Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności ONC201 i ewerolimusu z radioterapią u pacjentów z nowo zdiagnozowanym rozlanym glejakiem środkowej linii (DIPG)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rozlanego glejaka pnia mózgu (DIPG) oraz innych rozlanych glejaków linii środkowej z mutacją H3K28M lub dodatnim EZHIP. Są to rzadkie i agresywne nowotwory mózgu, które najczęściej występują u dzieci, ale mogą również dotyczyć młodzieży i dorosłych. Celem badania jest porównanie skuteczności dwóch leków: ONC201 oraz everolimusu, stosowanych w połączeniu z radioterapią, w leczeniu tych nowotworów.

Everolimus jest lekiem, który działa poprzez hamowanie wzrostu komórek nowotworowych. W badaniu używane są tabletki o nazwach handlowych Afinitor i Votubia. ONC201 to lek w formie kapsułek, który jest badany pod kątem jego skuteczności w leczeniu tych nowotworów. W trakcie badania pacjenci będą losowo przydzielani do jednej z grup, gdzie otrzymają jeden z tych leków w połączeniu z radioterapią. Celem jest ocena, który z leków lepiej zapobiega postępowi choroby.

Badanie ma na celu ocenę, jak długo pacjenci mogą żyć bez pogorszenia się stanu zdrowia po rozpoczęciu leczenia. W trakcie badania monitorowane będą również wszelkie działania niepożądane związane z leczeniem. Wyniki badania mogą pomóc w ustaleniu, który z leków jest bardziej skuteczny i bezpieczny dla pacjentów z tymi typami nowotworów.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup badawczych. Celem jest ocena skuteczności leku ONC201 w porównaniu z everolimusem w połączeniu z radioterapią.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz na przeprowadzenie niezbędnych procedur diagnostycznych, takich jak biopsja, jeśli jest to wymagane.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia pacjent przechodzi badania w celu potwierdzenia diagnozy i oceny stanu zdrowia. Wymagane są m.in. testy krwi oraz badania obrazowe.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria zdrowotne, takie jak odpowiednia liczba krwinek białych i płytek krwi, oraz nie może mieć wcześniejszej chemioterapii lub radioterapii mózgu.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna leczenie zgodnie z przydzieloną grupą. Jeśli pacjent jest w grupie otrzymującej everolimus, lek podawany jest doustnie w formie tabletek.

    Dawkowanie everolimusu może wynosić 2,5 mg lub 10 mg, w zależności od zaleceń lekarza prowadzącego.

  4. Krok 4

    Radioterapia

    Równocześnie z leczeniem farmakologicznym pacjent poddawany jest radioterapii, która jest standardową częścią leczenia nowotworów mózgu.

    Radioterapia może obejmować obszar mózgu lub kręgosłupa, w zależności od lokalizacji guza.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego okresu leczenia pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności terapii oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Ocena postępów leczenia odbywa się poprzez badania obrazowe oraz analizy kliniczne, które pomagają w ocenie progresji choroby.

  6. Krok 6

    Zakończenie leczenia

    Po zakończeniu planowanego okresu leczenia pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Pacjent może być objęty dalszą obserwacją w celu monitorowania długoterminowych efektów leczenia oraz ewentualnych późnych działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

