Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie nad zastosowaniem allogenicznych mezenchymalnych komórek zrębu pochodzących z tkanki tłuszczowej w ciężkiej postaci twardziny układowej

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy twardziny układowej, poważnej choroby, która wpływa na skórę i inne narządy. W ramach badania testowane są komórki mezenchymalne pochodzące z tkanki tłuszczowej, które są specjalnym rodzajem komórek stosowanych w terapii komórkowej. Te komórki są podawane w formie zawiesiny do wstrzykiwań. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania tych komórek u pacjentów z ciężką postacią twardziny układowej.

W badaniu pacjenci otrzymują wlew dożylny komórek mezenchymalnych raz lub dwa razy w odstępie trzech miesięcy. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy taka terapia jest bezpieczna dla pacjentów. Dodatkowo, niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, co oznacza, że nie dostaną aktywnego leku, ale będzie to wyglądało tak samo jak prawdziwe leczenie.

Badanie trwa przez rok, a uczestnicy są monitorowani pod kątem wszelkich działań niepożądanych oraz zmian w stanie zdrowia. Wyniki będą oceniane na podstawie różnych wskaźników, takich jak zmiany w skórze i funkcji płuc. Celem jest zrozumienie, czy terapia komórkowa może być skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia twardziny układowej.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz diagnoza ciężkiej postaci twardziny układowej.

  2. Krok 2

    Pierwsza infuzja

    Pacjent otrzymuje pierwszą infuzję komórek mezenchymalnych pochodzących z tkanki tłuszczowej. Infuzja odbywa się dożylnie.

    Dawka wynosi 2x106 komórek na kilogram masy ciała pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie po pierwszej infuzji

    Przez miesiąc po pierwszej infuzji pacjent jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych.

    Ocena bezpieczeństwa odbywa się na podstawie kryteriów NCI CTCAE v5.0.

  4. Krok 4

    Druga infuzja

    Trzy miesiące po pierwszej infuzji pacjent otrzymuje drugą infuzję komórek mezenchymalnych.

    Dawka i sposób podania są takie same jak przy pierwszej infuzji.

  5. Krok 5

    Monitorowanie po drugiej infuzji

    Podobnie jak po pierwszej infuzji, pacjent jest monitorowany przez miesiąc pod kątem działań niepożądanych.

    Ocena bezpieczeństwa odbywa się na podstawie tych samych kryteriów.

  6. Krok 6

    Długoterminowe monitorowanie

    Pacjent jest monitorowany przez kolejne miesiące, aż do 12 miesięcy od rozpoczęcia badania.

    Ocena skuteczności leczenia obejmuje zmiany w skali skóry Rodnana oraz inne wskaźniki zdrowotne.

  7. Krok 7

    Zakończenie badania

    Po 12 miesiącach od rozpoczęcia badania, pacjent kończy udział w badaniu.

