W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, które oceniają vutrisiran u osób z amyloidozą transtyretynową. W badaniach sprawdza się głównie skuteczność i bezpieczeństwo leczenia oraz to, które grupy pacjentów mogą odnieść z niego korzyść. Oceniane są m.in. osoby z zajęciem serca oraz z dziedziczną postacią choroby z neuropatią.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z vutrisiran dotyczą głównie amyloidozy transtyretynowej, zarówno z zajęciem serca, jak i z objawami neurologicznymi. Wszystkie opisane badania są w fazie 3, czyli sprawdzają leczenie u większych grup pacjentów. W badaniach oceniano skuteczność, bezpieczeństwo oraz wpływ na zgony, zdarzenia sercowe, hospitalizacje i objawy neuropatii. Jedno badanie obejmowało także osoby, które kontynuowały leczenie lub przeszły z patisiranu. Wyniki miały pokazać, czy vutrisiran może pomóc w zmniejszeniu powikłań choroby i pogorszenia stanu zdrowia.
Przegląd badań klinicznych
Opisane badania dotyczyły vutrisiran i sprawdzały go u osób z amyloidozą transtyretynową, czyli chorobą z odkładaniem nieprawidłowego białka w organizmie.
Wszystkie cztery badania były badaniami fazy 3, co oznacza, że oceniano leczenie u większych grup pacjentów, aby lepiej poznać jego skuteczność i bezpieczeństwo.
Dwa badania dotyczyły amyloidozy ATTR z kardiomiopatią, jedno badanie obejmowało dziedziczną amyloidozę transtyretynową, a jedno dziedziczną postać z polineuropatią.
Amyloidoza ATTR z kardiomiopatią
Dwa badania autorstwa oceniano u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią, czyli z zajęciem serca przez tę chorobę.
W jednym badaniu głównym celem było sprawdzenie, czy vutrisiran zmniejsza zgony z każdej przyczyny oraz zdarzenia sercowo-naczyniowe, takie jak hospitalizacje z powodów sercowych i pilne wizyty z powodu niewydolności serca.
To badanie miało 691 uczestników, a w opisie podano także analizę w podgrupie osób, które nie przyjmowały tafamidis na początku badania.
Drugie badanie w tej samej chorobie skupiało się na bezpieczeństwie i zbierało dane o częstości działań niepożądanych u osób, które kontynuowały dłuższe stosowanie vutrisiran albo przeszły z patisiranu.
To badanie obejmowało 734 uczestników, więc miało na celu zebranie większej ilości informacji o tolerancji leczenia w praktyce badawczej.
Dziedziczna ATTR z polineuropatią
Jedno badanie dotyczyło dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej, czyli postaci choroby przekazywanej w rodzinie.
W tym badaniu oceniano wpływ leczenia na uszkodzenie nerwów, a głównym wynikiem była zmiana w skali mNIS+7, która mierzy nasilenie objawów neurologicznych.
Badanie było częścią programu HELIOS-A i obejmowało 135 uczestników.
Inne badanie, TRITON-PN, dotyczyło dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej z polineuropatią, czyli z zajęciem wielu nerwów.
W tym badaniu porównywano vutrisiran z grupą zewnętrznego placebo z badania APOLLO, a głównym wynikiem była zmiana mNIS+7 po 9 miesiącach.
Badanie miało 186 uczestników i było zaplanowane tak, aby ocenić skuteczność leczenia w chorobie neurologicznej związanej z ATTR.
Co oceniano w badaniach
W badaniach z vutrisiran oceniano kilka ważnych rzeczy, zależnie od typu choroby.
- Skuteczność w chorobie serca — sprawdzano, czy leczenie zmniejsza zgony i poważne zdarzenia sercowe, takie jak hospitalizacje i pilne wizyty z powodu niewydolności serca.
- Bezpieczeństwo — liczono działania niepożądane, aby zobaczyć, jak pacjenci tolerują leczenie w dłuższym czasie.
- Objawy neurologiczne — mierzono zmiany w skali mNIS+7, która pokazuje, czy uszkodzenie nerwów się poprawia, pogarsza lub pozostaje bez zmian.
- Porównanie z placebo lub innymi badaniami — w niektórych analizach porównywano wyniki z placebo albo z zewnętrzną grupą kontrolną z wcześniejszego badania.
Kto brał udział
Do badań kwalifikowano pacjentów z rozpoznaną amyloidozą transtyretynową, ale dokładne kryteria zależały od konkretnego badania.
W badaniach sercowych uczestniczyły osoby z ATTR amyloidozą z kardiomiopatią, a w badaniach neurologicznych osoby z dziedziczną postacią choroby i objawami ze strony nerwów.
Jedno z badań obejmowało także pacjentów, którzy nadal otrzymywali vutrisiran albo przeszli z patisiranu, więc dawało informacje o leczeniu po wcześniejszej terapii.
Najważniejsze badania w skrócie
Poniższa tabela pokazuje najważniejsze dane z opisanych badań klinicznych.
| ID badania | Faza | Badana choroba | Status | Liczba uczestników | Główny wynik |
|---|---|---|---|---|---|
| 2024-518318-25-00 | Phase 3 | ATTR amyloidosis with cardiomyopathy | Authorised | 691 | Zgony z każdej przyczyny oraz nawracające zdarzenia sercowo-naczyniowe |
| 2024-518343-38-00 | Phase 3 | ATTR amyloidosis with cardiomyopathy | Authorised | 734 | Częstość działań niepożądanych |
| NCT03759379 | Phase 3 | Hereditary transthyretin amyloidosis | Completed | 135 | Zmiana w mNIS+7 |
| 2025-522544-40-00 | Phase 3 | Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy | Authorised | 186 | Zmiana w mNIS+7 po 9 miesiącach |