Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem i skutecznością givinostat u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach givinostat.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a genetic disorder that causes muscle weakness and loss over time. This study focuses on the long-term safety and effectiveness of a drug called givinostat for patients with DMD. Givinostat is taken as an oral suspension, which means it is a liquid medicine that is swallowed. The study is open to patients who have previously participated in other studies involving givinostat.

The main goal of the study is to evaluate how safe and tolerable givinostat is when used over a long period. Participants will continue to take the medication and will be monitored for any side effects or changes in their condition. The study will also look at how well the drug works in maintaining or improving muscle function and overall quality of life for those with DMD.

Throughout the study, participants will undergo regular assessments to track their physical abilities, muscle strength, and respiratory function. These assessments will help determine the impact of givinostat on the progression of DMD. The study will continue until 2027, allowing researchers to gather comprehensive data on the long-term effects of the treatment.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Udział w badaniu wymaga wcześniejszego uczestnictwa w jednym z wcześniejszych badań z użyciem givinostatu lub spełnienia określonych kryteriów w badaniu DSC/14/2357/48.

    Pacjent musi mieć ukończone 6 lat i być w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek givinostat jest podawany w formie zawiesiny doustnej.

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów

    Regularne badania kontrolne oceniające funkcje fizyczne, takie jak test 6-minutowego marszu (6MWT) oraz siłę mięśniową.

    Dla pacjentów niechodzących ocena funkcji fizycznych za pomocą skali Egen Klassifikation (EK) oraz zmiany w codziennych czynnościach mierzone indeksem Barthel.

  4. Krok 4

    Ocena funkcji oddechowych

    Regularne badania funkcji oddechowych, takie jak pomiar pojemności życiowej płuc (FVC) i szczytowego przepływu wydechowego (PEF).

  5. Krok 5

    Ocena jakości życia

    Ocena jakości życia pacjentów za pomocą kwestionariuszy PedsQL dla dzieci i SF-36 dla dorosłych.

  6. Krok 6

    Długoterminowe monitorowanie

    Badanie trwa do 2027 roku, z corocznymi ocenami zmian w funkcjach fizycznych i jakości życia pacjentów.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci muszą brać udział w jednym z wcześniejszych badań z lekiem givinostat w przypadku DMD i uczestniczyć w wizycie końcowej badania lub muszą być przesiani w badaniu DSC/14/2357/48 i spełniać wszystkie kryteria włączenia oraz nie spełniać żadnych kryteriów wykluczenia.
  • Pacjenci muszą mieć ocenioną początkową frakcję tłuszczu w mięśniu vastus lateralis (VL MFF) za pomocą MRS w zakresie ≤5% lub >30%, co oznacza, że są w grupie "poza celem".
  • Pacjenci muszą mieć ukończone co najmniej 6 lat.
  • Pacjenci muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę na piśmie, podpisaną przez pacjenta i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami).
  • Pacjenci muszą być gotowi stosować odpowiednie metody antykoncepcji: Metody antykoncepcji muszą być stosowane od poprzedniego badania z givinostat do 3 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego. Obejmuje to: - Prawdziwą abstynencję (brak jakiegokolwiek stosunku seksualnego), jeśli jest zgodna z preferowanym i zwyczajowym stylem życia pacjenta. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, symptotermalne, poowulacyjne) i wycofanie się nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji. - Prezerwatywa z środkiem plemnikobójczym, a partnerka musi stosować akceptowalną metodę antykoncepcji, taką jak doustna, przezskórna, iniekcyjna lub implantowana antykoncepcja steroidowa, lub przepona lub metoda barierowa antykoncepcji w połączeniu z żelem plemnikobójczym, na przykład kapturek szyjkowy z żelem plemnikobójczym.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie spełnia wszystkich kryteriów włączenia.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli spełnia jakiekolwiek kryteria wykluczenia.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli wcześniej był losowo przydzielony do grupy poza celem badania.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest w odpowiednim przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla określonych grup wiekowych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Givinostat to lek badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Jest stosowany u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach z użyciem tego leku. Celem jest ocena, jak pacjenci reagują na długotrwałe stosowanie givinostat, w tym jego wpływ na objawy DMD oraz ewentualne działania niepożądane.

Co już wiadomo o tej terapii

Givinostat – Givinostat jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w kontekście dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów z DMD. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie DMD, choroby genetycznej prowadzącej do postępującej utraty masy mięśniowej. Mechanizm działania Givinostatu polega na hamowaniu enzymów zwanych deacetylazami histonowymi, co może prowadzić do zmniejszenia stanu zapalnego i poprawy funkcji mięśni. Klasyfikowany jest jako inhibitor deacetylazy histonowej.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Zazwyczaj objawy pojawiają się we wczesnym dzieciństwie, a pierwsze oznaki to trudności z chodzeniem, bieganie i wstawanie z podłogi. Choroba postępuje, prowadząc do utraty zdolności chodzenia w wieku nastoletnim. W miarę postępu choroby, mogą wystąpić problemy z oddychaniem i sercem. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub nieprawidłowej produkcji tego białka. Choroba dotyka głównie chłopców, ponieważ jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504520-26-00Kod protokołuDSC/14/2357/51Planowana liczba uczestników256 osóbSponsorItalfarmaco S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).