Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem acetylocysteiny amidu u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową cystatyny C (HCCAA) w wieku 12 lat i starszych

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej dziedziczną angiopatią amyloidową związaną z cystatyną C (HCCAA). Jest to rzadka choroba genetyczna, która może prowadzić do krwawień w mózgu. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie NPI-001, który zawiera substancję czynną acetylocysteina amid. Lek ten jest podawany w formie tabletek.

Celem badania jest sprawdzenie, czy NPI-001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów z HCCAA, a także czy może zmniejszyć częstotliwość krwawień w mózgu. Badanie obejmuje osoby w wieku 12 lat i starsze. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez okres do 12 miesięcy. W trakcie badania będą przeprowadzane różne testy, w tym badania krwi i MRI mózgu, aby monitorować stan zdrowia uczestników i skuteczność leczenia.

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku NPI-001, a także jego wpływu na częstość występowania krwawień mózgowych. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy NPI-001 może być skutecznym leczeniem dla osób z HCCAA.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 12 lat, islandzkie pochodzenie oraz potwierdzenie mutacji L68Q w genie cystatyny C.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek NPI-001 w formie tabletki doustnie. Dokładne dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez badaczy i dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    Pacjent poddawany jest regularnym badaniom kontrolnym, które obejmują badania krwi, biopsje skóry oraz badania MRI mózgu. Badania te mają na celu monitorowanie stanu zdrowia pacjenta oraz skuteczności leczenia.

    Badania te są przeprowadzane zgodnie z harmonogramem ocen przez okres do 12 miesięcy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz poważne zdarzenia niepożądane, a także parametry życiowe, wyniki EKG oraz wyniki badań fizycznych i neurologicznych.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku NPI-001.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie częstotliwości występowania krwawień mózgowych oraz innych parametrów, takich jak poziomy cystatyny C i amyloidu w organizmie.

    Dodatkowo oceniane są zmiany w funkcjach poznawczych pacjenta oraz inne wskaźniki kliniczne.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, które planowane jest na marzec 2025 roku, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa leku NPI-001.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą w wieku 12 lat lub starszym i pochodzić z Islandii. Osoby w wieku 12-17 lat mogą uczestniczyć tylko, jeśli zostanie zatwierdzone obniżenie minimalnego wieku po przeglądzie bezpieczeństwa u dorosłych przez co najmniej 3 miesiące.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną obecność mutacji L68Q w genie cystatyny C. Mutacja to zmiana w materiale genetycznym.
  • Pacjent musi mieć wcześniej stwierdzone kompleksy białkowe cystatyny C/amyloidu w skórze. Amyloid to rodzaj białka, które może odkładać się w organizmie.
  • Pacjent musi mieć łagodne zaburzenia poznawcze, ale na tyle dobrą funkcję poznawczą, aby móc przestrzegać protokołu badania. Funkcja poznawcza to zdolność do myślenia, uczenia się i zapamiętywania.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się biopsjom skóry na początku i w trakcie badania, zgodnie z harmonogramem ocen, przez okres do 12 miesięcy. Biopsja to pobranie małej próbki tkanki do badania.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się badaniom krwi na początku i w trakcie badania, zgodnie z harmonogramem ocen, przez okres do 12 miesięcy.
  • Pacjent musi być gotowy do poddania się badaniom MRI mózgu. MRI to badanie obrazowe, które pozwala zobaczyć wnętrze ciała.
  • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu. Świadoma zgoda oznacza, że pacjent rozumie cel i przebieg badania oraz zgadza się na udział.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do stosowania antykoncepcji zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod dla uczestników badania klinicznego. Dotyczy to zarówno kobiet w wieku rozrodczym, jak i mężczyzn zdolnych do posiadania dzieci. Akceptowane metody antykoncepcji obejmują hormonalne środki antykoncepcyjne (np. pigułki antykoncepcyjne, zastrzyki hormonalne, plaster skórny lub pierścień dopochwowy), urządzenia wewnątrzmaciczne, metody barierowe (np. diafragma, prezerwatywa), podwiązanie jajowodów i wazektomię.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NPI-001 (AT-001) to lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową związaną z cystatyną C (HCCAA). Lek ten jest podawany doustnie i ma na celu zmniejszenie częstotliwości krwawień mózgowych u pacjentów w wieku 12 lat i starszych.

Co już wiadomo o tej terapii

NPI-001 – Lek NPI-001 jest podawany doustnie i jest obecnie badany w kontekście jego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z dziedziczną angiopatią amyloidową związaną z cystatyną C (HCCAA). W literaturze medycznej jest to substancja w fazie badań klinicznych, której celem jest ocena wpływu na częstotliwość krwawień mózgowych u pacjentów w wieku 12 lat i starszych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie HCCAA, a mechanizm działania leku polega na modulacji procesów związanych z odkładaniem się amyloidu w naczyniach mózgowych. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie jest jeszcze w pełni określona, ponieważ badania są w toku.

Badane choroby

Dziedziczna angiopatia amyloidowa z cystatyną C – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której dochodzi do odkładania się amyloidu w ścianach naczyń krwionośnych mózgu. Proces ten prowadzi do osłabienia naczyń, co zwiększa ryzyko krwotoków mózgowych. Objawy mogą obejmować bóle głowy, problemy z mową, paraliż oraz inne objawy neurologiczne. Choroba postępuje z czasem, a krwotoki mogą prowadzić do udarów mózgu. W miarę postępu choroby mogą pojawić się objawy demencji. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503969-36-01Kod protokołu2023-503969-36-01Planowana liczba uczestników25 osóbSponsorArctic Therapeutics ehf.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).