Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności gemtuzumabu ozogamycyny w połączeniu z chemioterapią indukcyjną u dzieci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie kliniczne dotyczy ostrej białaczki szpikowej, zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka oraz mięsaka mieloidalnego. W ramach badania stosowane będą różne leki przeciwnowotworowe podawane dożylnie, w tym: gemtuzumab ozogamycyna, cytarabina, mitoksantron, busulfan, cyklofosfamid oraz fludarabina.

Głównym celem badania jest ustalenie optymalnej liczby dawek gemtuzumabu ozogamycyny, którą można bezpiecznie podać w połączeniu z innymi lekami chemioterapeutycznymi, oraz porównanie skuteczności różnych schematów leczenia w terapii początkowej i podtrzymującej.

W ramach badania pacjenci będą otrzymywać różne kombinacje wymienionych leków w zależności od przydzielonej grupy terapeutycznej. Leczenie obejmuje fazę indukcji (początkową), fazę konsolidacji (utrwalającą remisję) oraz w niektórych przypadkach przeszczepienie komórek macierzystych. Okres obserwacji po zakończeniu leczenia będzie trwał do 10 lat.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Diagnoza ostrej białaczki szpikowej (AML), zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka (MDS) lub izolowanego mięsaka szpikowego

    Wiek poniżej 18 lat

    Prawidłowa funkcja serca (frakcja wyrzutowa ≥55%)

    Brak wcześniejszej chemioterapii lub terapii biologicznej

  2. Krok 2

    Terapia indukcyjna

    Podanie dożylne kombinacji leków: mitoksantron z cytarabiną lub liposomalna daunorubicyna z cytarabiną

    Możliwe dodatkowe podanie leku gemtuzumab ozogamicin (3 mg/m² powierzchni ciała)

    Ocena odpowiedzi na leczenie po pierwszym i drugim kursie terapii

  3. Krok 3

    Terapia konsolidacyjna

    Dla pacjentów standardowego ryzyka: podanie wysokich dawek cytarabiny lub kombinacji fludarabiny z cytarabiną

    Regularna ocena poziomu choroby resztkowej w szpiku kostnym

  4. Krok 4

    Przeszczepienie komórek macierzystych

    Dla pacjentów spełniających kryteria: przygotowanie do przeszczepu z wykorzystaniem jednego z dwóch schematów:

    Schemat mieloablacyjny: busulfan z cyklofosfamidem

    Schemat o zredukowanej intensywności: fludarabina z busulfanem

    Monitorowanie powikłań do 100 dni po przeszczepie

  5. Krok 5

    Obserwacja długoterminowa

    Regularne badania kontrolne przez okres do 10 lat

    Ocena funkcji serca

    Monitorowanie późnych skutków leczenia

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Diagnoza ostrej białaczki szpikowej (AML), zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka lub izolowanego mięsaka szpikowego
  • Wiek poniżej 18 lat w momencie przystąpienia do badania
  • Prawidłowa funkcja serca (skurczowa ≥28% lub frakcja wyrzutowa ≥55%)
  • Prawidłowa funkcja nerek (klirens kreatyniny ≥90 ml/min/1.73m²)
  • Prawidłowa funkcja wątroby:
    • Bilirubina całkowita nie większa niż 2,5 razy powyżej górnej granicy normy
    • ALT lub AST nie większe niż 10 razy powyżej górnej granicy normy
    • Brak wcześniejszej chemioterapii lub terapii biologicznej na AML/MDS/MS poza dozwolonymi w protokole
    • Ujemny test ciążowy u pacjentek w wieku rozrodczym
    • Zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i do 12 miesięcy po zakończeniu terapii
    • Pisemna świadoma zgoda pacjenta i/lub rodzica/opiekuna prawnego na udział w badaniu
    • Zdolność do poddania się chemioterapii zgodnie z protokołem

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjenci z ostrą białaczką promielocytową (specyficzny typ białaczki)
  • Osoby z poważnymi chorobami serca, w tym:
    • niewydolnością serca
    • zawałem serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy
    • niestabilną chorobą wieńcową
    • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności:
      • wątroby (poziom bilirubiny powyżej 2x normy)
      • nerek (klirens kreatyniny poniżej 30 ml/min)
      • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
      • Osoby z aktywnymi, niepoddającymi się leczeniu infekcjami
      • Pacjenci z innymi nowotworami złośliwymi w ciągu ostatnich 2 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego skóry)
      • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
      • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
      • Osoby z przeciwwskazaniami do chemioterapii (leczenia stosowanego w badaniu)
      • Pacjenci z nadwrażliwością na którykolwiek ze składników badanych leków
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Gemtuzumab ozogamicin

    to lek stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Jest to przeciwciało monoklonalne połączone z lekiem przeciwnowotworowym, które działa bezpośrednio na komórki białaczkowe.

