Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem infigratinibu u dzieci z achondroplazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z achondroplazją, co jest najczęstszą formą karłowatości, charakteryzującą się niskim wzrostem i nieproporcjonalnie krótkimi kończynami. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku infigratinib u dzieci w wieku od 3 do poniżej 18 lat, które mają potencjał wzrostu. Infigratinib to lek, który działa jako inhibitor kinazy tyrozynowej, co oznacza, że blokuje pewne białka w organizmie, które mogą wpływać na wzrost komórek.

W badaniu dzieci będą losowo przydzielane do grupy otrzymującej infigratinib lub placebo. Lek będzie podawany w formie kapsułek, które dzieci będą przyjmować doustnie. Badanie jest zaplanowane na okres 52 tygodni, podczas którego będą regularnie monitorowane zmiany w ich wzroście oraz inne wskaźniki zdrowotne. Celem jest sprawdzenie, czy infigratinib może pomóc w poprawie wzrostu u dzieci z achondroplazją w porównaniu do placebo.

Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje infigratinib, a kto placebo. Dzięki temu można uzyskać bardziej obiektywne wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku. Wyniki badania mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia, jak infigratinib wpływa na wzrost dzieci z achondroplazją i czy może stać się skuteczną opcją leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku infigratinib u dzieci z achondroplazją.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 3 do poniżej 18 lat oraz zdolność do wzrostu.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje lek infigratinib w formie kapsułek doustnych. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez badaczy.

    Czas trwania przyjmowania leku wynosi 52 tygodnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Podczas badania regularnie monitorowane są zmiany w tempie wzrostu oraz inne parametry zdrowotne uczestnika.

    Badanie obejmuje ocenę zmian w stosunku segmentów ciała, obwodu głowy oraz wskaźnika masy ciała.

  4. Krok 4

    Ocena skutków ubocznych

    W trakcie badania rejestrowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

    Celem jest zapewnienie bezpieczeństwa uczestnika i ocena tolerancji leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 52-tygodniowego okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę wyników.

    Ostateczne wyniki badania pomagają w ocenie skuteczności i bezpieczeństwa leku infigratinib.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 3 do poniżej 18 lat i mieć potencjał wzrostu, co oznacza, że rośnie o więcej niż 1,5 cm rocznie przez co najmniej 6 miesięcy. Musi być w fazie dojrzewania oznaczonej jako stadium Tannera 4 lub niższe, a wiek kostny nie może przekraczać 13 lat u dziewcząt i 15 lat u chłopców.
  • Pacjent nie może stosować dostępnego leczenia (vosoritide) z powodu przeciwwskazań, braku dostępności lub niechęci do codziennego podawania leku w zastrzykach.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną achondroplazję, co zostało potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • Pacjent musi ukończyć co najmniej 26 tygodni w badaniu PROPEL (QBGJ398-001) przed przystąpieniem do nowego badania.
  • Pacjent musi być w stanie połykać leki doustne.
  • Pacjent oraz jego rodzice, opiekunowie prawni lub opiekunowie muszą być chętni i zdolni do uczestnictwa w wizytach i procedurach badania.
  • Pacjent musi być w stanie chodzić i stać bez pomocy.
  • Dziewczęta w wieku 10 lat lub starsze, lub które miały już pierwszą miesiączkę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego.
  • Jeśli pacjent jest aktywny seksualnie, musi zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
  • Muszą być uzyskane podpisane zgody na udział w badaniu od rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta, a także zgoda samego pacjenta, jeśli to możliwe.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają achondroplazji, nie mogą brać udziału w badaniu. Achondroplazja to stan, który wpływa na wzrost kości.
  • Dzieci poniżej 3 lat i osoby powyżej 18 lat nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie mają potencjału do wzrostu, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Infigratinib to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności u dzieci z achondroplazją w wieku od 3 do poniżej 18 lat. Achondroplazja to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia wzrostu kości, prowadząc do niskiego wzrostu. Infigratinib działa poprzez wpływ na szlaki sygnałowe w komórkach, co może pomóc w poprawie wzrostu u dzieci z tą chorobą. Celem badania jest sprawdzenie, czy ten lek może wspierać wzrost u dzieci z achondroplazją.

Co już wiadomo o tej terapii

Infigratinib – Infigratinib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem terapeutycznym jest leczenie achondroplazji u dzieci w wieku od 3 do poniżej 18 lat. Działa poprzez hamowanie specyficznych receptorów, co może wpływać na wzrost kości. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Achondroplazja – Jest to genetyczna choroba, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu i nieproporcjonalnej budowy ciała. Osoby z achondroplazją mają zazwyczaj krótsze kończyny w porównaniu do tułowia, a także charakterystyczne cechy twarzy, takie jak wypukłe czoło i spłaszczony nos. Choroba ta jest spowodowana mutacją w genie FGFR3, która wpływa na rozwój kości. Achondroplazja jest najczęstszą formą karłowatości, a jej objawy są widoczne już w okresie niemowlęcym. W miarę dorastania, osoby z tą chorobą mogą doświadczać problemów z kręgosłupem, stawami oraz oddychaniem. Mimo że wzrost jest ograniczony, osoby z achondroplazją mogą prowadzić aktywne życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-506130-67-00Kod protokołuQBGJ398-303Planowana liczba uczestników110 osóbSponsorQed Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).