Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad DMD06-MAB w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a u pacjentów niechodzących

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. W ramach tego badania testowany jest nowy sposób leczenia, który ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez genetyczną korekcję białka zwanego dystrofiną. Leczenie polega na jednorazowym wstrzyknięciu specjalnie przygotowanych komórek, zwanych autologicznymi mezoangioblastami (MABs), do mięśni szkieletowych pacjentów. Komórki te zostały zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora lentiwirusowego, aby pomóc w pominięciu fragmentu genu odpowiedzialnego za produkcję dystrofiny.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tego leczenia. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy po wstrzyknięciu zmodyfikowanych komórek do mięśnia, możliwe jest przywrócenie produkcji dystrofiny na poziomie co najmniej 10% w porównaniu do zdrowej osoby. W badaniu weźmie udział pięciu pacjentów, którzy nie są w stanie chodzić. Każdy z nich otrzyma wstrzyknięcie do mięśnia stopy, a następnie będzie monitorowany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w produkcji dystrofiny.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieli, jakie leczenie jest stosowane. Nie będzie grupy kontrolnej otrzymującej placebo. Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa, ale także sprawdzenie, czy zmodyfikowane komórki mogą skutecznie poprawić stan mięśni pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów kwalifikacyjnych, pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego. Kryteria te obejmują wiek od 12 do 18 lat, brak możliwości samodzielnego poruszania się oraz potwierdzoną diagnozę dystrofii mięśniowej Duchenne’a z mutacjami umożliwiającymi pominięcie eksonu 51 w genie dystrofiny.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leku

    Przed podaniem leku, przeprowadzane są oceny bezpieczeństwa w warunkach laboratoryjnych, aby upewnić się, że preparat jest bezpieczny do użycia.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje pojedynczą iniekcję leku DMD06-MAB, który jest podawany domięśniowo w postaci zawiesiny do wstrzykiwań. Iniekcja jest wykonywana w mięsień prostownik krótki palców stopy (EDB).

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Po podaniu leku, przez rok monitorowane są wszelkie działania niepożądane, zarówno miejscowe (w stopie), jak i ogólnoustrojowe. Celem jest ocena bezpieczeństwa terapii.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Dwa miesiące po iniekcji przeprowadzana jest biopsja mięśnia EDB, aby ocenić obecność dystrofiny. Skuteczność terapii jest mierzona poprzez analizę ilościową immunofluorescencji, ddPCR oraz Western Blot, w celu potwierdzenia ekspresji dystrofiny na poziomie co najmniej 10% w porównaniu do zdrowego mięśnia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Wiek pomiędzy 12 a 18 lat w momencie rozpoczęcia badania.
  • Osoba nie może chodzić w momencie rekrutacji.
  • Potwierdzona diagnoza Duchenne'a z udokumentowanymi mutacjami w genie dystrofiny, które można pominąć w eksonie 51.
  • Postęp degeneracji mięśni nie większy niż 50% redukcji masy mięśniowej, co określa się za pomocą specjalnego badania MRI.
  • Podpisana pisemna zgoda opiekunów pacjentów z DMD oraz zgoda samego pacjenta.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba genetyczna, która powoduje osłabienie mięśni.
  • Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Osoby poniżej 2 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, nie mogą brać udziału w badaniu. Oznacza to, że osoby, które mogą być w trudnej sytuacji życiowej lub zdrowotnej, nie będą mogły uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mesoangioblasty (MABs) to komórki macierzyste, które są używane w badaniu klinicznym do leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. W tym badaniu komórki te są genetycznie modyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego, który wprowadza małe jądrowe RNA. To RNA jest zaprojektowane tak, aby pominąć ekson 51 genu dystrofiny, co ma na celu przywrócenie syntezy dystrofiny w mięśniach pacjentów. Komórki te są następnie wstrzykiwane bezpośrednio do mięśni pacjentów, aby ocenić ich bezpieczeństwo i skuteczność w poprawie funkcji mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

Auto-MABS – Auto-MABS to eksperymentalny lek stosowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Podawany jest w formie pojedynczego zastrzyku do mięśni szkieletowych, szczególnie w stopie. Obecnie znajduje się w fazie I/IIa badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Głównym celem terapeutycznym jest przywrócenie syntezy dystrofiny w mięśniach pacjentów. Mechanizm działania polega na genetycznej korekcji komórek za pomocą wektora lentiwirusowego, który umożliwia pominięcie eksonu 51 genu dystrofiny. Auto-MABS klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku lub niedoboru tego białka w mięśniach. Objawy zazwyczaj pojawiają się we wczesnym dzieciństwie i obejmują trudności z chodzeniem, bieganie, a także częste upadki. W miarę postępu choroby, osłabienie mięśni rozprzestrzenia się na inne części ciała, w tym na mięśnie serca i układu oddechowego. Choroba dotyka głównie chłopców i jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X. Z czasem pacjenci mogą wymagać pomocy w poruszaniu się i wsparcia w codziennych czynnościach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2024-514860-14-00Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorOspedale San Raffaele S.r.l.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).