Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Vutrisiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z chorobą zwaną Transtyretynowa Amyloidoza z Kardiomiopatią (ATTR Amyloidoza z Kardiomiopatią). Jest to schorzenie, w którym białko o nazwie transtyretyna odkłada się w sercu, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie vutrisiran w porównaniu z placebo. Vutrisiran to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który ma na celu zmniejszenie ryzyka zgonu z jakiejkolwiek przyczyny oraz zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą chorobą.

W badaniu pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej vutrisiran lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia, w tym liczby hospitalizacji związanych z sercem oraz ogólnego stanu zdrowia. Badanie potrwa do 2025 roku, a jego wyniki pomogą określić, czy vutrisiran jest skuteczny w leczeniu tej formy amyloidozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do udziału w badaniu klinicznym dotyczącym transtyretynowej amyloidozy z kardiomiopatią.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 85 lat oraz stabilność kliniczna bez hospitalizacji związanych z układem krążenia w ciągu 6 tygodni przed randomizacją.

  2. Krok 2

    Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej vutrisiran lub placebo.

    Vutrisiran jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce, drogą podskórną.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje vutrisiran w dawce 25 mg zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

    Podawanie leku odbywa się regularnie, zgodnie z zaleceniami badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są organizowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta oraz oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas wizyt przeprowadzane są testy, takie jak 6-minutowy test marszu oraz wypełnianie kwestionariusza dotyczącego kardiomiopatii.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do listopada 2025 roku, po czym następuje analiza zebranych danych.

    Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o wynikach oraz dalszych zaleceniach dotyczących leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek od 18 do 85 lat.
  • Pacjent zgadza się podpisać formularz zgody na udostępnienie dokumentacji medycznej, jeśli jest to dozwolone przez lokalne przepisy, aby umożliwić zbieranie informacji o stanie zdrowia, procedurach przeszczepu serca, umieszczeniu urządzenia wspomagającego pracę lewej komory serca oraz hospitalizacjach przez cały okres badania.
  • Udokumentowana diagnoza ATTR amyloidozy z kardiomiopatią, sklasyfikowana jako hATTR amyloidoza z kardiomiopatią lub wtATTR amyloidoza z kardiomiopatią.
  • Historia medyczna niewydolności serca z co najmniej jedną wcześniejszą hospitalizacją z powodu niewydolności serca (nie z powodu zaburzeń rytmu serca lub zaburzeń przewodzenia leczonych stałym rozrusznikiem) LUB kliniczne dowody niewydolności serca (z hospitalizacją lub bez) objawiające się oznakami i objawami przeciążenia płynami lub podwyższonym ciśnieniem wewnątrzsercowym (np. podwyższone ciśnienie żylne szyjne, duszność lub oznaki zastoju płucnego na zdjęciu rentgenowskim lub osłuchiwaniu, obrzęk obwodowy), które obecnie wymagają leczenia diuretykiem.
  • Pacjent spełnia jedno z poniższych kryteriów: a. Nie stosował tafamidisu i nie planuje rozpocząć leczenia tafamidisem w ciągu pierwszych 12 miesięcy po losowaniu; lub b. Stosuje tafamidis (Uwaga: musi to być stosowanie zgodne z zatwierdzonym wskazaniem i dawką tafamidisu w kardiomiopatii w kraju stosowania).
  • Pacjent jest klinicznie stabilny, bez hospitalizacji związanych z układem krążenia w ciągu 6 tygodni przed losowaniem, co ocenia badacz.
  • Wynik badania NT-proBNP w zakresie od 300 ng/L do 8500 ng/L; u pacjentów z trwałym lub utrzymującym się migotaniem przedsionków, wynik NT-proBNP w zakresie od 600 ng/L do 8500 ng/L. NT-proBNP to badanie krwi, które pomaga ocenić stan serca.
  • Pacjent jest w stanie przejść co najmniej 150 metrów podczas testu 6-MWT na etapie badań przesiewowych. 6-MWT to test, który mierzy, jak daleko pacjent może przejść w ciągu 6 minut.
  • Pacjent ma status wydolności według Karnofsky'ego wynoszący co najmniej 60%. Skala Karnofsky'ego ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent jest w stanie zrozumieć i jest chętny oraz zdolny do przestrzegania wymagań badania oraz do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przeszły niedawno operację serca, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci z niewydolnością nerek, czyli gdy nerki nie działają prawidłowo, są wykluczeni z badania.
  • Osoby z ciężkimi problemami z wątrobą, co oznacza, że wątroba nie funkcjonuje prawidłowo, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, są wykluczone z tego badania.
  • Pacjenci, którzy mają alergię na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, są wykluczone.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vutrisiran to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią. Amyloidoza transtyretynowa to choroba, w której nieprawidłowe białka gromadzą się w organizmie, co może prowadzić do problemów z sercem. Vutrisiran ma na celu zmniejszenie śmiertelności z różnych przyczyn oraz zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Vutrisiran – Vutrisiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest badany w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią (ATTR amyloidoza z kardiomiopatią). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zmniejszenie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny oraz zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania vutrisiranu polega na hamowaniu produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co pomaga w zmniejszeniu odkładania się amyloidu w sercu. Klasyfikowany jest jako lek terapeutyczny działający na poziomie molekularnym, wpływający na syntezę białek.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa z kardiomiopatią (amyloidoza ATTR z kardiomiopatią) – Jest to rzadka choroba, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną odkłada się w sercu, prowadząc do jego uszkodzenia. W miarę postępu choroby, serce staje się sztywniejsze, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, obrzęki nóg oraz zaburzenia rytmu serca. Choroba może prowadzić do niewydolności serca, co znacznie wpływa na jakość życia pacjenta. Wczesne objawy mogą być subtelne, co utrudnia wczesne rozpoznanie. Z czasem objawy stają się bardziej wyraźne i mogą wymagać interwencji medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518318-25-00Kod protokołuALN-TTRSC02-003Planowana liczba uczestników691 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).