Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności dordavipronu i paxalisibu u dzieci i młodych dorosłych z rozlanymi glejakami linii środkowej (DMG) w różnych stadiach choroby

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodych dorosłych z rzadkim rodzajem nowotworu mózgu, znanym jako rozlane glejaki linii środkowej (DMG), w tym rozlane glejaki pnia mózgu (DIPG). Celem badania jest sprawdzenie skuteczności nowej terapii łączącej dwa leki: ONC201 i paxalisib. ONC201, znany również jako dordaviprone, jest lekiem w formie kapsułek, który działa na określone receptory w mózgu. Paxalisib to również kapsułka, która hamuje działanie pewnych enzymów związanych z rozwojem nowotworów.

Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze działa ta kombinacja leków u pacjentów z DMG. Uczestnicy zostaną podzieleni na różne grupy w zależności od etapu choroby, na którym się znajdują: od nowo zdiagnozowanych przypadków, przez pacjentów po radioterapii, aż po tych, u których choroba postępuje. W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować leki doustnie i będą regularnie monitorowani, aby ocenić, jak reagują na terapię.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy połączenie ONC201 i paxalisib może przedłużyć czas, w którym choroba nie postępuje, oraz ogólny czas przeżycia pacjentów. Wyniki będą oceniane po 6 i 7 miesiącach od rozpoczęcia terapii, w zależności od grupy, do której należy uczestnik. W badaniu może być również stosowany placebo, aby lepiej ocenić skuteczność terapii.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z trzech grup (kohort) w zależności od etapu choroby: nowo zdiagnozowane DMG przed radioterapią, DMG po zakończeniu radioterapii, lub DMG w momencie progresji.

    Każda kohorta ma określone kryteria włączenia, które muszą być spełnione przed rozpoczęciem leczenia.

  2. Krok 2

    Podanie leków

    Uczestnik otrzymuje kombinację leków ONC201 i paxalisib w formie kapsułek, które są przyjmowane doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leków są dostosowane do indywidualnych potrzeb uczestnika i etapu badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie postępów

    Regularne badania kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania skuteczności leczenia i ewentualnych działań niepożądanych.

    W kohortach 1 i 2, głównym celem jest ocena przeżycia bez progresji choroby po 6 miesiącach od rozpoczęcia terapii.

    W kohorcie 3, głównym celem jest ocena całkowitego przeżycia po 7 miesiącach od rozpoczęcia terapii.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie jest planowane do zakończenia w styczniu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania, uczestnicy mogą być monitorowani w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany rozlany glejak linii środkowej (DMG), w tym rozlany glejak pnia mózgu (DIPG).
  • Pacjent musi być w wieku od 2 do 39 lat.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję narządów, co oznacza, że:
    • Funkcja szpiku kostnego: wystarczająca liczba białych krwinek i płytek krwi.
    • Funkcja nerek: odpowiedni poziom kreatyniny, co oznacza, że nerki działają prawidłowo.
    • Funkcja wątroby: odpowiedni poziom bilirubiny i enzymów wątrobowych.
    • Funkcja płuc: brak duszności i odpowiedni poziom tlenu we krwi.
    • Funkcja przewodu pokarmowego: brak poważnej biegunki.
    • Funkcja metaboliczna: odpowiedni poziom cukru i cholesterolu we krwi.
    • Funkcja serca: brak historii niewydolności serca i odpowiedni wynik EKG.
    • Funkcja neurologiczna: dobrze kontrolowane napady padaczkowe, jeśli występują.
    • Pacjent musi być w stanie poruszać się, nawet jeśli potrzebuje wózka inwalidzkiego.
    • Pacjent musi być gotowy dostarczyć próbki tkanki guza do badań.
    • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i podpisać zgodę na udział w badaniu.
    • Pacjent musi być w stanie stosować skuteczne metody antykoncepcji, jeśli jest w wieku rozrodczym.
    • Pacjent musi mieć odpowiednią wagę ciała, co oznacza co najmniej 10 kg.
    • Pacjent musi być w stanie odzyskać siły po wcześniejszych terapiach.
    • Pacjent musi spełniać określone wymagania czasowe od zakończenia wcześniejszych terapii, takich jak radioterapia czy inne leki przeciwnowotworowe.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego rozlanego glejaka linii środkowej, w tym rozlanego glejaka pnia mózgu. To są rodzaje nowotworów mózgu.
  • Osoby, które nie spełniają wymagań wiekowych, nie mogą brać udziału w badaniu. Wiek uczestników musi mieścić się w określonym przedziale.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, więc płeć nie jest kryterium wykluczającym.
  • Osoby, które są częścią szczególnie wrażliwych grup, nie są wykluczone z badania, ale nie są też specjalnie uwzględnione.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ONC201 to lek stosowany w terapii nowotworów, szczególnie w leczeniu glejaków, które są rodzajem nowotworów mózgu. W badaniu klinicznym ONC201 jest stosowany w połączeniu z innymi nowymi lekami, aby ocenić jego skuteczność w przedłużeniu życia pacjentów z glejakami. Celem jest sprawdzenie, czy terapia ta może opóźnić postęp choroby lub poprawić ogólne przeżycie pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

ONC201 – ONC201 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach terapii skojarzonej dla dzieci i młodych dorosłych z rozlanymi glejakami linii środkowej, w tym rozlanymi glejakami pnia mózgu. Lek ten jest w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność oceniana jest na podstawie przeżycia wolnego od progresji oraz całkowitego przeżycia. ONC201 działa poprzez aktywację szlaku TRAIL, co prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Należy do klasy leków przeciwnowotworowych, a jego głównym wskazaniem terapeutycznym są nowotwory mózgu.

Badane choroby

Glejaki rozlane linii środkowej (DMG), w tym glejaki pnia mózgu (DIPG) – Są to rzadkie i agresywne nowotwory mózgu, które najczęściej występują u dzieci. Rozwijają się wzdłuż linii środkowej mózgu, często w pniu mózgu, co czyni je trudnymi do leczenia. Charakteryzują się szybkim wzrostem i rozprzestrzenianiem się w tkance mózgowej, co prowadzi do pogorszenia funkcji neurologicznych. Objawy mogą obejmować problemy z równowagą, trudności w mówieniu, osłabienie mięśni oraz zmiany w widzeniu. Choroba postępuje szybko, co sprawia, że jest szczególnie trudna do opanowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507598-16-00Kod protokołuPNOC022Planowana liczba uczestników324 osobySponsorPrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).