Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad zastosowaniem komórek T z receptorem anty-GD2, cyklofosfamidu i fludarabiny u dzieci i młodych dorosłych z nawrotowymi nowotworami ośrodkowego układu nerwowego.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

To badanie dotyczy dzieci i młodych dorosłych z nawracającymi lub opornymi na leczenie złośliwymi nowotworami centralnego układu nerwowego, takimi jak meduloepithelioma, wysokozłośliwe glejaki półkulowe oraz glejaki rozlane linii środkowej. Centralny układ nerwowy obejmuje mózg i rdzeń kręgowy. Nawracające nowotwory to takie, które powróciły po wcześniejszym leczeniu, a oporne na leczenie oznacza, że nie odpowiadają na standardową terapię.

W tym badaniu będą stosowane komórki T z receptorem antygenowym chimerycznym anty-GD2, oznaczane jako iC9-GD2-CAR T. Jest to rodzaj immunoterapii, w której własne komórki odpornościowe pacjenta są pobierane z krwi, a następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium tak, aby mogły lepiej rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. GD2 to białko znajdujące się na powierzchni wielu komórek nowotworowych mózgu. Zmodyfikowane komórki T są następnie podawane z powrotem do pacjenta przez specjalne urządzenie wszczepione do komór mózgowych.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa tej terapii i ustalenie najwyższej bezpiecznej dawki, którą można podać pacjentom. Badacze będą również monitorować, jak długo zmodyfikowane komórki T pozostają aktywne w organizmie pacjenta i czy są w stanie dotrzeć do guza w mózgu. Przed rozpoczęciem leczenia pacjenci przejdą badania obrazowe, takie jak rezonans magnetyczny, aby dokładnie ocenić stan nowotworu. Podczas badania będą regularnie pobierane próbki krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego w celu monitorowania działania terapii i ewentualnych skutków ubocznych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przygotowanie przed podaniem komórek

    Otrzymasz chemioterapię przygotowawczą, która ma na celu przygotowanie organizmu do przyjęcia zmodyfikowanych komórek T.

    Otrzymasz lek o nazwie fludarabina (fludarabine phosphate) przez 3 dni z rzędu. Ten lek pomaga zmniejszyć liczbę normalnych komórek odpornościowych w organizmie.

    Otrzymasz również cyklofosfamid (cyclophosphamide) przez 2 dni. Ten lek również pomaga przygotować system odpornościowy do przyjęcia nowych komórek.

    Chemioterapia przygotowawcza będzie podawana przez wenflon do żyły (dożylnie).

  2. Krok 2

    Podanie zmodyfikowanych komórek T

    Po zakończeniu chemioterapii przygotowawczej otrzymasz własne komórki T zmodyfikowane genetycznie (autologous t cells transduced with a retroviral vector).

    Te komórki zostały wcześniej pobrane z Twojej krwi i zmodyfikowane w laboratorium tak, aby mogły rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe.

    Komórki będą podane bezpośrednio do przestrzeni wokół mózgu przez specjalny system dostępu do komór mózgowych (implantable intraventricular access device).

    Dawka komórek będzie dostosowana indywidualnie w ramach badania nad bezpieczeństwem - możesz otrzymać różne ilości komórek w zależności od grupy, do której zostaniesz przydzielony.

  3. Krok 3

    Obserwacja bezpośrednio po podaniu

    Po podaniu zmodyfikowanych komórek T będziesz ściśle monitorowany pod kątem możliwych działań niepożądanych.

    Zespół medyczny będzie obserwować objawy takie jak gorączka, bóle głowy, nudności lub inne reakcje organizmu na otrzymane komórki.

    W razie potrzeby możesz otrzymać lek o nazwie rimiducid, który może pomóc kontrolować aktywność podanych komórek, jeśli wystąpią niepożądane efekty.

  4. Krok 4

    Regularne badania kontrolne

    Będziesz miał regularne badania rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu, aby ocenić odpowiedź na leczenie i sprawdzić stan nowotworu.

    Pobierane będą próbki krwi w regularnych odstępach czasu, aby sprawdzić jak długo zmodyfikowane komórki T pozostają aktywne w organizmie.

    Pobierane będą również próbki płynu mózgowo-rdzeniowego przez system dostępu do komór mózgowych, aby sprawdzić obecność komórek T w okolicy mózgu.

    Te badania pomogą lekarzom zrozumieć, jak długo komórki działają i czy są skuteczne.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje

    Będziesz regularnie badany przez dłuższy okres czasu, aby ocenić długoterminowe bezpieczeństwo leczenia.

    Lekarze będą sprawdzać, czy nie wystąpią późne działania niepożądane i czy leczenie przynosi oczekiwane efekty.

    Jeśli będzie możliwe pobranie próbki tkanki nowotworowej, zostanie ona zbadana pod kątem obecności zmodyfikowanych komórek T.

