Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności mirtazapiny u pacjentek z zespołem Retta

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Retta, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na rozwój neurologiczny, prowadząc do poważnych zaburzeń w zakresie ruchu, mowy i oddychania. W badaniu zostanie wykorzystany lek o nazwie Mirtazapina, który jest zazwyczaj stosowany w leczeniu depresji, ale w tym przypadku będzie badany pod kątem jego potencjalnych korzyści w poprawie zachowań społecznych, funkcji oddechowych oraz motorycznych u pacjentek z zespołem Retta.

Celem badania jest ocena skuteczności Mirtazapiny w poprawie objawów związanych z zespołem Retta. Badanie będzie trwało kilka tygodni, podczas których uczestniczki będą przyjmować lek w formie roztworu doustnego. W trakcie badania będą monitorowane zmiany w zachowaniu, funkcjach motorycznych oraz oddychaniu, aby ocenić, czy lek przynosi oczekiwane korzyści.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestniczki, jak i badacze będą wiedzieli, jaki lek jest podawany. Uczestniczki będą regularnie oceniane pod kątem zmian w objawach, a wyniki te pomogą określić, czy Mirtazapina może być skutecznym lekiem w leczeniu objawów zespołu Retta. Badanie dostarczy również informacji na temat tego, które objawy mogą być poprawione w zależności od wieku i stopnia zaawansowania choroby u pacjentek.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjentka zostaje poinformowana o jego celu i przebiegu. Wymagana jest pisemna zgoda opiekuna prawnego na udział w badaniu.

    Pacjentka musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 5 lat, waga powyżej 10 kg, potwierdzona diagnoza zespołu Retta oraz stabilny schemat leczenia przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjentka otrzymuje lek mirtazapina w postaci roztworu doustnego. Dawka wynosi 15 mg/ml. Lek jest podawany doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Czas trwania podawania leku oraz częstotliwość jego przyjmowania są określone przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb pacjentki.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjentka jest regularnie monitorowana pod kątem zmian w zachowaniu społecznym, funkcjach motorycznych oraz funkcjach oddechowych.

    Ocena skuteczności leku odbywa się za pomocą różnych skal, takich jak Skala Oceny Zachowań Motorycznych (MBAS), Skala Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) oraz Kwestionariusz Zachowań w Zespole Retta (RSBQ).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, pacjentka przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników uzyskanych podczas całego badania.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności leku mirtazapina w leczeniu objawów zespołu Retta.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjentka musi być w wieku powyżej 5 lat.
  • Opiekun pacjentki musi rozumieć cel badania i być w stanie współpracować w trakcie jego trwania.
  • Masa ciała pacjentki musi wynosić więcej niż 10 kg.
  • Pacjentka musi mieć zdiagnozowany Zespół Retta potwierdzony mutacją genu MECP2.
  • Pacjentka musi mieć problemy z oddychaniem, takie jak: okresowe bezdechy (przerwy w oddychaniu), przerywana hiperwentylacja (zbyt szybkie oddychanie), wstrzymywanie oddechu, połykanie powietrza, wymuszone wydmuchiwanie powietrza i/lub śliny.
  • Pacjentka musi mieć co najmniej dziesięć epizodów problemów z oddychaniem dziennie podczas czuwania w tygodniu poprzedzającym wizytę kwalifikacyjną (zgłaszane przez opiekuna).
  • Pacjentka musi mieć stabilny schemat przyjmowania leków przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Przed wizytą kwalifikacyjną musi być podpisana pisemna zgoda przez rodzica, opiekuna prawnego lub przedstawiciela.
  • Pacjentka musi być chętna, zdolna i gotowa do ukończenia badania z pomocą opiekuna.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla kobiet.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego Zespołu Retta. Jest to choroba genetyczna, która wpływa na rozwój mózgu.
  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 18 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mirtazapina to lek, który jest badany w kontekście zespołu Retta. Zespół Retta to rzadkie zaburzenie neurologiczne, które wpływa na rozwój dziecka, głównie dziewczynek. Mirtazapina jest zazwyczaj stosowana jako lek przeciwdepresyjny, ale w tym badaniu naukowcy chcą sprawdzić, czy może ona pomóc w poprawie zachowań społecznych, funkcji oddechowych i motorycznych u osób z zespołem Retta. Celem badania jest zrozumienie, jakie objawy może poprawić mirtazapina, w zależności od wieku i nasilenia objawów u pacjentów. Dzięki temu badaniu można dowiedzieć się, czy mirtazapina może być skutecznym lekiem w leczeniu niektórych objawów zespołu Retta.

Co już wiadomo o tej terapii

Mirtazapina – Mirtazapina jest lekiem podawanym doustnie, najczęściej w formie tabletek. Obecnie jest badana w kontekście zespołu Retta, co jest rzadkim schorzeniem neurologicznym. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę zachowań społecznych oraz funkcji motorycznych i oddechowych u pacjentów z tym zespołem. Na poziomie molekularnym mirtazapina działa poprzez wpływ na receptory w mózgu, co może poprawiać nastrój i funkcje neurologiczne. Farmakologicznie klasyfikowana jest jako lek przeciwdepresyjny, ale w tym badaniu jest testowana pod kątem nowych zastosowań.

Badane choroby

Zespół Retta – Zespół Retta to zaburzenie neurologiczne, które głównie dotyka dziewczynki. Choroba zaczyna się normalnym rozwojem w pierwszych miesiącach życia, po czym następuje regresja umiejętności motorycznych i komunikacyjnych. Charakterystyczne objawy to utrata zdolności używania rąk, problemy z chodzeniem, trudności w oddychaniu oraz zaburzenia mowy. Często występują także stereotypowe ruchy rąk, takie jak klaskanie czy pocieranie. Z czasem mogą pojawić się problemy z równowagą, koordynacją oraz napady padaczkowe. Zespół Retta jest spowodowany mutacjami w genie MECP2.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515411-21-00Kod protokołuMirtaRettPlanowana liczba uczestników54 osobySponsorUniversity Of Trieste

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).