17 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany DIPG (rozlany glejak pnia mózgu) lub inny rozlany glejak linii środkowej z mutacją H3K28M lub dodatnim EZHIP.
  • Wymagana jest pisemna zgoda od rodziców, prawnego opiekuna, pacjenta oraz zgoda dziecka, jeśli jest to odpowiednie do jego wieku, przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być zapisany do badania BIOMEDE 2.0.
  • Oczekiwana długość życia pacjenta powinna wynosić więcej niż 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia w badaniu.
  • Diagnoza histologiczna DIPG musi być potwierdzona przez centralny przegląd patologiczny lub typowe wyniki radiologiczne DIPG muszą być potwierdzone przez centralny przegląd radiologiczny.
  • Pacjent musi mieć mutację w genach H3.1, H3.2 lub H3.3 lub utratę H3K28me3 i nadekspresję EZHIP potwierdzoną badaniem immunohistochemicznym.
  • Stan zdrowia pacjenta oceniany w skali Karnofsky'ego lub Lansky'ego musi wynosić więcej niż 50%.
  • Pacjenci w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania oraz przez 6 miesięcy po jego zakończeniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przeprowadzonego w ciągu tygodnia przed randomizacją.
  • Wyniki badań krwi muszą spełniać określone kryteria: liczba neutrofili powyżej 1,5 x 109/l, liczba płytek krwi powyżej 100 x 109/l, poziom bilirubiny całkowitej poniżej 1,5 x górnej granicy normy (ULN), poziom AST i ALT poniżej 2,5 x ULN, poziom kreatyniny w surowicy poniżej 1,5 x ULN dla wieku.
  • Pacjent musi mieć prawidłowe wyniki badań krzepliwości krwi w granicach normy lokalnej.
  • Pacjent musi być w stanie poddać się biopsji lub mieć dostępny materiał z biopsji do oceny biomarkerów.
  • Wiek pacjenta musi wynosić więcej niż 6 miesięcy, bez górnej granicy wieku. Dzieci w wieku od 6 miesięcy do 3 lat będą rozpatrywane indywidualnie pod kątem możliwości wykonania biopsji stereotaktycznej.
  • Pacjent musi być zdolny do poddania się radioterapii mózgu lub kręgosłupa.
  • Pacjent nie może mieć wcześniejszej chemioterapii ani radioterapii mózgu dla obecnego nowotworu. Operacja jest dozwolona, jeśli była wykonana w celach diagnostycznych lub terapeutycznych.
  • Pacjenci z przerzutami lub guzami kręgosłupa są dozwoleni; w takim przypadku radioterapia kręgosłupa lub całego kręgosłupa zostanie przeprowadzona przed rozpoczęciem leczenia farmakologicznego.
  • Pacjent musi być objęty systemem ubezpieczeń społecznych lub być jego beneficjentem zgodnie z lokalnymi wymaganiami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają nowo zdiagnozowanego rozlanego glejaka pnia mózgu lub innych rozlanych glejaków linii środkowej z mutacją H3K28M lub dodatnim wynikiem EZHIP.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować leku ONC201 lub ewerolimusu w połączeniu z radioterapią.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie uczestniczyć w badaniu z powodu innych problemów zdrowotnych.
  • Osoby, które nie spełniają kryteriów wiekowych badania.
  • Pacjenci, którzy nie mogą być losowo przydzieleni do grupy badawczej.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • ONC201

    to lek badany w leczeniu nowo zdiagnozowanego glejaka pnia mózgu. Jego celem jest zahamowanie wzrostu komórek nowotworowych i poprawa przeżywalności pacjentów. Lek ten jest testowany w połączeniu z radioterapią, aby sprawdzić, czy może być skuteczniejszy niż inne dostępne terapie.

  • Everolimus

    to lek stosowany w terapii nowotworów, który działa poprzez hamowanie wzrostu komórek rakowych. W tym badaniu klinicznym jest stosowany w połączeniu z radioterapią, aby ocenić jego skuteczność w porównaniu z innymi metodami leczenia nowo zdiagnozowanego glejaka pnia mózgu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ONC201

    Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie dzieci, młodzieży i dorosłych z nowo zdiagnozowanymi rozlanymi glejakami pnia mózgu oraz innymi rozlanymi glejakami środkowymi z mutacją H3K28M lub dodatnim EZHIP. ONC201 działa poprzez wpływ na szlaki sygnalizacyjne komórek nowotworowych, co prowadzi do zahamowania ich wzrostu. Klasyfikowany jest jako lek przeciwnowotworowy.

  • Everolimus

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w połączeniu z radioterapią w badaniach klinicznych dotyczących leczenia rozlanych glejaków środkowych. Jego główne zastosowanie to terapia nowotworów, a działa poprzez hamowanie mTOR, co prowadzi do zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Everolimus jest klasyfikowany jako inhibitor mTOR.

Badane choroby

Rozlane glejaki środkowej linii z mutacją H3K28M lub pozytywne na EZHIP – Są to nowotwory mózgu, które występują głównie u dzieci, młodzieży i dorosłych. Charakteryzują się agresywnym wzrostem i lokalizują się w środkowej części mózgu, często w pniu mózgu. Mutacja H3K28M lub obecność EZHIP wpływa na ich rozwój i progresję. Objawy mogą obejmować problemy z równowagą, trudności w mówieniu, a także inne objawy neurologiczne w zależności od lokalizacji guza. Choroba postępuje szybko, co prowadzi do pogorszenia stanu zdrowia pacjenta. Wczesne wykrycie i monitorowanie są kluczowe dla zrozumienia jej przebiegu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506027-29-00Kod protokołuCSET 2014/2126Planowana liczba uczestników474 osobySponsorInstitut Gustave Roussy

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).