Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad wpływem leniolisibu u dzieci w wieku od 1 do 6 lat z zespołem aktywowanej fosfoinozytydo-3-kinazy delta (APDS)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci w wieku od 1 do 6 lat z rzadką chorobą genetyczną zwaną Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome (APDS). APDS to schorzenie, które wpływa na układ odpornościowy, prowadząc do częstych infekcji i problemów z węzłami chłonnymi. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie leniolisib u dzieci z APDS. Leniolisib to substancja chemiczna, która ma pomóc w leczeniu tej choroby.

W trakcie badania dzieci będą przyjmować lek leniolisib w formie granulek powlekanych, które są podawane doustnie. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza część ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku w krótkim okresie, a druga część będzie długoterminowym badaniem bezpieczeństwa. Dzieci będą monitorowane pod kątem wszelkich zmian w ich zdrowiu, w tym wyników badań laboratoryjnych, ciśnienia krwi, wzrostu i rozwoju fizycznego.

Podczas badania będą również oceniane zmiany w układzie odpornościowym dzieci oraz zmniejszenie problemów z węzłami chłonnymi za pomocą MRI lub CT (tomografii komputerowej). Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak leniolisib wpływa na dzieci z APDS i czy może być skutecznym sposobem leczenia tej choroby. W badaniu niektóre dzieci mogą otrzymać placebo, co oznacza, że nie będą przyjmować aktywnego leku, aby porównać wyniki z grupą przyjmującą leniolisib.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Pacjent w wieku od 1 do 6 lat z potwierdzoną mutacją genetyczną PI3Kδ (APDS) zostaje zakwalifikowany do badania.

    Pacjent musi ważyć między 8 a 37 kg i mieć zdolność do przyjmowania leków bez trudności.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek leniolisib w formie granulek powlekanych filmem, które są umieszczone w jednorazowych pojemnikach.

    Lek jest podawany doustnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku leniolisib u dzieci z APDS.

    Monitorowane są zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, znakach życiowych, badaniach fizykalnych oraz elektrokardiogramach (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana poprzez zmniejszenie limfoproliferacji mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT) po 12 tygodniach leczenia.

    Normalizacja immunofenotypu jest oceniana poprzez zmiany w proporcji komórek B naiwne wśród wszystkich komórek B.

  5. Krok 5

    Długoterminowa obserwacja

    Po zakończeniu początkowej fazy badania, pacjent może kontynuować leczenie w ramach długoterminowej obserwacji, aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi być chłopcem lub dziewczynką w wieku od 1 do 6 lat w momencie rozpoczęcia badania.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 8 kg, ale nie więcej niż 37 kg na początku badania.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną mutację genetyczną PI3Kδ w jednym z genów: PIK3CD (APDS1) lub PIK3R1 (APDS2).
  • Pacjent musi mieć co najmniej jedną mierzalną zmianę w węzłach chłonnych widoczną w badaniu obrazowym, takim jak rezonans magnetyczny lub tomografia komputerowa, wykonanym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
  • Pacjent musi mieć powiększenie węzłów chłonnych lub innych tkanek oraz objawy kliniczne zgodne z APDS, na przykład historię powtarzających się infekcji uszu, zatok i płuc lub problemy z funkcjonowaniem narządów.
  • Pacjent musi być w stanie przyjmować leki związane z badaniem bez trudności, według opinii lekarza prowadzącego badanie.
  • Podczas badania wstępnego, podstawowe parametry życiowe pacjenta, takie jak temperatura ciała, ciśnienie krwi i tętno, muszą mieścić się w określonych zakresach dla jego wieku i wzrostu.
  • Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, musi zostać uzyskana pisemna zgoda na udział w badaniu od pacjenta i/lub jego rodzica lub opiekuna prawnego, zgodnie z przepisami krajowymi i lokalnymi.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi być chętny i zdolny do wypełnienia procesu zgody na udział w badaniu oraz do przestrzegania procedur badania i harmonogramu wizyt.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi zgodzić się, że pacjent nie będzie uczestniczył w żadnym innym badaniu interwencyjnym podczas trwania tego badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał reakcje niepożądane na podobne leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest karmiący piersią.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Leniolisib to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest stosowany u dzieci w wieku od 1 do 6 lat z zespołem aktywowanej kinazy fosfatydyloinozytolu 3-delta (APDS). Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności tego leku u małych pacjentów. Leniolisib ma na celu poprawę stanu zdrowia dzieci z APDS poprzez wpływ na specyficzne mechanizmy molekularne związane z tą chorobą. W badaniu oceniane są zarówno krótkoterminowe, jak i długoterminowe efekty stosowania tego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

Leniolisib – Leniolisib jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w leczeniu zespołu aktywowanej kinazy fosfatydyloinozytolu delta (APDS) u dzieci w wieku od 1 do 6 lat. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie APDS, rzadkiego zaburzenia immunologicznego. Mechanizm działania leniolisibu polega na hamowaniu aktywności kinazy fosfatydyloinozytolu delta (PI3Kδ), co pomaga w regulacji odpowiedzi immunologicznej. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy PI3Kδ.

Badane choroby

Zespół aktywowanej kinazy fosfoinozytydowej 3-delta – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ odpornościowy. Charakteryzuje się nadmierną aktywnością enzymu PI3Kδ, co prowadzi do nieprawidłowego funkcjonowania limfocytów B i T. Osoby z tym zespołem mogą doświadczać częstych infekcji, powiększenia węzłów chłonnych oraz problemów z układem oddechowym. Choroba może również prowadzić do autoimmunologicznych zaburzeń, takich jak anemia hemolityczna czy małopłytkowość. W miarę postępu choroby mogą pojawić się zmiany w narządach wewnętrznych, takich jak wątroba i śledziona. Zespół ten jest diagnozowany głównie u dzieci, ale objawy mogą utrzymywać się przez całe życie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2022-502180-38-00Kod protokołuLE 3302Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorPharming Technologies B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).