Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością wutrisiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Amyloidoza transtyretynowa z kardiomiopatią to rzadka choroba, w której nieprawidłowy białek zwany transtyretyną odkłada się w tkankach organizmu, szczególnie w sercu. Odkładanie tego białka powoduje uszkodzenie serca i prowadzi do problemów z jego funkcjonowaniem. Istnieją dwa rodzaje tej choroby - dziedziczna, która jest przekazywana w rodzinie, oraz dziką, która rozwija się bez podłoża genetycznego. Choroba ta może powodować objawy takie jak duszność, zmęczenie, obrzęki i problemy z tolerancją wysiłku.

W tym badaniu wykorzystywany jest lek o nazwie wutrisiran, który działa poprzez zmniejszanie produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny w wątrobie. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią. Niektórzy uczestnicy będą kontynuować przyjmowanie wutrisilanu, podczas gdy inni przejdą na ten lek z innego leku o nazwie patisiran, który również jest stosowany w leczeniu tej choroby.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać wutrisiran w postaci zastrzyków oraz będą musieli przyjmować suplementy witaminy A zgodnie z zaleceniami. Lekarze będą monitorować stan zdrowia pacjentów poprzez regularne badania, w tym ocenę funkcji serca, poziom różnych substancji we krwi oraz ogólne samopoczucie. Badanie będzie również obejmować ocenę jakości życia pacjentów i ich zdolności do wykonywania codziennych czynności. Uczestnicy będą obserwowani przez dłuższy okres czasu, aby lekarze mogli dokładnie ocenić, jak lek wpływa na przebieg choroby i czy jest bezpieczny w długotrwałym stosowaniu.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o jego przebiegu i podpiszesz formularz świadomej zgody.

    Zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena twojego stanu zdrowia, w tym badania krwi i inne niezbędne testy.

    Lekarz sprawdzi, czy spełniasz wszystkie wymagania do udziału w badaniu, w tym czy brałeś wcześniej udział w innych badaniach z lekami patisiran lub wutrisiran.

  2. Krok 2

    Suplementacja witaminą A

    Będziesz musiał regularnie przyjmować suplementy witaminy A zgodnie z protokołem badania.

    Ta suplementacja jest wymagana przez cały czas trwania badania i ma na celu zapewnienie odpowiedniego poziomu witaminy A w organizmie.

    Lekarz poinformuje cię o dokładnej dawce i sposobie przyjmowania suplementów.

  3. Krok 3

    Otrzymywanie leku wutrisiran

    Będziesz otrzymywać lek o nazwie wutrisiran (nazwa handlowa Amvuttra) w dawce 25 mg.

    Lek podawany jest w postaci iniekcji podskórnej - oznacza to wstrzyknięcie pod skórę za pomocą gotowej strzykawki.

    Iniekcje będą podawane regularnie w określonych odstępach czasu zgodnie z harmonogramem badania.

    Personel medyczny nauczy cię lub osobę opiekującą się tobą, jak bezpiecznie wykonywać te iniekcje w domu.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Będziesz musiał regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne w ośrodku badawczym.

    Podczas każdej wizyty lekarz sprawdzi twój stan zdrowia i zapyta o ewentualne działania niepożądane - czyli wszelkie problemy zdrowotne, które mogą wystąpić.

    Zespół badawczy będzie monitorował bezpieczeństwo leczenia i jego skuteczność przez cały okres trwania badania.

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Będziesz wypełniać kwestionariusz KCCQ-OS, który pomoże ocenić, jak choroba wpływa na twoją jakość życia.

    Lekarz będzie również oceniać twój stan według skali NYHA, która określa stopień ograniczeń w codziennej aktywności związanych z problemami z sercem.

    Te oceny będą powtarzane regularnie, aby sprawdzić, czy następuje poprawa w twoim stanie zdrowia.

  6. Krok 6

    Badania laboratoryjne

    Regularnie będą pobierane próbki twojej krwi do badań laboratoryjnych.

    Badania będą obejmować pomiar biomarkerów sercowych - specjalnych substancji we krwi, które pokazują, jak pracuje twoje serce.

    Zostanie również mierzony poziom białka TTR w surowicy - białka, które jest związane z twoją chorobą.

    Te badania pomogą lekarzom ocenić, czy lek działa prawidłowo.

  7. Krok 7

    Monitorowanie zdarzeń sercowo-naczyniowych

    Zespół badawczy będzie śledzić wszelkie poważne zdarzenia związane z twoim sercem i układem krążenia.

    Obejmuje to hospitalizacje sercowo-naczyniowe - sytuacje, gdy będziesz musiał zostać w szpitalu z powodu problemów z sercem.

    Będą również monitorowane pilne wizyty z powodu niewydolności serca - nagłe pogorszenia stanu zdrowia wymagające natychmiastowej pomocy medycznej.