  • Cytarabina

    to lek przeciwnowotworowy należący do grupy antymetabolitów, który hamuje wzrost komórek nowotworowych. Jest podstawowym lekiem stosowanym w leczeniu ostrej białaczki szpikowej.

  • Mitoksantron

    to lek przeciwnowotworowy z grupy antracenedionów, który działa poprzez hamowanie podziału komórek nowotworowych.

  • Liposomalna daunorubicyna

    to lek przeciwnowotworowy z grupy antracyklin w specjalnej formie liposomalnej, która pomaga w lepszym dostarczaniu leku do komórek nowotworowych.

  • Fludarabina

    to lek przeciwnowotworowy stosowany w leczeniu białaczek, który działa poprzez hamowanie syntezy DNA w komórkach nowotworowych.

  • Busulfan

    to lek stosowany w przygotowaniu do przeszczepu szpiku kostnego, który niszczy komórki szpiku kostnego przed przeszczepem.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Gemtuzumab ozogamicin

    Lek stosowany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, podawany dożylnie w dawce 3 mg/m² powierzchni ciała. Jest to przeciwciało monoklonalne połączone z substancją przeciwnowotworową, które działa wybiórczo na komórki białaczkowe posiadające na swojej powierzchni antygen CD33. Po związaniu się z komórką nowotworową lek uwalnia substancję toksyczną, która niszczy DNA komórki białaczkowej, prowadząc do jej śmierci. Stosowany jest w połączeniu z klasyczną chemioterapią zawierającą cytarabinę i mitoksantron lub liposomalną daunorubicynę.

  • Cytarabina

    Lek przeciwnowotworowy z grupy antymetabolitów, podawany dożylnie w różnych schematach dawkowania w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Substancja działa poprzez zaburzanie syntezy DNA w komórkach nowotworowych, co prowadzi do zatrzymania ich podziałów i śmierci. Jest podstawowym składnikiem większości schematów chemioterapii stosowanych w leczeniu białaczek szpikowych, zarówno w terapii indukcyjnej jak i konsolidacyjnej.

  • Mitoksantron

    Lek przeciwnowotworowy z grupy antracenedionów, podawany dożylnie w terapii indukcyjnej ostrej białaczki szpikowej. Działa poprzez hamowanie enzymu topoizomerazy II, co prowadzi do uszkodzenia DNA komórek nowotworowych i ich śmierci. Jest często stosowany w połączeniu z cytarabiną jako alternatywa dla antracyklin w schematach leczenia białaczek.

  • Fludarabina

    Lek przeciwnowotworowy z grupy analogów puryn, podawany dożylnie w leczeniu konsolidacyjnym ostrej białaczki szpikowej. Substancja hamuje syntezę DNA w komórkach nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest stosowana w połączeniu z cytarabiną jako jeden z możliwych schematów leczenia konsolidacyjnego u pacjentów ze standardowym ryzykiem choroby.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa (AML)

    Ostra białaczka szpikowa to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której dochodzi do niekontrolowanego namnażania się niedojrzałych komórek szpiku kostnego. Charakteryzuje się gwałtownym przebiegiem i szybkim rozwojem objawów. W szpiku kostnym oraz we krwi obwodowej pojawia się duża liczba nieprawidłowych, niedojrzałych komórek białaczkowych.

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS)

    Zespół mielodysplastyczny to grupa chorób szpiku kostnego, w których występują zaburzenia w produkcji komórek krwi. W przebiegu choroby szpik kostny wytwarza nieprawidłowe, niedojrzałe komórki krwi, które nie funkcjonują prawidłowo. Charakterystyczną cechą jest występowanie niedoborów różnych rodzajów komórek krwi.

  • Mięsak szpikowy

    Mięsak mieloidalny to guz złożony z niedojrzałych komórek układu krwiotwórczego, który rozwija się poza szpikiem kostnym. Może występować jako izolowana zmiana lub towarzyszyć innym chorobom układu krwiotwórczego. Choroba może pojawić się w różnych częściach ciała, najczęściej w skórze, węzłach chłonnych lub tkankach miękkich.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-516112-21-00Kod protokołuRG_14-088Planowana liczba uczestników726 osóbSponsorThe University Of Birmingham

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).