    Wszystkie wyniki będą służyć do oceny bezpieczeństwa tej nowej metody leczenia i określenia maksymalnej tolerowanej dawki komórek.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę nawrotowego lub opornego na leczenie nowotworu ośrodkowego układu nerwowego (guz mózgu lub rdzenia kręgowego, który powrócił po leczeniu lub nie odpowiada na standardowe terapie)
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 6 miesięcy do 30 lat
  • Pacjent musi mieć odpowiedni dostęp do żył umożliwiający aferezę (procedurę pobrania komórek krwi) lub możliwość założenia odpowiedniego cewnika
  • Wymagana jest pisemna świadoma zgoda od pacjenta, rodziców lub opiekunów prawnych. Dla pacjentów poniżej 18 roku życia zgodę musi wyrazić opiekun prawny
  • Dzieci w wieku 7 lat i starsze muszą dodatkowo wyrazić własną zgodę odpowiednią dla ich wieku
  • Pacjent musi mieć wskaźnik sprawności Karnofsky lub Lansky równy co najmniej 60 (skala oceniająca ogólną kondycję i zdolność do codziennego funkcjonowania)
  • Badania obrazowe muszą być wykonane nie wcześniej niż 14 dni przed rozpoczęciem leczenia
  • Guz musi być mierzalny lub możliwy do oceny w co najmniej dwóch wymiarach na badaniu MRI (rezonans magnetyczny)
  • Pacjent musi wyzdrowieć z toksycznych skutków poprzedniego napromieniowania i chemioterapii - poważne działania niepożądane muszą zmniejszyć się do łagodniejszych form
  • Wymagane jest założenie wszczepialnego urządzenia dostępu dokomorowego (specjalny port umożliwiający podawanie leku bezpośrednio do mózgu)
  • Pacjenci w wieku rozrodczym muszą być gotowi stosować antykoncepcję od momentu zapisania się do badania i przez sześć miesięcy po otrzymaniu leczenia przygotowawczego
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy ze względu na potencjalnie niebezpieczny wpływ leczenia na płód

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent ma aktywne zakażenie, które wymaga leczenia antybiotykami podawanymi dożylnie (przez kroplówkę)
  • Pacjent przyjmuje leki sterydowe (kortykosterydy) w dawce większej niż równoważna 10 mg prednizolonu dziennie
  • Pacjent ma problemy z funkcjonowaniem nerek, wątroby lub płuc, które mogą być niebezpieczne podczas leczenia
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent ma aktywną chorobę autoimmunologiczną - stan, w którym układ odpornościowy atakuje własne, zdrowe tkanki organizmu
  • Pacjent przeszedł przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Pacjent otrzymywał inne eksperymentalne leczenie w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjent ma problemy z krzepnięciem krwi lub przyjmuje leki rozrzedzające krew, których nie można bezpiecznie odstawić
  • Pacjent ma nieprawidłowe wyniki badań krwi wskazujące na problemy z funkcjonowaniem organów
  • Pacjent ma znaną uczulenie na składniki terapii komórkowej
  • Pacjent nie jest w stanie współpracować podczas badań lub ma problemy psychiczne, które uniemożliwiają udział w badaniu
  • Pacjent ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub wyniki leczenia
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

iC9-GD2-CAR T cells to specjalnie zmodyfikowane komórki odpornościowe pacjenta, które zostają pobrane z krwi, a następnie genetycznie zmienione w laboratorium. Te komórki są przeprogramowane tak, aby rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe w mózgu i rdzeniu kręgowym, które mają na swojej powierzchni specjalny białko nazywane GD2. Po zmodyfikowaniu komórki są ponownie podawane pacjentowi przez infuzję do żyły, gdzie mają pomóc systemowi odpornościowemu w walce z nowotworem. Komórki zawierają również specjalny mechanizm bezpieczeństwa, który pozwala lekarzom na ich kontrolowanie w przypadku wystąpienia niepożądanych efektów.

Co już wiadomo o tej terapii

Komórki T z receptorem antygenowym chimerycznym anty-GD2 (iC9-GD2-CAR T) – Jest to eksperymentalna terapia genowa, w której komórki odpornościowe pacjenta (limfocyty T) są pobierane z organizmu i genetycznie modyfikowane w laboratorium, aby rozpoznawać i atakować białko GD2 znajdujące się na powierzchni komórek nowotworowych. Te zmodyfikowane komórki są następnie podawane z powrotem do pacjenta poprzez infuzję dożylną, aby mogły dotrzeć do mózgu i walczyć z nowotworem. Terapia ta jest obecnie w fazie wczesnych badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępna jako standardowe leczenie, ale pokazuje obiecujące wyniki w leczeniu nawrotowych nowotworów ośrodkowego układu nerwowego u dzieci i młodych dorosłych. Mechanizm działania polega na tym, że zmodyfikowane komórki T rozpoznają specyficzne białko na komórkach nowotworowych i uruchamiają silną odpowiedź immunologiczną, która prowadzi do zniszczenia komórek nowotworowych.

Badane choroby

Nawrotowe/oporne złośliwe nowotwory ośrodkowego układu nerwowego – Są to nowotwory złośliwe, które powstają w obrębie mózgu, rdzenia kręgowego lub innych struktur ośrodkowego układu nerwowego i charakteryzują się tym, że powróciły po wcześniejszym leczeniu (nawrót) lub nie odpowiadają na standardowe metody terapii (oporność). Nowotwory te mogą obejmować różne typy guzów, takie jak glejaki, mózgowe nowotwory pierwotne czy przerzuty z innych narządów. W przypadku nawrotu choroba pojawia się ponownie po okresie remisji, podczas gdy oporność oznacza, że nowotwór nie reaguje na zastosowane leczenie. Przebieg choroby jest zazwyczaj agresywny, a nowotwory te mają tendencję do szybkiego wzrostu i rozprzestrzeniania się w obrębie tkanek mózgowych. Mogą powodować różnorodne objawy neurologiczne w zależności od lokalizacji, takie jak bóle głowy, zaburzenia widzenia, problemy z koordynacją ruchową czy zmiany osobowości. Te nowotwory stanowią szczególne wyzwanie terapeutyczne ze względu na ich lokalizację w newralgicznych obszarach mózgu oraz zdolność do opierania się konwencjonalnym metodom leczenia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-519168-42-00Kod protokołuGD2CAR02Planowana liczba uczestników27 osóbSponsorOspedale Pediatrico Bambino Gesu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).