  8. Krok 8

    Kontynuacja badania do zakończenia

    Badanie będzie trwało zgodnie z zaplanowanym harmonogramem aż do jego oficjalnego zakończenia.

    Przez cały ten czas będziesz otrzymywał regularne leczenie wutrisiranem i uczestniczył w zaplanowanych wizytach kontrolnych.

    Na koniec badania zostanie przeprowadzona ostateczna ocena twojego stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć amyloidozę ATTR (chorobę, w której nieprawidłowe białka gromadzą się w sercu) - może to być typ dziedziczny lub nabytym w wieku starszym
  • Pacjent musi obecnie uczestniczyć w określonych badaniach klinicznych z lekami patisiran (ALN-TTR02-011 lub ALN-TTR02-014) lub ukończyć 24-miesięczny okres przedłużonego leczenia w badaniu z lekiem vutrisiran (ALN-TTRSC02-003)
  • Pacjent musi wyrażać chęć przyjmowania suplementów witaminy A zgodnie z zaleceniami protokołu badania
  • Pacjent lub jego opiekun prawny (jeśli jest to wymagane i dozwolone prawem) musi być w stanie zrozumieć wymagania badania, być gotowym je wypełniać oraz podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają potwierdzonej diagnozy amyloidozy ATTR z kardiomiopatią - czyli rzadkiej choroby, w której nieprawidłowe białko gromadzi się w sercu
  • Osoby, które nigdy wcześniej nie otrzymywały leku vutrisiran ani nie przeszły z leczenia patisiran na vutrisiran
  • Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, które nie są związane z amyloidozą ATTR
  • Osoby z ciężką niewydolnością wątroby lub nerek, które mogłyby wpłynąć na sposób działania leku w organizmie
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z aktywnym nowotworem lub innymi ciężkimi chorobami, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnictwa w badaniu
  • Osoby przyjmujące leki, które mogłyby wchodzić w niebezpieczne reakcje z badanym lekiem
  • Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami lub stanami zapalnymi
  • Osoby, które nie są w stanie regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych wymaganych przez badanie
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami krzepnięcia krwi
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na zdolność do wyrażenia świadomej zgody na uczestnictwo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Vutrisiran

    to lek stosowany w leczeniu amyloidozy ATTR z kardiomiopatią. Ten lek działa poprzez blokowanie produkcji białka transtyretyny, które w tej chorobie odkłada się w narządach i powoduje ich uszkodzenie. Vutrisiran jest podawany jako zastrzyk pod skórę i ma na celu spowolnienie postępu choroby oraz ochronę serca przed dalszymi uszkodzeniami.

  • Patisiran

    to inny lek używany w leczeniu amyloidozy ATTR z kardiomiopatią. Podobnie jak vutrisiran, patisiran również blokuje produkcję szkodliwego białka transtyretyny. Jednak patisiran jest podawany dożylnie, czyli bezpośrednio do żyły. W tym badaniu niektórzy pacjenci będą przechodzić z leczenia patisiranem na vutrisiran, aby porównać bezpieczeństwo i skuteczność obu leków.

Co już wiadomo o tej terapii

Vutrisiran – Vutrisiran to lek podawany w postaci zastrzyków podskórnych (pod skórę), stosowany w leczeniu rzadkiej choroby zwanej amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią, która powoduje gromadzenie się nieprawidłowych białek w sercu i innych narządach. Lek ten należy do grupy nowoczesnych terapii genowych zwanych oligonukleotydami antysensownymi, które działają poprzez blokowanie produkcji wadliwego białka transtyretyny w wątrobie. Vutrisiran znajduje się obecnie w zaawansowanych badaniach klinicznych i jest uważany za przełomową terapię dla pacjentów z tą poważną chorobą serca. Mechanizm działania polega na przyłączaniu się leku do materiału genetycznego odpowiedzialnego za wytwarzanie transtyretyny, co skutecznie zmniejsza ilość tego szkodliwego białka w organizmie.

Badane choroby

Amyloidoza transtyretynowa z kardiomiopatią (ATTR z kardiomiopatią) – Choroba, w której nieprawidłowy białko zwane transtyretyną odkłada się w postaci włókien amyloidowych w mięśniu sercowym i innych tkankach. Te złogi powodują stopniowe uszkodzenie i sztywnienie serca, co prowadzi do pogorszenia jego funkcji pompowania krwi. Choroba może być dziedziczna (spowodowana mutacjami genetycznymi) lub nabyta z wiekiem. W miarę postępu choroby serce staje się coraz bardziej sztywne i niezdolne do prawidłowego wypełniania się krwią. Może też dochodzić do zaburzeń przewodzenia elektrycznego w sercu. Choroba postępuje powoli, ale stale, prowadząc do narastania objawów niewydolności serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518343-38-00Kod protokołuALN-TTRSC02-007Planowana liczba uczestników734 osobySponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).