Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pegcetakoplanu u pacjentów z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem po transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepieniem (TA-TMA), która jest powikłaniem występującym po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych. Jest to stan, w którym dochodzi do uszkodzenia małych naczyń krwionośnych i tworzenia się zakrzepów, co może prowadzić do niedokrwienia różnych narządów. W badaniu stosowany jest lek o nazwie pegcetakoplan (znany również jako APL-2), który ma za zadanie regulować działanie układu dopełniacza - części układu odpornościowego organizmu.

Celem badania jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm przetwarza lek pegcetakoplan oraz ocena jego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z TA-TMA. Podczas badania pacjenci będą otrzymywać lek, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia, sprawdzając różne parametry krwi i funkcjonowanie narządów.

W trakcie badania będzie oceniana odpowiedź organizmu na leczenie poprzez obserwację zmian w wynikach badań laboratoryjnych oraz stanu klinicznego pacjentów, ze szczególnym uwzględnieniem funkcjonowania nerek, płuc, układu pokarmowego i układu nerwowego. Badanie będzie prowadzone przez 24 tygodnie, podczas których pacjenci będą regularnie poddawani badaniom kontrolnym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek o nazwie pegcetacoplan, który będzie podawany w celu oceny jego działania u pacjentów z mikroangiopatią zakrzepową związaną z przeszczepem (TA-TMA).

    Badanie jest przeznaczone dla osób powyżej 18 roku życia, które przeszły przeszczep komórek macierzystych szpiku.

  2. Krok 2

    Okres obserwacji początkowej

    Zostanie wykonana seria badań laboratoryjnych w celu określenia stanu zdrowia, w tym:

    - poziom płytek krwi

    - badanie poziomu LDH (dehydrogenazy mleczanowej)

    - badanie moczu pod kątem obecności białka

    - pomiar ciśnienia krwi

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Okres leczenia będzie trwał 24 tygodnie

    W trakcie leczenia będą regularnie wykonywane badania krwi i moczu

    Oceniana będzie odpowiedź organizmu na leczenie poprzez kontrolę parametrów laboratoryjnych oraz stanu klinicznego

  4. Krok 4

    Ocena końcowa

    Po 24 tygodniach zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności leczenia

    Oceniane będą:

    - poprawa wyników badań laboratoryjnych

    - stan nerek

    - stan układu oddechowego

    - stan układu pokarmowego

    - stan układu nerwowego

    - stan układu krążenia

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie zakończy się w lipcu 2025 roku

    Po zakończeniu leczenia konieczne będzie stosowanie antykoncepcji przez kolejne 8 tygodni

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody na udział w badaniu

  • Przejście przeszczepu allogenicznych komórek macierzystych (HSCT) od spokrewnionego lub niespokrewnionego dawcy. Dozwolone źródła komórek macierzystych to:

    • komórki macierzyste z krwi obwodowej
    • szpik kostny
    • krew pępowinowa

  • Zdiagnozowana mikroangiopatia zakrzepowa związana z przeszczepem potwierdzona następującymi wskaźnikami laboratoryjnymi:

    • niska liczba płytek krwi (poniżej 50 x 109/L) lub spadek o ponad 50%
    • podwyższony poziom LDH
    • oraz co najmniej 2 dodatkowe kryteria laboratoryjne/kliniczne
  • Utrzymująca się mikroangiopatia zakrzepowa pomimo wstępnego leczenia
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu (rUPCR) ≥ 1 mg/mg

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć:

    • negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem badania
    • stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i 8 tygodni po jego zakończeniu

  • Mężczyźni muszą:

    • unikać płodzenia dzieci
    • stosować skuteczną antykoncepcję
    • powstrzymać się od oddawania nasienia podczas badania i 8 tygodni po jego zakończeniu
  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi być zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjenci, którzy przeszli przeszczep narządów litych (np. nerki, wątroby, serca)
  • Osoby z aktywnym krwawieniem zagrażającym życiu w ciągu ostatnich 2 tygodni
  • Pacjenci z ciężkimi zakażeniami, które wymagają hospitalizacji lub dożylnego podawania antybiotyków
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z niewydolnością wątroby (gdy wątroba nie funkcjonuje prawidłowo)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z chorobami autoimmunologicznymi (gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki)
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie)
  • Osoby z zaburzeniami psychiatrycznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Pacjenci z niewydolnością nerek wymagający dializ (gdy nerki nie oczyszczają prawidłowo krwi)
  • Osoby z uczuleniem na składniki badanego leku
  • Pacjenci z chorobami serca stanowiącymi istotne zagrożenie dla zdrowia
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Pegcetacoplan to lek eksperymentalny, który działa poprzez regulację układu dopełniacza - części układu odpornościowego organizmu. Jest badany w leczeniu powikłań po przeszczepieniu komórek macierzystych, a konkretnie w mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem (TA-TMA). Lek ten podawany jest w celu oceny jego bezpieczeństwa, skuteczności oraz tego, jak organizm go przyswaja i metabolizuje. Pegcetacoplan ma na celu pomóc pacjentom, u których wystąpiły problemy z małymi naczyniami krwionośnymi po przeszczepie szpiku kostnego.

Co już wiadomo o tej terapii

Pegcetacoplan - Jest to innowacyjny lek podawany w formie wstrzyknięć podskórnych, który znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowej związanej z przeszczepem (TA-TMA) po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych. Substancja ta działa poprzez hamowanie układu dopełniacza, konkretnie składnika C3, co pomaga w kontrolowaniu nadmiernej aktywacji układu odpornościowego powodującej uszkodzenia naczyń krwionośnych. Lek ten należy do klasy inhibitorów układu dopełniacza i jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów po przeszczepach, u których rozwinęła się mikroangiopatia zakrzepowa, będąca poważnym powikłaniem mogącym wystąpić po transplantacji.

Badane choroby

Mikroangiopatia zakrzepowa związana z przeszczepieniem (TA-TMA) - Jest to rzadkie powikłanie występujące po przeszczepie, charakteryzujące się uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych. W przebiegu choroby dochodzi do tworzenia się zakrzepów w drobnych naczyniach krwionośnych, co prowadzi do niedokrwienia różnych narządów. Choroba objawia się między innymi zmniejszeniem liczby płytek krwi oraz rozpadem czerwonych krwinek. TA-TMA może wpływać na funkcjonowanie różnych układów organizmu, szczególnie nerek, układu pokarmowego i układu nerwowego. Stan ten rozwija się jako powikłanie po przeszczepie komórek macierzystych lub narządów miąższowych. W przebiegu choroby dochodzi do nadmiernej aktywacji układu dopełniacza, co przyczynia się do uszkodzenia śródbłonka naczyń.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510443-37-00Kod protokołuSobi.PEGCET-201Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).