    Ostateczna ocena obejmuje analizę wszystkich zebranych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Musisz podpisać i datować formularz zgody na udział w badaniu.
  • Musisz mieć ubezpieczenie zdrowotne.
  • Musisz być gotowy do przestrzegania wszystkich procedur badania i być dostępny przez cały czas jego trwania.
  • Musisz być mężczyzną lub kobietą w wieku powyżej 18 lat.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną twardzinę układową zgodnie z kryteriami Amerykańskiego Kolegium Reumatologii/Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi z 2013 roku.
  • Musisz mieć ciężką postać choroby, co oznacza:
    • Choroba trwa 2 lata lub krócej, a wynik w skali modyfikowanej Rodnana (mRSS) wynosi 20 lub więcej oraz wskaźnik sedymentacji erytrocytów (ESR) jest większy niż 25 mm lub poziom białka C-reaktywnego (CRP) jest większy niż 5 mg/l i/lub poziom hemoglobiny jest mniejszy niż 11 g/dL.
    • Wynik mRSS wynosi 15 lub więcej, bez ograniczeń co do czasu trwania choroby, oraz przynajmniej jedno poważne zajęcie narządu, takie jak:
      • Zajęcie układu oddechowego: zmniejszona zdolność płuc do przenoszenia tlenku węgla (DLCO) i/lub zmniejszona pojemność życiowa płuc (FVC) poniżej 80% przewidywanej wartości oraz dowody na śródmiąższową chorobę płuc (zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej i/lub tomografia komputerowa o wysokiej rozdzielczości) i/lub umiarkowane nadciśnienie płucne z ciśnieniem tętniczym w spoczynku powyżej 35 mmHg i poniżej 50 mmHg w echokardiografii serca, lub średnie ciśnienie tętnicze płucne powyżej 20 mmHg i poniżej 40 mmHg w cewnikowaniu prawego serca.
      • Zajęcie nerek: przebyta kryza nerkowa, mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna i/lub niewydolność nerek niewyjaśniona innymi przyczynami niż twardzina układowa.
      • Zajęcie serca: odwracalna niewydolność serca, zaburzenia rytmu przedsionkowego lub komorowego, takie jak nawracające epizody migotania przedsionków lub trzepotania, nawracająca napadowa tachykardia przedsionkowa, blok przedsionkowo-komorowy 2. lub 3. stopnia, łagodny do umiarkowanego wysięk osierdziowy i/lub obecność zmian w badaniu MRI (zwiększone mapowanie T1 lub T2, późne wzmocnienie gadolinowe, znak D przegrody). Wszystkie przyczyny zajęcia narządów powinny być przypisane twardzinie układowej.
      • Musisz mieć przeciwwskazania, niewystarczającą odpowiedź lub niechęć do poddania się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych (AHSCT), co jest ustalane przez pacjenta i lekarza.
      • Musisz mieć przeciwwskazania, niewystarczającą odpowiedź lub niechęć do konwencjonalnej terapii immunosupresyjnej (MMF, metotreksat) lub wystąpienie działań niepożądanych wymagających przerwania tej terapii.
      • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję.
      • Mężczyźni w wieku rozrodczym muszą stosować prezerwatywy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Pacjenci, którzy przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanej terapii.
  • Osoby, które miały reakcje alergiczne na składniki badanej terapii.
  • Pacjenci z historią nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi, które nie są dobrze kontrolowane.
  • Osoby z aktywnymi infekcjami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub skuteczność terapii.
  • Pacjenci z niewydolnością serca, nerek lub wątroby.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MSC-AT-SSc to terapia polegająca na infuzji komórek mezenchymalnych pochodzących z tkanki tłuszczowej. Komórki te są podawane dożylnie pacjentom z ciężką postacią twardziny układowej. Celem terapii jest ocena bezpieczeństwa podania tych komórek raz lub dwa razy w odstępie trzech miesięcy.

Co już wiadomo o tej terapii

MSC-AT-SSc – Lek ten jest podawany dożylnie w postaci infuzji komórek mezenchymalnych pochodzących z tkanki tłuszczowej. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa u pacjentów z ciężką postacią twardziny układowej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie twardziny układowej, choroby autoimmunologicznej, która powoduje stwardnienie skóry i narządów wewnętrznych. Mechanizm działania polega na modulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i uszkodzeń tkanek. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki immunomodulujące.

Badane choroby

Twardzina układowa – Jest to choroba autoimmunologiczna, która charakteryzuje się nadmiernym odkładaniem kolagenu w skórze i innych narządach, co prowadzi do ich stwardnienia. Proces ten może dotyczyć skóry, naczyń krwionośnych, płuc, serca, nerek i przewodu pokarmowego. Choroba często zaczyna się od objawów skórnych, takich jak stwardnienie i napięcie skóry, a następnie może postępować do zajęcia narządów wewnętrznych. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać trudności z oddychaniem, problemy z trawieniem oraz zaburzenia czynności serca i nerek. Twardzina układowa może mieć różne formy, od łagodnych do ciężkich, a jej przebieg jest często nieprzewidywalny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-505977-34-00Kod protokołuAPHP211026Planowana liczba uczestników18 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).