Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie leku DYNE-251 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, u których możliwe jest pomijanie eksonu 51

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest chorobą genetyczną, która powoduje postępujące osłabienie mięśni. W badaniu klinicznym testowany jest lek o nazwie DYNE-251, który jest podawany dożylnie pacjentom z tą chorobą. Badanie ma na celu sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności tego leku u pacjentów, u których możliwe jest zastosowanie tzw. pomijania eksonu 51.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek DYNE-251 lub placebo w formie wlewu dożylnego. Lek będzie podawany w różnych odstępach czasowych - co 4 lub 8 tygodni. U uczestników będzie pobierana próbka tkanki mięśniowej w celu oceny poziomu białka dystrofiny, którego brak powoduje objawy choroby.

Badanie będzie prowadzone przez około 145 tygodni, podczas których będzie oceniana skuteczność leczenia poprzez badanie siły mięśni i sprawności ruchowej pacjentów. Dodatkowo będą wykonywane badania krwi oraz ocena poziomu kinazy kreatynowej - enzymu, którego poziom jest podwyższony u pacjentów z dystrofią mięśniową.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Badanie dotyczy leku DYNE-251 podawanego dożylnie pacjentom z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

    Lek będzie podawany w formie wlewu dożylnego (kroplówki).

  2. Krok 2

    Podział na grupy

    Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek DYNE-251 lub do grupy otrzymującej placebo (roztwór 5% dekstrozy).

    Ani pacjent, ani lekarz nie będą wiedzieć, do której grupy został przydzielony pacjent.

  3. Krok 3

    Harmonogram podawania leku

    Lek będzie podawany w dwóch schematach: co 4 tygodnie lub co 8 tygodni.

    Całkowity czas trwania badania to około 145 tygodni.

  4. Krok 4

    Biopsja mięśnia

    W 25. tygodniu badania zostanie wykonana biopsja mięśnia (pobranie małego fragmentu mięśnia do badań).

    Dla niektórych pacjentów druga biopsja będzie wykonana w tygodniu 49.

  5. Krok 5

    Badania kontrolne

    Regularne badania będą obejmować: poziom dystrofiny w mięśniach, poziom kinazy kreatynowej we krwi.

    Ocena funkcji mięśni górnych i funkcji oddechowych.

    U pacjentów chodzących dodatkowo ocena chodu i innych funkcji ruchowych.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Planowana data zakończenia badania to grudzień 2027 roku.

    Ocena końcowa będzie obejmować bezpieczeństwo stosowania leku i jego skuteczność w leczeniu dystrofii mięśniowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek: od 4 do 16 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Płeć: mężczyzna z potwierdzoną diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) i mutacją w genie dystrofiny umożliwiającą pominięcie eksonu 51
  • Posiadanie grupy mięśni w kończynie górnej odpowiedniej do wykonania biopsji (pobrania próbki mięśnia)
  • Wynik w skali Brooke'a dla kończyn górnych równy 1 lub 2 (skala oceniająca funkcjonowanie ramion i dłoni)
  • Pacjent może być chodzący lub niechodzący, przy czym w przypadku pacjentów niechodzących utrata zdolności chodzenia musi nastąpić w okresie krótszym niż 2 lata przed włączeniem do badania
  • Przyjmowanie stabilnej dawki glikokortykosteroidów (leków przeciwzapalnych) przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem podawania leku badanego
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory serca (miara sprawności serca) wynosząca co najmniej:
    • 50% w badaniu echokardiograficznym lub
    • 55% w badaniu rezonansem magnetycznym serca

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Płeć żeńska - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
  • Wiek poniżej 4 lat lub powyżej 9 lat - badanie jest skierowane tylko do dzieci w wieku od 4 do 9 lat
  • Brak potwierdzonej genetycznie mutacji w genie dystrofiny (białko odpowiedzialne za prawidłowe funkcjonowanie mięśni)
  • Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Wcześniejsze leczenie terapiami genowymi lub komórkowymi
  • Poważne choroby współistniejące, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika
  • Obecność poważnych zaburzeń funkcji wątroby lub nerek
  • Niezdolność do wykonania testów wymaganych w protokole badania
  • Znane reakcje alergiczne na składniki badanego leku DYNE-251
  • Brak zgody opiekuna prawnego na udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

DYNE-251 jest badanym lekiem podawanym dożylnie, który jest testowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Lek ten został zaprojektowany specjalnie dla pacjentów, u których możliwe jest pomijanie eksonu 51. Jest to innowacyjna terapia, która ma na celu zwiększenie produkcji dystrofiny - białka kluczowego dla prawidłowego funkcjonowania mięśni. Lek jest podawany poprzez wstrzyknięcie dożylne i ma na celu poprawę stanu pacjentów poprzez modyfikację procesu produkcji białka dystrofiny. Badanie ma sprawdzić, czy wielokrotne podawanie tego leku jest bezpieczne i skuteczne w zwiększaniu poziomu dystrofiny w tkance mięśniowej u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Co już wiadomo o tej terapii

DYNE-251 – Eksperymentalny lek podawany dożylnie (IV), będący obecnie w fazie badań klinicznych w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) u pacjentów z możliwością pomijania eksonu 51. Substancja ta jest projektowana w celu zwiększenia poziomu białka dystrofiny w tkance mięśniowej poprzez mechanizm pomijania eksonu 51 w genie dystrofiny. Lek należy do nowej klasy terapeutyków molekularnych, których działanie polega na modyfikacji procesu składania RNA, co może prowadzić do produkcji częściowo funkcjonalnej dystrofiny. Badania kliniczne koncentrują się na ocenie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku przy podawaniu wielokrotnych dawek, a także na analizie jego wpływu na poziom dystrofiny w mięśniach.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Postępująca choroba genetyczna dotykająca głównie chłopców, charakteryzująca się zanikiem mięśni szkieletowych. Jest to schorzenie dziedziczone w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, spowodowane mutacją w genie dystrofiny. Choroba objawia się stopniowym osłabieniem mięśni, rozpoczynającym się od mięśni kończyn dolnych i miednicy. W miarę postępu choroby osłabienie obejmuje kolejne grupy mięśniowe, włączając mięśnie tułowia i kończyn górnych. U pacjentów obserwuje się charakterystyczny sposób poruszania się oraz powiększenie łydek (tzw. łydki rzekomo przerośnięte). Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 2 a 5 rokiem życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza I/IINumer badania2023-510351-31-00Kod protokołuDYNE251-DMD-201Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorDyne Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).