lub innych guzów litych.

    Pacjent musi być w wieku od 1 do 26 lat i być w stanie połknąć tabletki brigatinibu.

  2. Krok 2

    Faza 1 badania

    W tej fazie celem jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki do fazy 2 (RP2D) brigatinibu.

    Pacjent przyjmuje brigatinib w formie tabletek powlekanych doustnie. Dostępne dawki to 30 mg, 90 mg i 180 mg.

    Podczas tej fazy monitorowane są toksyczności ograniczające dawkę (DLT) oraz parametry farmakokinetyczne (PK) brigatinibu.

  3. Krok 3

    Faza 2 badania

    W tej fazie badana jest skuteczność brigatinibu jako pojedynczego leku u pacjentów z ALCL i IMT.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie brigatinibu w dawce ustalonej w fazie 1.

    Celem jest ocena ogólnego wskaźnika odpowiedzi (ORR) oraz czasu przeżycia bez zdarzeń (EFS).

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Badanie ma na celu ocenę aktywności przeciwnowotworowej brigatinibu oraz jego skuteczności w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z ALK+ nowotworami.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lipcu 2030 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poddany dalszej ocenie w celu monitorowania długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 1 rok i mniej niż 26 lat w momencie rejestracji oraz być w stanie połknąć tabletki brigatinibu, z minimalną wagą 10 kg.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nowotworu na podstawie badania histologicznego. Jeśli ponowne pobranie próbki w przypadku nawrotu lub oporności choroby nie jest możliwe, należy dostarczyć archiwalny materiał do centralnej oceny.
  • Pacjent musi dostarczyć wcześniejsze wyniki wykazujące aktywację ALK w guzie, zgodnie z wynikami lokalnego laboratorium, a materiał musi być dostępny do centralnego potwierdzenia statusu ALK. Dla ALK+ ALCL wystarczy wykrycie ALK za pomocą immunohistochemii (IHC), dla pozostałych wymagane są dowody molekularne fuzji genu ALK lub mutacji za pomocą FISH, PCR lub NGS. Wykrycie ALK zostanie potwierdzone centralnie za pomocą FISH.
  • Faza 1: Pacjenci z ALCL muszą mieć nawrót/oporność na standardowe terapie lub być nietolerancyjni na nie. Oporność na ALCL jest definiowana jako brak odpowiedzi na co najmniej jeden cykl standardowej chemioterapii ALCL99 lub obecność minimalnej choroby resztkowej (MRD) po co najmniej jednym cyklu chemioterapii. Pacjenci z nawrotem/opornością IMT nie mogą być odpowiedni do chirurgicznego usunięcia bez powodowania zniekształceń. Nowo zdiagnozowani pacjenci z miejscowo zaawansowanym IMT, dla których operacja może nie być możliwa z powodu bliskości do ważnych struktur, mogą być również włączeni, podobnie jak pacjenci z przerzutami. Pacjenci z innymi guzami litymi (z wyłączeniem IMT) muszą mieć nawrót lub oporność choroby.
  • Faza 2: Pacjenci z ALCL muszą mieć nawrót/oporność. Oporność na ALCL jest definiowana jako brak odpowiedzi na co najmniej jeden cykl standardowej chemioterapii ALCL99 lub obecność minimalnej choroby resztkowej (MRD) po co najmniej jednym cyklu chemioterapii. Pacjenci z nawrotem/opornością IMT lub nowo zdiagnozowani, w tym miejscowo zaawansowani i z przerzutami IMT, które nie mogą być chirurgicznie usunięte bez powodowania zniekształceń.
  • Status wydolności: Karnofsky performance status co najmniej 40% dla pacjentów powyżej 16 lat lub Lansky Play Scale co najmniej 40% dla pacjentów do 16 lat dla pacjentów z ALCL w fazie 2. Karnofsky performance status co najmniej 50% dla pacjentów powyżej 16 lat lub Lansky Play Scale co najmniej 50% dla pacjentów do 16 lat, dla IMT i innych guzów litych oraz dla pacjentów z ALCL w fazie 1.
  • Pacjent nie może przyjmować innych eksperymentalnych leków (definiowanych jako produkty lecznicze jeszcze niezatwierdzone do żadnych wskazań, w tym terapie alternatywne/ziołowe) w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką leku badawczego lub w trakcie badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli miał przeszczep narządu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma aktywne infekcje, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Brigatinib to lek stosowany w leczeniu dzieci i młodych dorosłych z nowotworami, które mają dodatni wynik na obecność ALK, takimi jak anaplastyczny chłoniak wielkokomórkowy (ALCL) oraz inne guzy lite, w tym zapalne guzy miofibroblastyczne (IMT). Celem badania jest ustalenie, jaka dawka leku jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza dla pacjentów pediatrycznych oraz młodych dorosłych. Lek ten działa poprzez hamowanie aktywności białka ALK, które może przyczyniać się do wzrostu nowotworów. Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu guzów oraz jak jest tolerowany przez pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Brigatinib – Brigatinib jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w leczeniu nowotworów, takich jak anaplastyczny chłoniak wielkokomórkowy (ALCL) oraz zapalne guzy miofibroblastyczne (IMT). Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych fazy I/II, aby określić jego skuteczność i optymalną dawkę u dzieci i młodych dorosłych z nowotworami dodatnimi na ALK. Brigatinib działa poprzez blokowanie aktywności kinazy ALK, co hamuje wzrost komórek nowotworowych. Należy do klasy inhibitorów kinazy tyrozynowej, które są stosowane w terapii celowanej w onkologii.

