Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności erdafitinibu u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi ze zmianami w genie FGFR

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy oceny skuteczności leku erdafitinib (JNJ-42756493) u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi, u których występują zmiany w genach FGFR. Lek podawany jest w formie tabletek powlekanych, przyjmowanych doustnie przez okres do 21 dni.

W ramach badania oceniana jest skuteczność leczenia u osób dorosłych oraz dzieci powyżej 6 roku życia z zaawansowanymi nowotworami litymi, które nie poddają się standardowemu leczeniu lub gdy standardowe metody leczenia nie przynoszą oczekiwanych rezultatów. Szczególną uwagę zwraca się na pacjentów, u których wykryto specyficzne zmiany genetyczne w genach FGFR, które mogą mieć wpływ na rozwój nowotworu.

Celem badania jest sprawdzenie, jak wielu pacjentów zareaguje na leczenie poprzez całkowite lub częściowe zmniejszenie się guza. Reakcja na leczenie będzie oceniana przy pomocy specjalistycznych kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) lub kryteriów oceny odpowiedzi w guzach mózgu (RANO). Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 9 miligramów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek erdafitinib w formie tabletek powlekanych do stosowania doustnego.

    Lek jest przeznaczony dla pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi z obecnością zmian genetycznych w genie FGFR.

  2. Krok 2

    Kontrola stanu zdrowia

    Przed rozpoczęciem leczenia zostaną wykonane badania sprawdzające:

    - poziom morfologii krwi (liczba białych krwinek, płytek krwi, poziom hemoglobiny)

    - funkcję wątroby (poziom bilirubiny, enzymy wątrobowe)

    - funkcję nerek (klirens kreatyniny)

    - poziom fosforanów we krwi

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności leczenia

    W trakcie badania będzie oceniana odpowiedź na leczenie według kryteriów RECIST lub RANO (w przypadku guzów mózgu).

    Ocena będzie obejmować sprawdzenie czy nastąpiła:

    - całkowita odpowiedź na leczenie (całkowite ustąpienie zmian nowotworowych)

    - częściowa odpowiedź na leczenie (zmniejszenie się zmian nowotworowych)

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia

    Leczenie będzie kontynuowane do momentu:

    - stwierdzenia progresji choroby

    - wystąpienia nieakceptowalnych działań niepożądanych

    - zakończenia udziału w badaniu z innych przyczyn

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Planowana data zakończenia badania: październik 2026

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek co najmniej 6 lat
  • Zdiagnozowany zaawansowany nowotwór lity (z wyjątkiem nowotworów układu moczowego) z potwierdzonymi zmianami w genie FGFR
  • Choroba mierzalna według kryteriów RECIST v1.1 lub RANO dla guzów mózgu
  • Przebyta co najmniej jedna wcześniejsza terapia systemowa w stadium zaawansowanym choroby (nie dotyczy dzieci i młodzieży z nowo zdiagnozowanym nowotworem bez dostępnych standardowych terapii)
  • Brak standardowych opcji leczenia, które wykazały znaczącą korzyść kliniczną
  • Udokumentowana progresja choroby przed pełnym badaniem przesiewowym
  • Działania niepożądane po poprzednich terapiach przeciwnowotworowych powinny ustąpić do poziomu wyjściowego lub do stopnia 1 lub mniejszego
  • Dla dorosłych (≥18 lat): stan sprawności ECOG 0 lub 1 Dla dzieci i młodzieży (6-17 lat): wynik w skali Karnofsky'ego ≥70

  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego, wątroby i nerek:

    • Liczba neutrofili ≥1000/mm3
    • Liczba płytek krwi ≥75,000/mm3
    • Hemoglobina ≥8.0 g/dL
    • Bilirubina całkowita ≤1.5 x GGN
    • ALT i AST ≤2.5 x GGN
    • Klirens kreatyniny >30 mL/min
  • Świadoma zgoda na udział w badaniu (w przypadku dzieci i młodzieży - zgoda rodziców lub opiekunów prawnych)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Nowotwory układu moczowego - pacjenci z tego typu nowotworami nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby poniżej 12 roku życia - badanie jest dostępne tylko dla młodzieży i dorosłych
  • Pacjenci bez potwierdzonej obecności zmian genetycznych w genach FGFR (receptory czynnika wzrostu fibroblastów)
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację w ciągu ostatnich 4 tygodni
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z poważnymi chorobami serca, w tym niewydolnością serca (osłabiona zdolność serca do pompowania krwi)
  • Pacjenci z nieleczonymi przerzutami do mózgu
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Erdafitinib to lek stosowany w leczeniu zaawansowanych guzów litych u pacjentów ze zmianami genetycznymi w genach FGFR. Lek ten działa poprzez blokowanie białek FGFR, które mogą być odpowiedzialne za wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Jest stosowany zarówno u dorosłych, jak i u młodzieży z określonymi zmianami genetycznymi w genach FGFR, w tym z mutacjami, fuzjami genów lub wewnętrznymi duplikacjami tandemowymi FGFR.

Co już wiadomo o tej terapii

Erdafitinib – Jest to nowoczesny lek stosowany w terapii zaawansowanych guzów litych, szczególnie u pacjentów z alteracjami genetycznymi w obrębie receptora FGFR (receptor czynnika wzrostu fibroblastów). Lek podawany jest doustnie i działa jako selektywny inhibitor kinazy tyrozynowej FGFR, blokując szlaki sygnałowe odpowiedzialne za wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Erdafitinib znajduje zastosowanie zarówno u dorosłych, jak i w populacji pediatrycznej z zaawansowanymi guzami litymi, gdzie występują specyficzne zmiany genetyczne w obrębie FGFR, w tym mutacje, fuzje genowe czy wewnętrzne duplikacje tandemowe. Lek ten reprezentuje nowe podejście w terapii celowanej, gdzie dobór pacjentów opiera się na obecności konkretnych markerów molekularnych.

Badane choroby

Zaawansowane guzy lite - Nowotwory lite w stadium zaawansowanym to grupa chorób nowotworowych charakteryzująca się obecnością guzów litych, które rozprzestrzeniły się poza miejsce pierwotnego wystąpienia. Są to guzy utworzone z tkanki litej, w przeciwieństwie do nowotworów układu krwiotwórczego. W przypadku tej choroby dochodzi do niekontrolowanego wzrostu komórek nowotworowych, które tworzą masy guza w różnych narządach. Szczególną rolę w rozwoju niektórych typów tych nowotworów odgrywają zmiany w genach FGFR (receptora czynnika wzrostu fibroblastów). Nowotwory te mogą występować w różnych częściach ciała i charakteryzują się różnym tempem wzrostu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-510301-18-00Kod protokołu42756493CAN2002Planowana liczba uczestników11 osóbSponsorJanssen Cilag International

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).