Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad leriglitazonem w leczeniu zespołu Retta u dzieci

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Retta, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na rozwój neurologiczny, głównie u dziewczynek. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie leriglitazon u dzieci z tą chorobą. Leriglitazon to substancja chemiczna podawana w formie zawiesiny doustnej, co oznacza, że jest to płyn, który można połknąć. W badaniu używany jest również placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnej substancji.

Badanie jest zaplanowane jako podwójnie ślepe, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z grup. Badanie potrwa maksymalnie 36 tygodni, a uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i ewentualnych skutków ubocznych. W trakcie badania będą również oceniane zmiany w zachowaniu i umiejętnościach dzieci, aby zobaczyć, jak leriglitazon wpływa na objawy zespołu Retta.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 5 do 12 lat, diagnoza klasycznego zespołu Retta oraz zdolność do przyjmowania leku w formie płynnej zawiesiny doustnej.

  2. Krok 2

    Randomizacja i podwójnie ślepa próba

    Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca lek leriglitazon lub grupa otrzymująca placebo. Ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje który preparat.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Lek leriglitazon lub placebo jest podawany doustnie w formie zawiesiny. Może być przyjmowany doustnie, przez sondę nosowo-żołądkową lub przez gastrostomię. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są określone przez badaczy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku są oceniane na podstawie zgłaszanych działań niepożądanych oraz innych ocen bezpieczeństwa. Celem jest ocena, jak dobrze uczestnicy tolerują lek.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez zmiany w różnych skalach i kwestionariuszach, takich jak Kwestionariusz Zachowań w Zespole Retta, Skala Adaptacyjnego Zachowania Vineland, Skala Oceny Motorycznej w Zespole Retta oraz inne. Zmiany te są porównywane z wynikami początkowymi.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia do 30 listopada 2025 roku. Po zakończeniu badania uczestnicy mogą być poproszeni o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Rodzice lub prawni opiekunowie muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Uczestniczki muszą być dziewczynkami w wieku od 5 do 12 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Uczestniczki muszą mieć zdiagnozowany klasyczny lub typowy zespół Retta zgodnie z kryteriami z 2010 roku oraz udokumentowaną mutację genu MECP2.
  • Ocena nasilenia choroby musi wynosić od 10 do 36 punktów według Skali Nasilenia Klinicznego/Naturalnej Historii zespołu Retta.
  • Uczestniczki muszą być w stanie połknąć lek badany, który jest podawany w formie płynnej zawiesiny doustnej.
  • Uczestniczka jest kwalifikowana, jeśli spełnia jedno z poniższych kryteriów: jest w wieku, w którym nie może zajść w ciążę, lub jest w wieku, w którym może zajść w ciążę i zgadza się stosować akceptowaną metodę antykoncepcji przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania oraz do 4 tygodni po zakończeniu leczenia lub wcześniejszym zakończeniu udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest kobietą.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zespołu Retta.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leriglitazone to lek badany w kontekście zespołu Retta, który jest chorobą genetyczną wpływającą na rozwój neurologiczny. Celem stosowania leriglitazonu w tym badaniu jest ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów pediatrycznych z zespołem Retta. Lek ten może mieć potencjalne działanie terapeutyczne, które może pomóc w łagodzeniu objawów związanych z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Leriglitazon – Lek podawany doustnie, obecnie badany w kontekście zespołu Retta, co jest rzadkim zaburzeniem neurologicznym. W literaturze medycznej znajduje się na etapie badań klinicznych, gdzie ocenia się jego bezpieczeństwo i tolerancję u pacjentów pediatrycznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawów zespołu Retta. Mechanizm działania leriglitazonu polega na modulacji receptorów jądrowych, co może wpływać na procesy zapalne i metaboliczne w organizmie. Klasyfikowany jest jako lek przeciwzapalny i modulujący metabolizm.

Badane choroby

Zespół Retta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która głównie dotyka dziewczynki. Początkowo dzieci rozwijają się normalnie, ale po kilku miesiącach zaczynają tracić umiejętności, takie jak mowa i zdolności motoryczne. Charakterystyczne objawy to problemy z koordynacją ruchową, trudności w komunikacji oraz powtarzające się ruchy rąk. Choroba postępuje w kilku etapach, zaczynając od utraty umiejętności, a następnie stabilizacji objawów. W późniejszych fazach mogą pojawić się problemy z oddychaniem, napady padaczkowe oraz skolioza. Zespół Retta jest wynikiem mutacji w genie MECP2.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-514684-26-00Kod protokołuMT-2-04Planowana liczba uczestników24 osobySponsorMinoryx Therapeutics S.L.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).