Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem acetylocysteiny amidu u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową cystatyny C (HCCAA) powyżej 12 roku życia

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej dziedziczną angiopatią amyloidową związaną z cystatyną C (HCCAA). Jest to rzadka choroba genetyczna, która może prowadzić do problemów z krążeniem krwi w mózgu. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie NPI-001, który zawiera substancję czynną acetylocysteina amid. Lek ten jest podawany w formie tabletek.

Celem badania jest sprawdzenie, czy NPI-001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z HCCAA. Badanie ma również na celu ocenę, czy lek ten może zmniejszyć częstość krwawień w mózgu oraz wpłynąć na zmiany w skórze związane z chorobą. W trakcie badania pacjenci będą przyjmować lek doustnie przez okres do 12 miesięcy. W tym czasie będą przeprowadzane różne testy, w tym badania skóry i krwi, a także badania mózgu za pomocą MRI (rezonansu magnetycznego).

Badanie ma na celu porównanie wyników z danymi historycznymi oraz ocenę wpływu leku na różne wskaźniki związane z chorobą. Wyniki te mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak NPI-001 działa na organizm i czy może być skutecznym sposobem leczenia HCCAA.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku NPI-001 u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową cystatyny C (HCCAA).

    Pacjent musi wyrazić zgodę na udział w badaniu oraz na wykonanie biopsji skóry i badań krwi w określonych odstępach czasu przez okres do 12 miesięcy.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek NPI-001 jest podawany doustnie w formie tabletek. Dokładne dawkowanie i częstotliwość podawania leku zostaną określone przez zespół badawczy.

    Celem podawania leku jest ocena jego wpływu na częstość występowania krwawień mózgowych oraz na zmiany w biomarkerach uzyskanych z biopsji skóry.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania pacjent będzie regularnie poddawany ocenie stanu zdrowia, w tym badaniom fizycznym i neurologicznym, pomiarom parametrów życiowych oraz badaniom laboratoryjnym krwi i moczu.

    Pacjent będzie również poddawany badaniom MRI mózgu w celu oceny zmian w depozytach amyloidu.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku będzie oceniana na podstawie zmian w depozytach białka cystatyny C/amyloidu w skórze oraz zmian w mózgu.

    Dodatkowo, oceniane będą poziomy różnych form białka cystatyny C oraz innych markerów w osoczu i moczu.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, pacjent zostanie poddany końcowej ocenie stanu zdrowia oraz skuteczności leczenia.

    Wyniki badania zostaną porównane z danymi historycznymi w celu oceny wpływu leku NPI-001 na pacjentów z HCCAA.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą w wieku 12 lat lub starszym i pochodzić z Islandii. Osoby w wieku 12-17 lat mogą być włączone do badania tylko po zatwierdzeniu przez DSMB, które oceni bezpieczeństwo u dorosłych przez co najmniej 3 miesiące.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną obecność mutacji L68Q w genie cystatyny C. Oznacza to, że jego materiał genetyczny został zbadany i wykryto tę specyficzną zmianę.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się biopsjom skóry na początku i w trakcie badania, zgodnie z harmonogramem ocen, przez okres do 12 miesięcy. Biopsja skóry to pobranie małego fragmentu skóry do analizy.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się badaniom krwi na początku i w trakcie badania, zgodnie z harmonogramem ocen, przez okres do 12 miesięcy.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się badaniom MRI mózgu. MRI to rodzaj badania obrazowego, które pozwala zobaczyć wnętrze ciała.
  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu. Oznacza to, że pacjent rozumie, na czym polega badanie i zgadza się w nim uczestniczyć.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do stosowania antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod dla uczestników badania klinicznego. Dotyczy to zarówno kobiet w wieku rozrodczym, jak i mężczyzn zdolnych do ojcostwa. Mogą oni (lub ich partnerzy) mieć przeprowadzoną operację usunięcia jajników, macicy lub jajowodów; powstrzymywać się od stosunków; lub zgodzić się na stosowanie dwóch akceptowalnych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania i 4 tygodnie po ostatniej wizycie. Akceptowalne metody antykoncepcji obejmują hormonalne środki antykoncepcyjne (np. pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki hormonalne, plaster skórny lub pierścień dopochwowy), urządzenia wewnątrzmaciczne, metody barierowe (np. diafragma, prezerwatywa), podwiązanie jajowodów i wazektomię.
  • Pacjenci z łagodnym upośledzeniem funkcji poznawczych muszą mieć zdolność do przestrzegania protokołu badania. Oznacza to, że mimo pewnych problemów z pamięcią lub myśleniem, pacjent musi być w stanie zrozumieć i przestrzegać zasad badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma mniej niż 12 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby Hereditary Cystatin C Amyloid Angiopathy (HCCAA). Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na naczynia krwionośne w mózgu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NPI-001 (AT-001) to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową cystatyny C (HCCAA). Lek ten jest podawany doustnie i ma na celu zmniejszenie częstości krwawień mózgowych w porównaniu z historycznymi danymi. Dodatkowo, NPI-001 jest badany pod kątem jego wpływu na biomarkery uzyskane z biopsji skóry, w tym redukcję kompleksów amyloid-cystatyna C oraz związanych z nimi markerów aktywacji kolagenu i powierzchni komórek skóry.

Co już wiadomo o tej terapii

NPI-001 – Lek NPI-001 jest podawany doustnie i jest obecnie badany w kontekście dziedzicznej angiopatii amyloidowej z cystatyną C (HCCAA). Jego głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie częstości krwawień mózgowych u pacjentów z HCCAA. Mechanizm działania NPI-001 polega na redukcji kompleksów amyloid-cystatyna C oraz markerów aktywacji komórek skóry, co jest oceniane za pomocą zaawansowanych technik laboratoryjnych. Klasyfikacja farmakologiczna leku obejmuje jego zastosowanie w chorobach związanych z odkładaniem się amyloidu.

Badane choroby

Dziedziczna angiopatia amyloidowa z cystatyną C – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której dochodzi do odkładania się amyloidu w ścianach naczyń krwionośnych mózgu. Proces ten prowadzi do osłabienia naczyń i zwiększa ryzyko krwotoków mózgowych. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy jedna kopia zmutowanego genu, aby doszło do jej rozwoju. Objawy mogą obejmować bóle głowy, problemy z pamięcią oraz inne zaburzenia neurologiczne. Z czasem mogą pojawić się poważniejsze objawy, takie jak udary mózgu. Choroba często zaczyna się w średnim wieku, ale objawy mogą wystąpić wcześniej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503969-36-00Kod protokołu2023-503969-36-00Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorArctic Therapeutics ehf.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).