Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością eplontersenu u pacjentów z dziedziczną polineuropatią amyloidową związaną z transtyretyną

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą zwaną dziedziczną polineuropatią amyloidową związaną z transtyretyną (hATTR-PN). Jest to schorzenie, w którym białko zwane transtyretyną gromadzi się w organizmie, prowadząc do uszkodzenia nerwów. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długoterminowego stosowania leku o nazwie ION 682884, znanego również jako eplontersen. Lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego i działa poprzez zmniejszenie ilości nieprawidłowego białka w organizmie.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie otrzymywać zastrzyki z eplontersenu. Badanie ma na celu monitorowanie, jak pacjenci reagują na długoterminowe stosowanie tego leku, w tym ocenę jego wpływu na zdrowie i ewentualne działania niepożądane. Uczestnicy będą poddawani różnym badaniom, takim jak badania krwi, ocena funkcji nerek, badania serca (EKG) oraz inne testy laboratoryjne, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany.

Badanie ma również na celu ocenę, jak lek wpływa na objawy choroby, takie jak nasilenie uszkodzenia nerwów i jakość życia pacjentów. Wyniki te będą porównywane z wynikami uzyskanymi przed rozpoczęciem leczenia, aby ocenić skuteczność eplontersenu w długoterminowym leczeniu hATTR-PN.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak zakończenie wcześniejszego badania ION-682884-CS3 lub ISIS 420915-CS101 oraz zgoda na przestrzeganie zaleceń dotyczących suplementacji witaminą A.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek ION-682884 (eplontersen) w formie iniekcji podskórnej.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt kontrolnych przeprowadzane są badania, takie jak morfologia krwi, badania czynności nerek, testy wątrobowe, badania tarczycy, testy krzepnięcia oraz badania układu odpornościowego.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Ocena skuteczności leku obejmuje zmiany w wynikach testów neurologicznych, jakości życia oraz objawów neuropatii.

    Bezpieczeństwo leku jest oceniane na podstawie występowania działań niepożądanych, wyników badań laboratoryjnych oraz parametrów życiowych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi pomyślnie ukończyć wcześniejsze badanie ION-682884-CS3 lub mieć zdiagnozowaną dziedziczną polineuropatię amyloidową związaną z transtyretyną (hATTR-PN) i pomyślnie ukończyć badanie ISIS 420915-CS101.
  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz spełniać wszystkie wymagania badania.
  • Kobiety muszą być nieciężarne i niekarmiące piersią oraz spełniać jeden z poniższych warunków:
    • Być chirurgicznie wysterylizowane (np. zamknięcie jajowodów, histerektomia, usunięcie jajowodów lub jajników).
    • Być po menopauzie (12 miesięcy bez miesiączki u kobiet powyżej 55 lat lub u kobiet do 55 lat, 12 miesięcy bez miesiączki bez innej przyczyny medycznej i poziom FSH w zakresie menopauzalnym).
    • Być w abstynencji seksualnej.
    • Jeśli są aktywne seksualnie i mogą zajść w ciążę, muszą stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 24 tygodni po ostatniej dawce leku ION-682884 oraz zgodzić się na testy ciążowe zgodnie z protokołem.
    • Mężczyźni muszą być chirurgicznie wysterylizowani (np. usunięcie obu jąder) lub być w abstynencji seksualnej. Jeśli są aktywni seksualnie z kobietą mogącą zajść w ciążę, ich partnerka musi stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od momentu podpisania zgody do co najmniej 24 tygodni po ostatniej dawce leku ION-682884.
    • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania zaleceń dotyczących suplementacji witaminą A zgodnie z protokołem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne terapie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION-682884 (eplontersen) to lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dziedziczną polineuropatią amyloidową związaną z transtyretyną (hATTR-PN). Celem badania jest sprawdzenie, jak pacjenci tolerują długotrwałe stosowanie tego leku oraz jakie są jego efekty w leczeniu tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Eplontersen – Eplontersen jest lekiem podawanym w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dziedziczną polineuropatią amyloidową związaną z transtyretyną (hATTR-PN). W literaturze medycznej substancja ta jest w fazie badań klinicznych, co oznacza, że jej pełne zastosowanie w medycynie jest jeszcze w trakcie oceny. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie hATTR-PN, choroby, która prowadzi do uszkodzenia nerwów z powodu odkładania się nieprawidłowych białek. Mechanizm działania eplontersenu polega na hamowaniu produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co pomaga zmniejszyć objawy choroby. Klasyfikacja farmakologiczna tego leku obejmuje go jako środek terapeutyczny działający na poziomie genetycznym.

Badane choroby

Dziedziczna polineuropatia amyloidowa związana z transtyretyną – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną gromadzi się w organizmie, prowadząc do uszkodzenia nerwów. Choroba ta postępuje stopniowo, powodując objawy takie jak drętwienie, mrowienie, ból oraz osłabienie mięśni, głównie w kończynach dolnych. W miarę postępu choroby mogą pojawić się problemy z autonomicznym układem nerwowym, takie jak zaburzenia trawienia, problemy z ciśnieniem krwi i nietolerancja ciepła. Z czasem objawy mogą się nasilać, prowadząc do znacznego pogorszenia jakości życia. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że może być przekazywana z pokolenia na pokolenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511201-32-00Kod protokołuION-682884-CS13Planowana liczba uczestników159 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).