Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vutrisiranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR amyloidoza), która jest rzadką chorobą genetyczną. W tej chorobie białko zwane transtyretyną gromadzi się w organizmie, co może prowadzić do uszkodzenia nerwów i innych problemów zdrowotnych. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie ALN-TTRSC02 u pacjentów z tą chorobą. Lek ten działa poprzez mechanizm zwany interferencją RNA, który pomaga zmniejszyć ilość szkodliwego białka w organizmie.

W badaniu porównywane są dwa leki: Amvuttra (zawierający substancję czynną vutrisiran) oraz Onpattro (zawierający substancję czynną patisiran). Amvuttra jest podawany w formie zastrzyku, a Onpattro w formie infuzji dożylnej. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak te leki wpływają na objawy neurologiczne związane z chorobą oraz na jakość życia pacjentów. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać jeden z tych leków lub placebo, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez określony czas.

Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach neurologicznych oraz innych wskaźników zdrowotnych. Celem jest zrozumienie, jak skutecznie leki te mogą pomóc w zarządzaniu objawami dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej i poprawie jakości życia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku ALN-TTRSC02 u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 18 do 85 lat, potwierdzona mutacja TTR oraz odpowiednie wyniki w testach oceniających stan neurologiczny i zdolność do samodzielnego funkcjonowania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek Amvuttra (vutrisiran) w postaci roztworu do wstrzykiwań w gotowej do użycia strzykawce. Lek podawany jest w formie wlewu dożylnego.

    Alternatywnie, pacjent może otrzymać lek Onpattro (patisiran) w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, również podawanego dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas trwania badania, pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem zmian w stanie neurologicznym oraz jakości życia. Oceny te obejmują m.in. zmiany w zmodyfikowanym wyniku neurologicznym (mNIS+7) oraz testy funkcjonalne, takie jak 10-metrowy test chodu.

    Dodatkowo, badane są zmiany w poziomach białka TTR we krwi pacjenta.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w maju 2026 roku. Po zakończeniu badania, wyniki zostaną przeanalizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowanych leków.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 85 lat.
  • Posiadanie diagnozy dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR) z udokumentowaną mutacją TTR. Dziedziczna amyloidoza transtyretynowa to choroba, w której białko zwane transtyretyną nie działa prawidłowo i odkłada się w organizmie.
  • Posiadanie wyniku upośledzenia neuropatii od 5 do 130. Wynik ten ocenia stopień uszkodzenia nerwów.
  • Posiadanie wyniku niepełnosprawności polineuropatii nie większego niż 3b. Wynik ten ocenia, jak bardzo choroba wpływa na zdolność do poruszania się.
  • Posiadanie statusu wydolności według Karnofsky'ego wynoszącego co najmniej 60%. Status ten ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań badania oraz do wyrażenia pisemnej zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń badania lub regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli w przeszłości brał udział w podobnym badaniu i otrzymał ten sam lek.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALN-TTRSC02 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową (hATTR amyloidoza). Lek ten ma na celu zmniejszenie objawów neurologicznych związanych z tą chorobą. Działa poprzez wpływ na produkcję białka transtyretyny, które jest odpowiedzialne za powstawanie złogów amyloidowych w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

ALN-TTRSC02 – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (hATTR amyloidosis), choroby genetycznej, która prowadzi do uszkodzenia nerwów i innych tkanek. Działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co pomaga zmniejszyć objawy neurologiczne. Klasyfikowany jest jako lek terapeutyczny ukierunkowany na choroby genetyczne.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa dziedziczna – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną gromadzi się w organizmie, tworząc złogi amyloidu. Złogi te mogą uszkadzać różne narządy i tkanki, w tym nerwy, serce i nerki. Choroba często zaczyna się od objawów neurologicznych, takich jak drętwienie, mrowienie i osłabienie mięśni. W miarę postępu choroby mogą pojawić się problemy z sercem, takie jak niewydolność serca, oraz zaburzenia czynności nerek. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby i mogą obejmować także problemy z układem pokarmowym. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia wadliwego genu, aby choroba się rozwinęła.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508365-33-00Kod protokołuALN-TTRSC02-002Planowana liczba uczestników135 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).