Badane choroby

  • Chłoniak anaplastyczny z dużych komórek (ALCL)

    Jest to rodzaj chłoniaka nieziarniczego, który charakteryzuje się obecnością dużych, anaplastycznych komórek. Choroba często dotyka węzłów chłonnych, ale może również rozprzestrzeniać się na inne części ciała, takie jak skóra, kości czy płuca. ALCL może występować w różnych formach, w tym jako ALK-dodatni lub ALK-ujemny, co wpływa na jego przebieg. Objawy mogą obejmować obrzęk węzłów chłonnych, gorączkę, nocne poty i utratę masy ciała. Choroba może rozwijać się szybko, ale tempo progresji zależy od wielu czynników, w tym od podtypu ALCL.

  • Guzy miofibroblastyczne zapalne

    Są to rzadkie nowotwory, które mogą występować w różnych częściach ciała, najczęściej w płucach, ale także w jamie brzusznej, miednicy czy głowie. IMT charakteryzują się obecnością komórek miofibroblastów oraz nacieków zapalnych. Objawy zależą od lokalizacji guza i mogą obejmować ból, obrzęk, gorączkę oraz objawy związane z uciskiem na sąsiednie struktury. Guzy te mogą rosnąć powoli, ale w niektórych przypadkach mogą wykazywać bardziej agresywny wzrost. IMT są często związane z mutacjami w genie ALK, co wpływa na ich zachowanie i odpowiedź na leczenie.

  • Inne guzy lite

    Termin ten odnosi się do różnych typów nowotworów litych, które mogą występować w różnych narządach i tkankach ciała. Nowotwory lite różnią się od nowotworów krwi, takich jak białaczki, i mogą obejmować takie typy jak rak piersi, rak płuc, rak jelita grubego czy rak prostaty. Objawy i przebieg choroby zależą od lokalizacji i typu nowotworu, a także od jego stadium. Nowotwory lite mogą rosnąć miejscowo lub rozprzestrzeniać się na inne części ciała poprzez przerzuty. Każdy typ nowotworu lity ma swoje unikalne cechy, które wpływają na jego rozwój i progresję.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-513412-10-00Kod protokołuBrigaPED ITCC-098Planowana liczba uczestników68 osóbSponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).