Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu PH20 SC u dorosłych z miastenią oczną

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby o nazwie oczna miastenia, która jest schorzeniem wpływającym na mięśnie oczu, powodując ich osłabienie. W ramach tego badania testowany jest nowy lek o nazwie efgartigimod, który podawany jest w formie zastrzyku podskórnego. Lek ten ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą. W badaniu porównuje się skuteczność efgartigimodu z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymają substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak działa nowy lek w porównaniu do braku leczenia.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania efgartigimodu u dorosłych pacjentów z oczną miastenią. Uczestnicy badania będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej efgartigimod lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo, co pozwala na obiektywną ocenę wyników. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić zmiany w ich stanie zdrowia oraz ewentualne działania niepożądane.

Badanie ma na celu dostarczenie informacji na temat tego, czy efgartigimod jest skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z oczną miastenią. Wyniki badania mogą przyczynić się do wprowadzenia nowego sposobu leczenia tej choroby, co może poprawić jakość życia pacjentów. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w objawach choroby oraz ewentualnych skutków ubocznych, co pozwoli na dokładną analizę działania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku efgartigimod PH20 SC w leczeniu ocznej miastenii.

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca lek badany lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek efgartigimod PH20 SC lub placebo jest podawany w formie zastrzyku podskórnego za pomocą wstępnie napełnionej strzykawki.

    Zastrzyki są podawane zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy. Dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania podawania leku są określone w protokole badania, ale nie są tutaj szczegółowo opisane.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania regularnie oceniane są zmiany w stanie zdrowia uczestnika. Obejmuje to ocenę oceną MGII (PRO), która mierzy zmiany w objawach ocznej miastenii.

    Badanie trwa do 29 dnia, a zmiany w wynikach są porównywane z wynikami początkowymi. Dodatkowo monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych i wynikach EKG.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników i ocenę bezpieczeństwa.

    Wyniki badania są analizowane w celu określenia skuteczności i bezpieczeństwa leku efgartigimod PH20 SC w porównaniu do placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat i osiągnąć lokalny prawny wiek zgody na udział w badaniach klinicznych.
  • Osoba musi mieć zdiagnozowaną miastenię (choroba mięśni) i potwierdzoną obecność przeciwciał AChR-Ab; lub nieprawidłowe przewodzenie nerwowo-mięśniowe wykazane przez nieprawidłowe testy neurofizjologiczne oraz historię pozytywnego testu z edrofonium chlorkiem lub wykazaną poprawę po terapii miastenii.
  • Osoba musi być zaklasyfikowana jako MGFA Klasa I (osłabienie mięśni ocznych).
  • Osoba musi mieć wynik co najmniej 6 punktów w teście MGII (PRO) dla oczu podczas badania przesiewowego i na początku badania, z co najmniej 2 punktami w co najmniej dwóch kategoriach dotyczących oczu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej Ocular Myasthenia Gravis (oMG), czyli postaci miastenii, która wpływa na mięśnie oczu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w wieku poniżej 18 lat lub powyżej 65 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli należy do grupy osób szczególnie wrażliwych, co oznacza, że nie jest w stanie samodzielnie podjąć decyzji o uczestnictwie w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod PH20 SC to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest podawany za pomocą wstępnie napełnionej strzykawki. Jego celem jest pomoc w leczeniu dorosłych pacjentów z oczną miastenią gravis, co jest chorobą autoimmunologiczną wpływającą na mięśnie oczu. Lek ten działa poprzez modyfikację układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby, takich jak osłabienie mięśni i podwójne widzenie. W tej próbie klinicznej badana jest skuteczność i bezpieczeństwo tego leku w porównaniu do placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod PH20 SC – Efgartigimod PH20 SC to lek podawany w formie zastrzyku za pomocą wstępnie napełnionej strzykawki. Obecnie jest badany w ramach zaawansowanego badania klinicznego (faza 3) w celu oceny jego skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z oczną miastenią. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie ocznej miastenii, choroby autoimmunologicznej, która wpływa na mięśnie oczu. Na poziomie molekularnym lek działa poprzez modulację układu odpornościowego, co pomaga zmniejszyć objawy choroby. Efgartigimod PH20 SC jest klasyfikowany jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Miastenia oczna – Jest to postać miastenii rzekomoporaźnej, która dotyczy głównie mięśni okoruchowych. Choroba charakteryzuje się osłabieniem mięśni odpowiedzialnych za ruchy gałek ocznych oraz powiek, co prowadzi do opadania powiek (ptoza) i podwójnego widzenia (diplopia). Objawy mogą się nasilać w ciągu dnia, szczególnie po wysiłku fizycznym. Choroba postępuje stopniowo, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. W niektórych przypadkach może dojść do zajęcia innych mięśni, ale w tej postaci choroby głównie dotyczy to oczu. Miastenia oczna jest uważana za rzadką chorobę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514133-38-00Kod protokołuARGX-113-2315Planowana liczba uczestników267 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).