Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem soticlestatu u pacjentów z zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta, którzy stosowali fenfluraminę

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób neurologicznych: zespołu Draveta i zespołu Lennoxa-Gastauta. Obie te choroby charakteryzują się ciężkimi napadami padaczkowymi, które zaczynają się we wczesnym dzieciństwie. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie soticlestat jest skuteczny i bezpieczny dla dzieci i dorosłych z tymi schorzeniami, którzy wcześniej przyjmowali lek o nazwie fenfluramina.

W badaniu uczestnicy będą przyjmować soticlestat w formie tabletek doustnych. Przez okres do 52 tygodni będą monitorowani pod kątem częstotliwości napadów padaczkowych oraz ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu ocenę, czy soticlestat może pomóc w zmniejszeniu liczby napadów u pacjentów z zespołem Draveta i zespołem Lennoxa-Gastauta.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Uczestnik musi mieć co najmniej 2 lata i posiadać udokumentowaną diagnozę zespołu Draveta lub zespołu Lennoxa-Gastauta.

    Uczestnik musiał być wcześniej narażony na działanie fenfluraminy.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Uczestnik otrzymuje lek soticlestat w formie tabletek.

    Lek przyjmuje się doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Okres podtrzymania

    Podczas pierwszych 12 tygodni okresu podtrzymania monitorowana jest zmiana procentowa w częstotliwości napadów drgawkowych (dla zespołu Draveta) oraz napadów MMD (dla zespołu Lennoxa-Gastauta) co 28 dni.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Celem badania jest ocena skuteczności leku soticlestat u uczestników z zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta, którzy byli narażeni na działanie fenfluraminy.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 1 maja 2027 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Uczestnik może być dowolnej płci i musi mieć co najmniej 2 lata w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik musi mieć udokumentowaną kliniczną diagnozę zespołu Draveta lub zespołu Lennoxa-Gastauta. Diagnoza ta powinna być potwierdzona przez różne typowe cechy kliniczne i oceniona przez lekarza prowadzącego badanie.
  • Uczestnik musiał być narażony na działanie fenfluraminy, co oznacza, że obecnie ją stosuje lub stosował w przeszłości.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zespołu Draveta lub zespołu Lennoxa-Gastauta. Są to rzadkie choroby neurologiczne, które powodują napady padaczkowe.
  • Osoby, które nie były wcześniej leczone lekiem o nazwie fenfluramina, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Fenfluramina to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów padaczki.
  • Pacjenci muszą być w określonym przedziale wiekowym, aby wziąć udział w badaniu. Przedział ten obejmuje dzieci i młodzież.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, mogą być wykluczone z udziału w badaniu. Obejmuje to osoby, które mogą mieć trudności z wyrażeniem zgody na udział w badaniu lub zrozumieniem jego celu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Soticlestat to lek badany w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zespołem Draveta lub zespołem Lennoxa-Gastauta. Jest to lek, który może pomóc w zmniejszeniu liczby napadów padaczkowych u osób z tymi schorzeniami. Fenfluramina to lek, który był wcześniej stosowany przez uczestników badania. Jest znany z działania zmniejszającego częstotliwość napadów padaczkowych u pacjentów z zespołem Draveta. W tym badaniu ocenia się, jak soticlestat działa u pacjentów, którzy już byli narażeni na działanie fenfluraminy.

Co już wiadomo o tej terapii

Soticlestat – Soticlestat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu zespołu Draveta i zespołu Lennoxa-Gastauta, szczególnie u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni fenfluraminą. Działa poprzez modulację aktywności enzymów w mózgu, co może pomóc w zmniejszeniu częstości napadów padaczkowych. Soticlestat należy do klasy leków przeciwpadaczkowych.

Badane choroby

Zespół Draveta – Jest to rzadka forma padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Charakteryzuje się częstymi i długotrwałymi napadami drgawkowymi, które mogą być wywołane gorączką. Z czasem napady mogą stać się bardziej zróżnicowane i trudne do kontrolowania. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju oraz problemów z równowagą i koordynacją. Dzieci z zespołem Draveta mogą również doświadczać problemów z zachowaniem i snu. Zespół Lennoxa-Gastauta – Jest to ciężka forma padaczki, która zwykle zaczyna się w dzieciństwie. Charakteryzuje się różnorodnymi typami napadów, w tym atonicznymi, toniczno-klonicznymi i nietypowymi napadami nieświadomości. Napady są często trudne do kontrolowania i mogą występować codziennie. Choroba często prowadzi do opóźnień w rozwoju umysłowym i problemów z nauką. Dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta mogą również mieć problemy z zachowaniem i trudności w komunikacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-504104-29-00Kod protokołuTAK-935-3004Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorTakeda Development Center Americas Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).