Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem mRNA-3705 u pacjentów z izolowaną metylomalonową kwasicą (MMA)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z rzadką chorobą genetyczną zwaną izolowaną kwasicą metylomalonową (MMA), która jest spowodowana niedoborem enzymu mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT). Choroba ta prowadzi do problemów z metabolizmem, co może powodować różne objawy zdrowotne. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i działania klinicznego leku o nazwie mRNA-3705, który był wcześniej testowany w innych badaniach klinicznych.

W badaniu stosowany jest lek mRNA-3705, który jest formą terapii genowej. Lek ten jest podawany w formie iniekcji dożylnej i ma na celu poprawę funkcji enzymu MUT u pacjentów z MMA. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. Uczestnicy badania to osoby, które wcześniej brały udział w innych badaniach z użyciem mRNA-3705.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leku. Będą przeprowadzane różne testy, aby sprawdzić, jak lek wpływa na poziom kwasu metylomalonowego we krwi oraz inne wskaźniki zdrowotne. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek działa w dłuższym okresie czasu i czy jest bezpieczny dla pacjentów z MMA.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik rozpoczyna przyjmowanie leku mRNA-3705. Lek ten jest podawany w formie infuzji dożylnej.

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku u uczestników z izolowaną metylomalonową kwasicą (MMA) z powodu niedoboru mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT).

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Podczas okresu leczenia, uczestnik będzie regularnie otrzymywał infuzje leku mRNA-3705. Częstotliwość i dokładne dawki są ustalane indywidualnie na podstawie wcześniejszych badań klinicznych.

    W trakcie tego okresu monitorowane będą zmiany poziomu kwasu metylomalonowego we krwi oraz inne wskaźniki biomarkerów.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    Po zakończeniu okresu leczenia, uczestnik przechodzi do okresu obserwacji, podczas którego nadal monitorowane są efekty leczenia.

    W tym czasie oceniane są zmiany w częstości hospitalizacji związanych z MMA oraz wpływ choroby na codzienne życie, takie jak opuszczone dni w szkole lub pracy.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Podczas całego badania, szczególną uwagę zwraca się na występowanie działań niepożądanych związanych z leczeniem.

    Regularnie przeprowadzane są badania krwi oraz inne testy diagnostyczne, aby ocenić ogólny stan zdrowia uczestnika.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w styczniu 2029 roku. Po zakończeniu badania, uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci muszą mieć izolowaną kwasicę metylomalonową (MMA) z powodu niedoboru enzymu zwanego mutazą metylomalonylo-koenzymu A (MUT).
  • Pacjenci muszą ukończyć przypisany okres leczenia w innych badaniach klinicznych dotyczących leku mRNA-3705 lub kwalifikować się do wcześniejszego przejścia do tego badania z powodu pominięcia więcej niż 3 kolejnych dawek leku z powodu szczepienia przeciwko COVID-19.
  • Pacjenci muszą ukończyć wizytę końcową w badaniu mRNA-3705-P101 w ciągu 10 dni od pierwszej dawki mRNA-3705 w obecnym badaniu. To nie dotyczy pacjentów, którzy otrzymują dodatkowe, nieplanowane dawki w badaniu mRNA-3705-P101, ponieważ to badanie nie rozpocznie otwartej rekrutacji w miejscu, zanim zakończy się okres leczenia.
  • Pacjent i/lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody, zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Opiekun pacjenta (a jeśli pacjent jest w stanie wyrazić zgodę/zrozumienie, to również pacjent) musi być chętny i zdolny do przestrzegania ocen związanych z badaniem.
  • Badanie jest otwarte dla pacjentów obu płci.
  • Badanie obejmuje również osoby z grup wrażliwych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Osoby, które nie mają izolowanej kwasicy metylomalonowej (MMA) spowodowanej niedoborem mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT). To oznacza, że tylko osoby z tą konkretną chorobą mogą wziąć udział w badaniu.
  • Osoby, które nie uczestniczyły wcześniej w innych badaniach klinicznych dotyczących mRNA-3705. Oznacza to, że tylko osoby, które już brały udział w takich badaniach, mogą być częścią tego badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mRNA-3705 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej u uczestników z MMA (metylomalonową kwasicą). Lek ten jest podawany osobom, które wcześniej brały udział w innych badaniach klinicznych z użyciem mRNA-3705. Celem jest zrozumienie, jak lek wpływa na pacjentów w dłuższym okresie czasu i czy jest bezpieczny do stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

mRNA-3705 – Jest to lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej u uczestników z izolowaną kwasicą metylomalonową (MMA) spowodowaną niedoborem mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT). Lek działa na poziomie molekularnym poprzez dostarczanie mRNA, które koduje brakujący enzym, co ma na celu poprawę metabolizmu kwasu metylomalonowego. Klasyfikowany jest jako terapia genowa, która ma na celu korektę defektów genetycznych na poziomie komórkowym.

Badane choroby

Kwasica metylomalonowa (MMA) z powodu niedoboru mutazy metylomalonylo-koenzymu A (MUT) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm aminokwasów i kwasów tłuszczowych. W wyniku niedoboru enzymu mutazy metylomalonylo-koenzymu A dochodzi do gromadzenia się kwasu metylomalonowego w organizmie. Objawy mogą obejmować wymioty, odwodnienie, osłabienie mięśni, a także problemy neurologiczne. Choroba może prowadzić do poważnych zaburzeń metabolicznych, które mogą wpływać na funkcjonowanie wielu narządów. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się dodatkowe komplikacje, takie jak opóźnienia rozwojowe i problemy z nerkami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2022-501997-20-00Kod protokołumRNA-3705-P101-EXTPlanowana liczba uczestników41 osóbSponsorModerna Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).